晚期癌癥重新回到正常生活，大概所有的癌癥患者都盼望著這樣的奇跡發生。

2018年11月，“革命性”的抗癌藥物-拉羅替尼（Vitrakvi，larotrectinib）在美國震撼上市，引起了全球轟動，不管是醫生還是患者，甚至是健康人，都注意到了這款給癌癥患者帶來“治愈”希望的新型抗癌藥物。臨床試驗數據證實，接受拉羅替尼治療的患者中，超過75％的患者反應良好，腫瘤縮小或消失。這款藥物每年可以幫助成千上萬的人，無論是成人還是兒童，拉羅替尼已經給各類晚期癌癥患者帶來了新的希望。

一，無法手術，放化療的惡性肉瘤重回正常生活

當你看到Lakelynn時，一定會被她的歡樂和笑容所感染。沒有人能想到，這個6歲的，在學校活力四射，喜歡芭比和唱歌的漂亮女孩在三年前被醫生診斷為“無法可治”的惡性癌癥。如今，她已戰勝癌癥，重新回到正常的生活，在學校和操場上放聲大笑和奔跑。

Lakelynn在三歲的時候確診為一種罕見的惡性肉瘤，因為腫瘤長在右臂上，包裹著神經，這個位置既不能手術，又不能放療，這些治療都有可能造成神經損傷，讓Lakelynn的右臂癱瘓。因為無法確診具體是哪類肉瘤，

沒有醫生知道該如何治療Lakelynn，只能用一些藥物緩解手臂的劇烈疼痛。很快，她的右臂被腫瘤壓迫，已經完全無法正常使用了。

右臂罕見肉瘤–

看著痛苦的女兒，Leslie和Mike心如刀割。但是他們沒有輕易放棄，在醫生的建議下，他們將組織樣本做了高級基因組測序，結果顯示，Lakelynn的基因存在NTRK融合。緊接著，幸運的消息接踵而至，一位醫生興奮的告訴Lakelynn的父母，針對這一特定的突變類型，有一款代號為LOXO-101（larotrectinib，拉羅替尼）新藥的臨床試驗正在進行，并且根據目前的臨床試驗的結果，這款藥物已經創造了無數重生的奇跡，很多檢測到NTRK融合的患兒都對藥物有良好的響應，這一次，她或許有救了。

由于Lakelynn命懸一線，在48小時內，經過多方努力，她順利入組了在波士頓丹娜法伯癌癥研究院，史蒂芬·杜波依斯（Steven DuBois）博士

領導的這項新藥臨床試驗。

Steven DuBois博士

果然，這款藥物再次顯示出“神奇”的抗癌效果。在開始接受拉羅替尼治療后，Lakelynn的腫瘤開始迅速縮小，現在她已經進行了三年的臨床試驗，目前她的病情穩定，每月一次前往波士頓進行隨訪和藥物治療。與傳統療法相比，該藥的副作用極小。

Lakelynn的父母在接受采訪時激動地說，這款藥物挽救了女兒的性命，并且給了她正常的童年，讓她可以在充滿笑聲的學校和操場快樂成長。

二，拯救致命腦膠質瘤：幾周內腫瘤停止生長

Kristian在16個月的時候出現了癲癇的癥狀，當父親Steve和母親 Maria帶他去醫院的時候，沒有人知道Kristian到底是哪出了問題，因為腦部的掃描和各類檢查都沒有顯示出異常。

但是Kristian的情況在迅速惡化。他的眼睛和整個右側的身體失去控制。

最終，一名出色的神經腫瘤學家，Jordan博士診斷出Kristian是得了一種惡性程度極高的腦瘤-腦干高級別膠質瘤，一種預后極差的腫瘤。這對于Kristian的父母來說簡直就是晴天霹靂，因為醫生遺憾的告訴他們

：“這是最嚴重的腫瘤，在最糟糕的位置，在最糟糕的年齡。”這意味著這個位置的腫瘤根本無法手術，而且因為孩子只有18個月，也無法接受放療。

沒有任何父母會放棄任何拯救孩子的希望，Steve和 Maria懇求Jordan博士再嘗試其他方式。于是他們為Kristian做了全基因組測序來分析腫瘤是否存在獨特的標記物和能夠靶向的基因。

非常幸運的是，Kristian竟然存在一種非常罕見的突變NTRK融合，針對這一突變類型，LOXO-101（larotrectinib，拉羅替尼）新藥的臨床試驗正在全球范圍內進行，給這個原本不幸的家庭帶來了一線希望。

當拿到藥物的時候，瑪麗和史蒂夫簡直不敢相信，這是一瓶看起來再普通不過的藥物，上面寫著服用說明，他們無法想象這款藥物會比之前花了幾個月的時間了解各種可能挽救孩子的療法更有效。

而讓所有人萬萬沒有想到的是，Kristian在開始接受拉羅替尼的治療后，好處幾乎是立竿見影的。幾周內，Kristian開始重新控制自己的眼睛、四肢，而核磁共振掃描顯示腫瘤已經停止生長。現在他正在順利的康復中。

“這種藥物和試驗的反應是我們在 1/2 期研究中見過的最好的反應之一。超過 80% 的孩子都做出了深刻的反應！Jordan博士說。

三，從父親到祖父，晚期肺癌獲得長生存機會

2013年，業余音樂家John Peachey在演奏大號的時候突然出現劇烈的背部疼痛。

災難就此開始。

檢查結果顯示，他的肺部有個腫塊，并且左肺里出現了1.5升的積液。最終診斷為非小細胞肺癌，Ⅳ期，腫瘤已經轉移到了腦部，骨骼和肝臟。

John想不明白這是為什么，幾十年來他一直樂觀積極的生活，并且從不抽煙喝酒，厄運就這樣從天而降。

短暫的恐懼和焦慮后，John開始積極配合治療，為了自己的愛人和還在上大學的女兒，他希望自己能看到女兒順利的畢業。

John還算幸運，雖然嘗試了免疫治療無效，但是對化療的響應和耐受卻很好，當然除了嚴重的副作用，惡心，嘔吐以及永久的聽力損傷。

在不停的化療和放療和一次次的復查中，John還算順利的度過了6年多。

2019年，化療即將結束，腫瘤科醫生建議他進行基因檢測，不久后John接到電話，得知波士頓的醫院已經分離出特定基因突變 NTRK。這是一種非常罕見的。一種名為 VITRAKVI（拉羅替尼）的新靶向治療有可能有用，它在美國取得了巨大成功，拯救了無數的晚期患者。

2019 年 4 月，John開始使用 VITRAKVI。它立即顯示出很好的效果。第一次大腦 MRI 和胸部和骨盆的 CT 掃描顯示沒有新的癌癥，一些縮小，一些腫瘤已經消失。

John的身體正在不斷恢復，現在他已經看著女兒畢業，兒子結婚，孫子出生，從父親到祖父，他已經完全回到了正常的生活，隨著孫子的成長，享受著陪伴家人的幸福時光。

四，挑戰“癌王”：81歲高齡的晚期胰腺癌幾乎全部消失

一位81歲高齡的老爺子，確診時已是胰腺癌晚期。手術后不到半年就復發了，只能接受化療，但胰腺癌侵襲性太強了，各種化療方案根本阻擋不住病情的瘋狂進展，癌癥很快轉移到了肝臟上，出現3個大小不一的病灶。

老爺子的身體每況愈下，家屬也不抱太大希望了。命懸一線的時候，醫生為他做了全基因組測序，在結果出來的那一刻，醫生興奮的告訴老爺子，他或許有救了！報告上寫著存在SEL1L-NTRK1融合蛋白，這意味著老爺子能接受美國最新上市的“治愈系”抗癌藥-拉羅替尼的治療。對于存在NTRK融合的患者來說，拉羅替尼是一款能夠改變生死的新藥。而更幸運的是，老爺子成功入組了臨床試驗，可以免費接受治療。

這一次，即便是面對最難治的“癌王”，拉羅替尼也顯示出了強大的抗癌能力！我們直接說結果，在接受拉羅替尼治療一年后，影像學檢查顯示，老爺子肝臟病變幾乎完全消失（圖2）。并且如此高齡的他對治療完全耐受，既沒有調整劑量也沒有出現明顯的不良反應。在文獻發表時，患者接受了larotrectinib治療已經13個月了。相信老爺子在現代精準醫學的治療下能長命百歲！

所有癌癥類型持續緩解時間超過4年！“傳奇”抗癌藥拉羅替尼有望在中國上市！

這款藥物就是全球首個不區分腫瘤來源用于初始治療的靶向藥–Vitrakvi ?（拉羅替尼，larotrectinib，下文統稱拉羅替尼），自2018年11月獲批上市以來，給全球腫瘤界的醫生和患者都帶來了新的希望和選擇。

該藥的最大看點在于，它是一款針對特定基因突變，而不針對特定癌癥種類的抗癌新藥。其所能治療的NTRK基因融合實體瘤包括乳腺癌、結直腸癌、肺癌、甲狀腺癌等17種癌癥類型，同時對成人和兒童都可以使用。

當然，這款堪稱“治愈系”的傳奇抗癌藥獲批的臨床數據的療效更是讓人印象深刻：在TRK融合癌患者的臨床試驗中，拉羅替尼的總緩解率高達ORR為75％，其中22％的患者完全緩解。被批準用于成人和小兒具有神經營養受體酪氨酸激酶（治療NTRK）基因融合的實體瘤治療。

在2021年6月6日的ASCO大會上，四項不同研究分析證實，拜耳公司的腫瘤精準治療藥物Vitrakvi?（larotrectinib）對于所有年齡，所有的癌癥類型具有強大且長期的臨床表現：

• 不管腫瘤類型如何，不論年齡大小，在所有NTRK融合的癌癥患者中，206例可評估的成人和兒童腫瘤患者擴大的匯總數據顯示：客觀緩解率（ORR）高達75%！并且持續緩解時間（DOR）平均長達4年（49.3個月）以上！值得一提的是，這項數據覆蓋了21類不同的癌癥類型，意味著拉羅替尼是一款名副其實的適用于幾乎所有實體瘤的廣譜抗癌“神藥”！
• 在針對肺癌的研究分析中，larotrectinib在肺癌和原發性中樞神經系統（CNS）TRK融合癌患者中表現出快速和持久的反應，以及長時間的疾病控制。
• 患者間的比較顯示，與之前的治療方案相比，使用larotrectinib的大多數TRK融合的腫瘤患者獲得了有意義的臨床獲益。

國內眾多的癌癥病友們熱切的盼望著這款藥物能早日來到中國。詳情點擊：剛剛！針對17種癌癥有效的傳奇抗癌藥LOXO-101震撼上市！這7個問題一定要了解！

近日，國內傳來重磅喜訊，拉羅替尼在中國上市的腳步越來越近啦！

2021年5月20日，國家藥品監督管理局藥品評審中心（CDE）官網顯示，拜爾的精準治療藥物拉羅替尼新藥上市申請已獲得國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）受理。

值得一提的是，此次提交的申請包含全部三種劑型：100 毫克膠囊， 25 毫克膠囊，20-mg/mL 兒童口服溶液，這意味著不論是成人還是兒童實體瘤患者，只要存在NTRK融合，即將有機會用到這款救命新藥！讓我們一起期待這款藥物能盡快順利獲批上市！

（注：做了基因檢測的病友可以拿出報告看看，一旦存在NTRK融合，可以馬上聯系全球腫瘤醫生網醫學部申請是否有機會接受新藥治療，看不懂的病友也可以致電全球腫瘤醫生網醫學部解讀報告。）

國內患者如何接受治療？

目前拉羅替尼已在美國，日本，歐洲上市，但成人每年的費用為393,600美元（近260萬人民幣），此價格對于國內患者來說，堪稱天價。

值得慶幸是，中國的癌癥患者迎來了好時代，近年來我們國家大大提升了對于國際抗癌新藥的入市速度，并且加大了自主研發新藥的力度。除了即將上市的拉羅替尼，還有兩款美國的NTRK抑制劑及五款中國自主研發的NTRK抑制劑正式在國內獲批開展臨床試驗，正在招募患者，并且已經有大量NTRK融合的患者通過全球腫瘤醫生網醫學部成功入組并接受抗癌新藥治療，成功逆轉了病情，我們希望有更多的病友知道這個好消息，有更多的病友能夠獲益于這些新型的抗癌藥物，戰勝癌癥！

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