癌癥腫瘤康復-廣東愛硒健康管理有限公司官網——實在沒有別的藥了，還能怎么辦，能用XX試試嗎？
——難道就眼睜睜等著人病危，也不再嘗試用XX試試嗎？
——有XX用總比什么都沒有強。
——我聽說國外有人用XX，把病情控制住了……
如果這些對話，用在晚期腫瘤患者的抗瘤治療上呢？那無助感與焦慮感更是被無限放大。不是危言聳聽——并不是所有病都有藥可用，特別是抗癌藥。
我們曾經采訪過的L先生就遇到過這樣的困難。
——他所確診的晚期胃腸間質瘤是一個較罕見的腫瘤，對放療、化療均不敏感，只有靶向治療能控制病情。而對癥的靶向藥到2023年也只有4種在國內上市，幾年前可供L先生選擇的只有2種。不幸的是，在6年多的抗瘤斗爭中，L先生對這兩種藥都接連耐藥了。也嘗試著使用了PD-1。但效果不太理想，L先生當時唯一的盼頭就是爭取時間等即將上市的四線用藥瑞派替尼再次“搏一搏”。往期患者故事鏈接：患友心聲 | 與哥哥攜手共抗GIST的這7年
“無藥可用”并不是罕見病才會遇到的問題。一些常見腫瘤在經歷過幾線治療換藥后也不可避免。那這些患者該怎么辦呢？
很多人會想到臨床試驗。但并不是所有人的年齡、身體狀況都符合臨床試驗入組條件的。如何趕在死神敲門前用上新藥控制住病情成了許多患者都關心的問題。今天我們就來講講國家有哪些政策能幫助治療患者提前用到未上市的新藥。
一、《關于支持建設博鰲樂城國際醫療旅游先行區的實施方案》
——“讓患者出國治療能干的事情，在國內指定區域也能干！”（已推行）
政策詳情：《關于支持建設博鰲樂城國際醫療旅游先行區的實施方案》 發布會
在疫情前，我國每年大概有60萬人去國外看病，這60萬中國人之所勞民傷財、長途奔波去國外看病，為的就是尋求國外最新的藥物、最好的醫療器械。因為根據目前國內監管現狀，進口新藥物、新器械進入國內市場，可能需要三五年的審批時間。
特別是抗癌藥，事關生命，審批也格外嚴謹——例如考慮到不同人種、體重等的差異，大多數國外已上市的抗腫瘤藥物，還需要在國內重新進行本土化的臨床試驗。這些環節都需要花費大量時間。藥品上市審批確實需要嚴格，可對于大部分晚期、無藥可用的患者，未必經得起以“年”為單位的等待。
針對這一問題，我們國家在一些地區建立了“醫療先行區”。在醫療先行區內，允許國外已經注冊、但在國內還沒有上市的藥物、器械，經審批后給亟需患者提前用起來。而且一些慢病患者不僅可以在先行區里用，還可以把配得新藥帶出去用。對于這項政策，海南省委書記曾表示：‘中國人出國能干啥，在樂城就能干啥’，尤其是在醫療旅游方面，這就是樂城醫療特區的意義。”
這項政策不僅是在給當前的腫瘤患者“救命”，也是在給未來的腫瘤患者“救命”。先行區在試用這些新藥和器械過程中積累的臨床數據，又能作為進口新藥國內注冊上市的依據，加快國內上市的進程。即便對不去醫療先行區的患者著也有好處。某種肺癌靶向藥曾因為在醫療先行區內廣泛使用所積累的出色臨床數據，僅用4個多月就走完了預估需要一兩年的國內上市流程。
二、《臨床急需藥品臨時進口工作方案》
——國內無注冊上市、無生產的境外上市藥品，國內重癥、罕見病患者可以提交申請，通過官方渠道用到。（已推行）
政策詳情：關于印發《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴占臨時進口工作方案》的通知
根據2019年更新后的《藥品管理法》。已經在國外上市的新藥，部分情況下，在國內使用可以不被視為“假藥”了。一個案例當中，有8年冠心病史、罹患Ⅳ期肺腺癌的M先生，先后接受了化療以及抗血管的靶向治療后，療效并不理想，副作用也很嚴重，綜合了各方面信息后得知， RET抑制劑治療可能有效。
但當時，RET抑制劑治療所需的普拉替尼僅在國外上市，還未在國內獲批。M先生根本買不到這款藥物。但依靠這個政策， M先生很快用上了藥。整個流程走下來比海外就醫更方便省時。
三、《上海市促進細胞治療科技創新與產業發展行動方案（2022—2024年）》
——在癌癥的細胞治療領域，“同情給藥”也得到許可了。（已推行）
政策詳情：關于印發《上海市促進細胞治療科技創新與產業發展行動方案（2022—2024年）》的通知
同情給藥的全稱是”拓展性同情使用臨床試驗藥物”。其制度起源于美國，最初是美國允許醫生獲批后可以為晚期或絕癥，但未能入組臨床試驗項目的患者，提供已經獲準進行臨床試驗，但還未上市的藥物。簡而言之就是，為不符合臨床試驗入組標準，但亟需用藥的患者打開方便之門。上海就是我國探索 “同情給藥”策略一個“試點”。
目前，上海的這項政策主要針對需要或希望使用細胞療法，但未能成功入組臨床試驗、或無法等候臨床試驗篩選排隊期的腫瘤患者。
Tips：
癌癥細胞治療，屬于免疫治療的一種。是通過將自體或異體免疫細胞在體外進行改造后回輸到病人體內，從而增強其對癌細胞的殺傷作用，進而治療癌癥。目前癌癥細胞治療包括 CAR-T、TCR-T、CAR-NK、TIL、CTL 等等。去年我們科普過的CAR-T就是其中一種：聽說CAR-T治療能夠殺死胃癌細胞，這是真的嗎？
截至 2021 年 4 月，全球共有 2073 種活性細胞治療藥物研發管線，但它們大部分都處于臨床前和臨床 I 期階段。關心這方面資訊的患者也可以看看。篇幅有限，就不一一介紹項目了。
癌癥細胞療法管線的變化
患 者 心 聲
作為一個腫瘤患者，你是否了解、支持這樣的政策呢？
我們也采訪了5位患者，接受采訪的患者均表示之前未了解過這項政策，對于這些政策他們是這樣看的。
患者一：
——“日常基本沒有了解過這些政策，感覺會需要很多錢。這也不是工薪階層的家庭能承擔的，知道了反而徒增煩惱。現在我知道了，我首先想問的也是這些沒上市的藥能進醫保嗎？價格怎么辦？我覺得如果每個月在這方面的花費最高不超過6000塊，還是可以試試的——我們是雙職工家庭，每人工資大概5000塊。”
患者二：
——“依舊是“錢”的問題，如果有“鈔能力”，不論是去海南上海還是用進口新藥都是值得嘗試的。但就是擔心錢的問題。這些藥不進醫保肯定不便宜。萬一有醫生胡亂推薦未上市的進口藥，我們患者也無法區分對錯好壞。特別是這種要去外地的，人生地不熟，人財兩空怎么辦。”
患者三：
——“目前不考慮。我們腫瘤患者越往后路越難走，幾線治療后，哪怕有新藥有效控制期也短。通過這些用藥政策，如果是能治好那肯定是愿意試的，但如果只是能延緩病情三五個月，考慮到這么多風險和麻煩就沒必要了。畢竟，如果背上承重的負擔，對家人也是不付責任的行為。”
患者四：
——“查出惡性腫瘤時，我還能安慰家屬還能保持樂觀，積極配合治療，去期待奇跡的發生。但如果連可以用的藥都沒有，那真的很難去保持樂觀。不論如何，我都是希望嘗試的。畢竟帶著希望活著，對病人也是種安慰。”
患者五：
——“如果真到了藥用未上市的藥品的時候，我心里肯定是很復雜的，目前我肯定不能不接受，畢竟沒上市的藥安全性誰都說不準。我可能到最后沒辦法，無藥可醫的情況，也只能勉強接受吧 (同時價格也不能太貴)！”
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