兩年前,Daisy每天都在準備著和自己的女兒永別,而現在,她抱著活潑開心的女兒回到醫院,整個醫療團隊為Aliyanna準備了盛大的2周歲慶生會。Daisy幸福的為自己的女兒唱歌生日快樂,看著她那勇敢而又獨立的小女孩伸手摘生日蛋糕上的兩支小蠟燭,已經很難回想起那段可怕的災難性的經歷,她感謝一款抗癌新藥給女兒帶來重生!
未出生的女胎脊柱長出巨大腫瘤,命懸一線
當醫生告訴Daisy Martinez她懷了一名女嬰時,她的夢想終于成真了,她一直希望自己有個女兒,甚至早就起好了名字:Aliyanna。
然而,喜悅很短暫。在懷孕25周的超聲檢查中,醫生發現Aliyanna的脊柱上長出一個巨大腫塊,這不是脊柱裂,而是一種長在脊柱的惡性纖維肉瘤。
Daisy從喜悅變為了沮喪,對于這個她期待已久的新生命,陷入了痛苦的抉擇。
一切都來的太快了。
圣誕節后的第二天,Daisy突然感覺不到Aliyanna的胎動了,她和丈夫馬上去了醫院。2017年12月28日,醫生說Aliyanna已經沒有呼吸了,于是進行了緊急剖宮產。Daisy還沒有來的及看一眼抱一下這個才30周就被迫降生的小生命,甚至不知道她是否還活著,Aliyanna就被送到了新生兒重癥監護病房(NICU)。
當她聽到Aliyanna的哭聲時,她的眼淚涌了出來,她的小女孩還活著!
第一次見面,說再見的時刻到了
但是所有的情況都對Aliyanna很不利,30周出生的她只有3斤多重,脊柱上的腫瘤讓這個脆弱的生命更加雪上加霜。
幾小時后,醫生Daisy在的堅持下帶她去看Aliyanna,
那一刻,Daisy感覺自己的心都要碎了,通過NICU孵化器的透明塑料,她感覺Aliyanna是那么無助。雖然無法觸碰到自己的女兒,但是Daisy要讓女兒知道,她會一直陪在她身邊。
三天后,Daisy最怕的一刻到來了,Aliyanna背部的大腫瘤突然破裂了,醫生和護士開始緊急搶救,Daisy的大腦一片空白,只聽到整個房間充滿了嗡嗡的儀器聲,恐懼和無助籠罩著她。
一位護士告訴她對剛出生的女兒說再見吧,他們已無能為力了,醫生說Daisy可以在孩子離開的時候抱著她。
她第一次抱著自己的女兒,第一次把手放在她弱小無助的身體上,Daisy覺得上天對她太殘忍了,因為這一切都可能是永別。
Daisy哽咽著告訴女兒,她很堅強,即便是“惡魔”纏身,為了來這個世界看看媽媽,她已經創造了奇跡。
Daisy說,“她的小腦袋在我手中,我揉了揉。我告訴她沒關系,我永遠不會跟她告別。”
也許這就是至親間才有的心靈感應,奇跡就這樣出現了:突然,出血停止了。Aliyanna像個戰士一樣在跟命運頑強的抗爭著,她還沒準備好跟這個世界說再見!
第二天早上,醫生為Aliyanna做了手術,等待手術的12個小時是馬Daisy一生中最長的,Daisy默默祈禱她還能再見到女兒。
幸運的是,手術很順利,Aliyanna活下來了。
奇跡!新藥物讓腫瘤迅速消退,女孩重獲新生!
然而困難比想象中更多,Aliyanna的腫瘤惡性程度太高,到二月,她背部的腫瘤已經重新長出來。當時可供選擇的只有化療,但是Aliyanna太小了,任何新生兒接受毒性化療的后果都是不堪想象的。就在Daisy再次陷入絕境時,西雅圖兒童醫院給出了新的治療選擇。
西雅圖兒童醫院的血液和腫瘤科主任Doug Hawkins,當時正在進行一款代號為LOXO-101(larotrectinib,拉羅替尼)的臨床試驗,在《新英格蘭醫學雜志》上發表的論文顯示了令人鼓舞的結果。總體而言,有75%的患者對拉羅替尼的治療有反應,一年后,有71%的患者沒有疾病進展,并且這款藥物比化療更精準,副作用更小,在已經接受治療的兒童中創造了很多重生的奇跡。
Daisy決定放手一搏,即便女兒是參加這項臨床試驗最小的受試者,即便藥物可能沒有效果,為了堅強來到這個世上的女兒,都要盡力一試。
在進行了基因檢測后,Aliyanna果然存在90%嬰兒纖維肉瘤都會存在的NTRK融合。
而這一次,拉羅替尼再次創造奇跡。
在開始使用larotrectinib的短短幾周內,Aliyanna的腫瘤迅速縮小。
Aliyanna3個月大時,Daisy終于能抱起來她,因為Aliyanna的背部已經恢復了健康,她的背部有了足夠的力量支撐起身體。
如今,Aliyanna服用這種藥物已經快兩年了,體內的腫瘤幾乎全部被清除,并且沒有跡象表明她的癌癥會復發。
美好的未來
每個月Daisy都會帶著女兒回到西雅圖兒童醫院,Hawkins博士的醫療團隊就像是Aliyanna的另一個家庭,看著她快樂健康的成長。
12月28日,Aliyanna將滿2歲,因此她的護理團隊決定以一種特殊的方式慶祝這一具有里程碑意義的里程碑:舉辦冰雪仙境生日派對。甚至還有一個特別的訪客,“愛莎”從冰雪王國來給她慶祝。
“我為我的女兒感到驕傲,”Daisy說。“阿莉亞娜(Aliyanna)在生命中的任何時候都可以放棄。但她選擇了繼續戰斗,變得堅強。”
Hawkins博士說,拉羅替尼可能會被視為一種范式轉變,這款藥物副作用極少但同時具有令人難以置信的神奇療效。希望有一天,這款藥物能夠為每個患癌癥的孩子提供同樣的奇跡般的治療結果。”
對于NTRK融合的患者來說,拉羅替尼是一款能夠改變生死的新藥。
針對17種癌癥有效!“傳奇”抗癌藥拉羅替尼已上市
故事遠遠沒有結束。現在,像Arayanna這樣的更多兒童可以從這種治療中受益。
2018年11月,基于兒童和成人實體瘤卓越的臨床試驗數據,全球首個不區分腫瘤來源用于初始治療的靶向藥–Vitrakvi ?(拉羅替尼,larotrectinib,下文統稱拉羅替尼)震撼上市,用于成人和小兒具有神經營養受體酪氨酸激酶(NTRK)基因融合的實體瘤治療。
這在腫瘤治療史上是一個振奮人心的里程碑,因為這款藥物有效率高達75%,當然這個數據還在后續的研究中不斷刷新,并且這款藥物是不區分腫瘤來源的,也就是說不管是腫瘤出現在什么難治的部位,也不管是不是出現了轉移,只要存在NTRK(1/2/3)融合,都可以使用這款藥物,臨床數據已經證實對17種實體腫瘤有效,其中常見的肺癌的客觀緩解率75%,甲狀腺癌和纖維肉瘤高達100%!
拉羅替尼臨床試驗中各類癌癥的有效率
和持續緩解時間
免費用藥!拉羅替尼正式在國內招募成人及兒童腫瘤患者
這樣的案例還有很多很多,我們無法在一篇文章中一一介紹,值得慶幸是,中國的癌癥患者迎來了好時代,拉羅替尼目前已經在國內正式開展臨床招募,有些NTRK融合的患者已經通過全球腫瘤醫生網醫學部成功接受了拉羅替尼的治療,并成功逆轉了病情,我們希望有更多的病友知道這個好消息,有更多的病友能夠獲益于這些新型的抗癌藥物,戰勝癌癥!做過基因檢測的病友,請將報告發送至全球腫瘤醫生網醫學部,我們的專家將為您全面分析檢測報告,評估是否能夠入組臨床試驗,以及有無新藥可以使用。
溫馨提醒
本文涉及的新藥和技術在國內處于臨床研究階段,細胞治療技術目前尚無確切療效。本文數據來源于發表的論文,真實可靠。患者參加臨床試驗應在醫生的監管下,在醫院正規使用。不建議患者自行使用本文涉及的新藥新技術。
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