剛出生兩周的Zoey被確診得了一種非常致命的腦瘤-膠質母細胞瘤,化療絲毫沒有控制腦部腫瘤的瘋狂增長,全家人陷入了絕望。當接受了美國新上市的一款口服抗癌藥物治療后,僅4個月腫瘤全部消失!如今Zoey已經3歲,和同齡的孩子一樣,享受快樂的童年時光。癌癥,只是她人生中的一場小插曲!
4個月腫瘤全部消失!美國新型抗癌藥物讓3歲腦瘤患者重回正常生活
2019年7月,Zoey 在全家人的期待中降生,然而,就在大家還沉浸在喜悅中時,噩夢降臨了。在2周時,她的頭型出現了明顯的變化,去醫院進行詳細的檢查后,發現Zoey的腦部漲了一個巨大的腫瘤,她立馬被送進了重癥監護室,醫生為她排出了腦積液減輕壓力。
幾天后,她接受了手術,盡可能多的切除腫瘤,然而手術后的病理顯示這是侵襲性最強的腦部腫瘤之一–膠質母細胞瘤。
典型的治療方法是放療,但事實證明,對于像 Zoey 這樣剛出生的嬰兒來說風險太大,并且第一次的基因檢測結果沒有任何可用的藥物。唯一的治療選擇時通過化療盡可能地縮小腫瘤,然后通過手術切除其余腫瘤。
然而,經過5次手術和化療后,腫瘤仍然在Zoey的腦部瘋狂的增長。
Zoey的父母抱著最后的一線希望做了第二次基因檢測。這是最后一場事關女兒生命的賭博。
當檢測結果出來的時候,醫生興奮的告訴他們,這是最好的圣誕禮物,因為他們發現了Zoey的腫瘤存在NTRK融合,針對這類突變類型,全球首款靶向藥拉羅替尼已經上市。發表在《新英格蘭醫學雜志》上發表的論文顯示。總體而言,有75%的患者對拉羅替尼的治療有反應,一年后,有71%的患者沒有疾病進展;同時,這款藥物在兒童腫瘤中的有效率高達93%!并且這款藥物比化療更精準,副作用更小,在已經接受治療的兒童中創造了很多重生的奇跡。
2020年2月,Zoey開始接受這種全新的抗癌口服藥物拉羅替尼的治療。
2020年6 月,醫生希望 MRI 能夠顯示腫瘤已經穩定并且沒有生長。結果令所有人驚訝的是,他們震驚地發現Zoey體內已沒有腫瘤的跡象。這簡直令人難以置信,即使對于像 Loret de Mola 醫生這樣經驗豐富的醫學專家來說也是如此。
截至案例發表時,Zoey仍在接受拉羅替尼的治療,每三到六個月進行一次 MRI 隨訪,仍無癌癥跡象。
醫生樂觀的說“每年她都變得更大更強壯,這讓我們未來有更多選擇,包括放射治療和其他新藥物。當她大約 5 或 6 歲時,將需要進行顱骨成形術來修復她的頭骨。
現在,她是個健康快樂的3歲女孩,喜歡在床上蹦來蹦去。癌癥,只是她人生中的一場小插曲!
(注:為保護患者隱私,文中部分使用化名,病情及治療經過略有刪減,想查看原文獻的可以點擊文末鏈接。)
可治療25類癌癥,“天價”抗癌藥拉羅替尼已在中國上市
相信看完Zoey的案例大家都想知道,這究竟時款什么藥物,適合哪些患者?如何接受治療?
拉羅替尼帶來這個治療奇跡并不是個例,這個全球首款不區分腫瘤來源的靶向藥物的問世已經幫助了世界各地成千上萬的腫瘤患者。
值得所有中國病友們振奮的是,2022年4月13日,全球首個不區分腫瘤來源的廣譜靶向藥-larotrectinib(硫酸拉羅替尼膠囊,Vitrakvi ?,下文統稱拉羅替尼)終于獲得中國國家藥品監督管理局批準正式上市,用于治療患有NTRK基因融合的局部晚期或轉移性實體瘤的成人和兒童患者!
研究證實,拉羅替尼可治療成人和兒童腫瘤25種存在NTRK融合的不同的腫瘤類型,最常見的是:軟組織肉瘤(STS [43%],包括嬰兒纖維肉瘤 [18%] 和其他 類型[25%])、甲狀腺(11%)、肺癌(10%)、唾液腺(9%)和結腸直腸(7% )等。因此,只要基因檢測存在有NTRK融合,不管是什么類型的癌癥,不論早期還是晚期,不論成人還是兒童,都可以嘗試拉羅替尼。
(注:做了基因檢測的病友可以拿出報告看看,一旦存在NTRK融合,可以馬上聯系全球腫瘤醫生網醫學部申請是否有機會接受新藥)
不得不說,拉羅替尼對于一些特定患者的臨床效果驚人,但是患者最關心的價格又如何呢?
目前,口服膠囊形式的Larotrectinib在美國的定價為每月32,800美元,每年393600美元(約260多萬人民幣),此價格對于患者來說,堪稱天價。國內的價格暫未公布。
值得慶幸是,中國的癌癥患者迎來了好時代!目前拉羅替尼針對成人實體瘤和兒童實體瘤的兩項試驗仍在國內進行臨床招募,已經有大量NTRK融合的患者成功入組并接受抗癌新藥治療:
國內IV期肺癌患者徐女士,基因檢測顯示NCOR2-NTRK1融合,成功入組拉羅替尼在國內的臨床試驗,成為了國內首批吃螃蟹的幸運兒,免費接受這款藥物的治療,每年剩下了超260萬的治療費!
更驚喜的是,這款藥物真的讓她創造了生存的奇跡!2020年3月,治療6個月時,CT掃描顯示徐女士的部分病灶明顯縮小甚至消失了!截至文獻發表時,徐女士依然接受拉羅替尼的治療,狀態良好。(注:為保護患者隱私,文中均為化名)
還有大量的患者通過全球腫瘤醫生網醫學部成功申請接受新藥治療,成功逆轉了病情,我們希望有更多的病友知道這個好消息,有更多的病友能夠獲益于這些新型的抗癌藥物,戰勝癌癥!詳情點擊:橫跨45類癌癥!15款實體瘤“NTRK明星藥物”信息匯總
Larotrectinib的批準反映了使用生物標志物指導藥物研發和靶向遞送藥物領域的重大進展。此外,多款針對NTRK的藥物臨床證實效果顯著,并且都是廣譜抗癌藥物,對很多不同腫瘤都有效,因此需要提醒大家的是,即使是標準治療方案失敗,也可以嘗試進行基因檢測,一旦存在ALK,ROS1,NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合,有望獲得寶藏之“鑰”!也期待這些藥物能早日獲批納入醫保,給更多的病友帶來希望!
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