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國內“電子發票第一人”京東副總裁蔡磊正積極推進漸凍癥用藥的研發，并期待著參與臨床試驗。

和普通人一樣，2019京東副總裁蔡磊查出漸凍癥之后也面對目前“無藥可醫”的狀況——目前漸凍癥治療用藥僅有兩種，對他來說都效果不佳。

面對預計只有2-5年時間的疾病進程，他下載并閱讀了全球一千多篇相關英文論文，一字一句地看。去了解，與漸凍癥治療相關的藥理實驗、動物實驗、臨床實驗有哪些，到了什么階段，遇到了什么問題。然后以一己之力去成立基金會、籌措上億基金并聯合其他漸凍癥患者呼吁社會重視這類疾病。

最近他看到新聞，說美國西北大學發現一種化合物對運動神經元有一定的逆轉修復作用，他和團隊立刻和對方聯系，開始談合作。

除了推動科學家做研發，說服和推動藥企生產，蔡磊還搭建了生物實驗室，多次以身試藥，進一步支持臨床試驗。

如今，他和團隊正在參與推進的數種藥物研發，都在動物試驗階段。一家知名三甲醫院已向他承諾，一旦有藥物通過動物試驗，將優先提供臨床試驗床位。幫助他和其它病友在有限的生命里能趕上新藥臨床試驗的機會。

參與臨床試驗并不是單純因為沒錢而被迫當小白鼠的行為，也是很多絕癥患者的“救命稻草”。

下面我們就來了解一下臨床試驗到底是什么？哪些臨床試驗是安全的，哪些是可以參加的。

Ⅰ期臨床試驗

現代醫學的臨床試驗主要包含Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期、Ⅳ期四個階段。Ⅰ期臨床試驗是新藥第一次用于人體的試驗，主要觀察藥物代謝動力學以及新藥的安全性和耐受性，為制定Ⅱ期臨床試驗的給藥方案提供依據。

Ⅱ期臨床試驗

臨床Ⅱ期與臨床Ⅲ期的主要目的似乎都是關于驗證藥物的有效性，然而它們在統計學意義上的「有效性」差別也很大。

最直接的差異就是試驗的規模。Ⅱ期每一次試驗的規模通常只有100人左右，每一個分組只有幾十人；而在Ⅲ期，試驗的規模會擴大十倍，接近1000人。

Ⅱ期被稱為探索性試驗，意思就是賭博的成分很大。這類試驗大部分采用單臂設計，即不設對照組，只與歷史數據進行對比。正所謂十賭九輸，Ⅱ期試驗成功者繼續通關乃至上市的成功率很低，在近十年中，一般只有1/4的新藥可以進入Ⅲ期臨床研究階段。

III期臨床試驗

當一種新藥進入臨床III期后，一切都變得更加嚴格。Ⅲ期試驗一般都需要采用隨機盲法、平行對照等試驗設計，并且必須有足夠大的樣本，這才能確證在特定目標人群中的有效性和安全性。最直觀的就是，我們最終在藥品上看到的適應癥、禁忌癥等重要信息，主要都直接來自于這一階段的試驗結論，當人們說一種藥物是否有效，一般指的都是這一階段的結論。

Ⅳ期臨床試驗

藥物上市后進行的更大規模的臨床試驗，就是所謂的Ⅳ期臨床試驗，這種研究一般需要納入2000例以上的患者，觀察藥物在更廣泛人群中的安全性。

漫長的臨床實驗通常會大浪淘沙掉大部分的藥物，首先是副作用過大的藥品，其次是療效不理想的藥品，只有副作用小的好藥能被留下來。

以肺癌三代靶向藥奧希替尼（泰瑞沙）為例，奧希替尼不止經過了嚴格的I,II,III期臨床試驗的檢驗，從研發到上市花了超過15年間，其研究成果多次在《新英格蘭醫學雜志》、《臨床腫瘤學雜志》、《柳葉刀》等各大醫學權威頂級刊物上發表后才得以推行。

奧希替尼（泰瑞沙）上市后，仍然繼續進行了IV期的臨床試驗ASTRIS研究，共納入3015例患者，結果進一步證實奧希替尼在更廣泛人群中的安全性和療效與既往研究一致。

并不只是奧希替尼一類藥這樣嚴謹，需要經歷這么長時間的反復考驗。我們大部分的抗瘤藥物都是以這樣的流程一次又一次的驗明有效性的。

對于“無藥可醫”的很多絕癥患者，參與臨床試驗就是一次死馬當活馬醫的機會。萬一賭對了，往往意味著比旁人早5-10年用上新藥、特效藥。

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