生存噩夢！5年生存率不足5%的膽管癌有藥了！多款靶向藥重磅來襲

對于我們常說的“癌癥之王”——肝癌，我們的讀者可能并不陌生。

近些年來肝癌的治療已經取得了長足的進步。不管是為肝癌患者帶來全新希望的PD-1抑制劑，還是侖伐替尼等多個重磅靶向藥物，都為肝癌患者們帶來了突破性的治療方式進展，日新月異的藥物不斷在刷新肝癌患者們的生存期上限。

然而，與新藥不斷涌現的肝癌不同，另一個就緊挨著人體肝臟，與肝癌密切相關的癌癥，近些年的治療卻始終原地踏步，沒有絲毫進展。

膽管癌，這個發病率相對較低，但腫瘤異質性極高，侵襲性強且預后極差的癌癥，越來越多的患者正在飽受它的侵擾，而苦于“無藥可用”的煩惱。

好在，新藥的光輝終于照進了膽管癌這個角落中了！近期，多款新藥數據更新，膽管癌患者迎來更多新藥的時刻已經不遠了。

1

比“癌中之王”更惡劣

治療方式匱乏的膽管癌

膽管癌又稱膽道癌，是一種發病率相對較低的癌癥。但近些年來，膽管癌的發病率有逐年上升的趨勢，特別是在部分地區，如肝吸蟲流行地區泰國等的發病率可以高達60/10萬；而同時在韓國、上海等地的發病率也相對更高，對正常人群的威脅影響更大。

據統計，2019年全球約有40萬膽管癌新增發病病例，其中，亞洲近28萬例。由于膽管癌患者早期癥狀不明顯，疾病確診時多為中晚期，可經手術治療的患者僅為35%左右。

雖然不像肝癌那樣被冠以“癌中之王”的惡名，但膽管癌同樣是一種難治而高危的惡性腫瘤，致死率極高。手術是膽管癌最重要的治療方案，除非已經有明確的證據指出患者無法承受手術，否則大部分患者都會進行一次試探性的手術治療。

手術并不能很好的解決膽管癌的問題。研究顯示，膽管癌術后3年復發率高達驚人的85%。復發或晚期膽管癌患者治療方案的療效則更為不理想，無法接受手術切除的患者5年生存率非常低，趨近于0。

對于晚期膽管癌患者來說，標準一線化療（吉西他濱+順鉑）的中位總生存期僅約1年，二線化療（FOLFOX）的中位總生存期僅6.2個月。

發現難、治療難，膽管癌患者陷入了一個“缺醫少藥”的困境。

2

新藥不斷涌現，這些新藥

都為膽管癌患者帶來全新希望！

01 全球首款膽管癌靶向藥物

2020年4月，在經歷了漫長的等待后，膽管癌患者們終于迎來了首個靶向藥物。靶向藥物Pemazyre率先獲得美國FDA批準，用于局部晚期或轉移性膽管癌的治療。

大約一年后，2021年3月23日，日本厚生勞動省（MHLW）批準Pemazyre用于治療在接受抗癌化療后病情惡化、攜帶FGFR2融合基因的不可切除性膽管癌患者。

businesswire

靶向藥物Pemazyre的獲批，是基于Pemazyre臨床試驗FIGHT-202的研究結果，該臨床顯示：在攜帶FGFR2突變的膽管癌患者中，Pemazyre的客觀緩解率（ORR）為36%，中位緩解持續時間（DOR）為7.49個月。

Pemazyre的獲批，代表著首個膽管癌靶向藥物終于到來，而隨后公布的眾多膽管癌新藥數據，為患者們帶來了更多的希望。

02 靶向藥物Futibatinib治療膽管癌，療效數據優異

2021年4月12日，在美國癌癥研究協會（AACR）2021年會中，研究者們公布了靶向藥物FGFR抑制劑futibatinib（TAS-120）2期臨床研究的實驗數據。此次研究針對futibatinib治療攜帶FGFR2基因突變，二線治療的局部晚期或轉移性肝內膽管癌患者。

prnewswire

臨床結果：futibatinib實現了客觀緩解率（ORR）為41.7%；中位緩解持續時間（DOR）為9.7個月，72%的患者緩解時間超過6個月，疾病控制率（DCR）為82.5%的臨床療效。此外，futibatinib實現的中位無進展生存期（PFS）達到了9.0個月、中位總生存期（OS）為21.7個月。

這個數據可以說非常驚艷，基于這個數據，美國FDA授予了futibatinib突破性藥物資格，將大大加速該藥物的臨床審批時間，盡快惠及到各位患者。

越來越多的藥物正在路上！相信隨著膽管癌治療藥物的不斷探索，不久的將來，會有更多的靶向藥物獲批用于膽管癌患者，大幅提高患者的生存獲益。

加硒教授微信：623296388，送食療電子書，任選一本