在 27 名試驗患者中，9 名患者腫瘤全部消失，獲得了完全緩解（CR）！利用免疫系統創造能夠尋找和摧毀腫瘤的“活藥”–CAR-T細胞療法再次創下奇跡！“如果沒有這種療法，那些孩子注定都要死去”CAR-T 療法的先驅–賓夕法尼亞大學的 Carl June 博士激動的說。

CAR -T療法的研發成功，創造了”治愈“癌癥的奇跡。這款治療方法已經證實在淋巴瘤、白血病、骨髓瘤等血液系統腫瘤中可以誘發的顯著反應 – 即使是生存期僅僅幾個月的晚期癌癥患者也可以完全根除，在某些情況下強烈響應持續數月甚至數年。除了全球已上市的7款CAR-T療法，眾多在研的新型T細胞技術也取得了令人鼓舞的臨床數據，綻放光芒！

醫學界一直希望CAR T細胞可以為更多的實體腫瘤開發出新的特異性靶點！近日，國際重磅醫學期刊《新英格蘭醫學雜志》刊登了一項全新的實體瘤CAR-T療法的最新數據，引起轟動！

9名患者腫瘤完全消失！新型實體瘤CAR-T療法為“注定死去”的癌癥患者帶來救贖！

2023年4月6日，創新靶向GD2蛋白的CAR-T療法GD2-CART01在1/2期臨床試驗中的積極結果顯示：63%患有復發性或難治性高風險神經母細胞瘤的兒童及年輕患者腫瘤顯著縮小甚至消失，給這類預后極差的患者和家庭帶來救贖。

神經母細胞瘤是一種侵襲性兒童癌癥，也是兒童中最常見的顱外癌癥。這類惡性腫瘤的預后很差，治療負擔大，通常需要多藥化療和手術切除，然后進行包括大劑量化療、造血干細胞移植和放療在內的鞏固治療，還需要使用GD2抗體和異維甲酸進行維持治療。盡管采用了這種密集的多模式治療，但復發率很高，一旦復發，臨床治療將非常棘手。

經過多年研究，醫學界終于找到了神經母細胞瘤的全新理想靶標–GD2。GD2是糖脂類神經節苷脂家族的成員，在健康組織中表達較低，而在多種腫瘤類型（包括神經母細胞瘤）中表達較高，已成功成為CAR-T療法靶向神經母細胞瘤的全新理想靶標。

基于此，研究人員成功研發了靶向GD2蛋白的CAR-T療法GD2-CART01，并公布了鼓舞人心的初期研究數據。

GD2-CART01細胞療法是利用免疫系統創造能夠尋找和摧毀腫瘤的“活藥”。來自患者血液的 T 細胞在實驗室中被收集和強化，然后通過靜脈輸液返回患者體內，在那里它們繼續擴增并精準找到癌細胞將其殺滅。

這項研究共入組了27名復發或難治性高危神經母細胞瘤的患者年齡在1 至 25 歲，分別接受不同劑量的CAR-T細胞治療（每公斤體重 3、6 、10×10 6 ）。

結果顯示：總客觀緩解率（ORR）高達63%！（17 名兒童腫瘤顯著縮小30%以上）；更值得一提的是，其中9 名患者腫瘤全部消失，達到完全緩解（CR）。在接受推薦劑量的患者中，3 年總生存率和無事件生存率分別為 60% 和 36%。

我們期待這款全新的實體瘤CAR-T療法能早日取得更多臨床數據，順利上市造福患者。

CAR-T療法為什么具有“治愈”腫瘤的潛力

CAR-T，全稱是“嵌合抗原受體-T細胞”免疫療法。大部分病友還不知道，CAR-T中的T，指的是所有人體內都有的一種免疫細胞–殺手T細胞。而這種療法是將患者體內殺傷力及數量都不足的T細胞提取出來，通過先進的基因工程技術，為T細胞裝載能精準識別癌細胞的“導航頭”，同時將這種帶著”GPS導航頭“的T細胞擴增為數億級別戰斗力倍增的免疫大軍，這些細胞被回輸到患者體內，一旦遇見腫瘤細胞，便會被激活并再擴增，發揮其極大的特異殺傷力，致腫瘤于死地。

一圖讀懂CAR-T細胞工作原理

CAR-T

這張圖片形象的展示了CAR-T療法的工作原理：細胞工程技術對殺手T細胞進行基因編輯，在T細胞表面產生名為嵌合抗原受體（CAR）的蛋白質。這張圖就是CAR，它在T細胞膜上插著，細胞外的灰橘色小導彈一樣的裝置就是腫瘤抗原識別區，細胞內部的藍色香腸是刺激信號區域。當裝了“GPS”導航的小導彈找到癌細胞表面的抗原并與之結合時，刺激區接受到信號之后啟動殺敵模式，精準清除癌細胞。

目前全球范圍已有眾多的患者被CAR-T療法治愈。

相關閱讀：全身腫瘤消失！世界上首位被CAR-T “治愈”的兒童，宣告十年無癌！

緩解時間超十年！300萬一針的CAR-T療法為癌癥患者創下長生存“神話”！

全球第五款CAR-T療法上市！69歲受益者抗癌10年復發多次目前已無癌3年！

究竟哪些癌癥患者能獲益？

CAR-T療法目前無論是國內還是國際上，都只在血液腫瘤中獲批，全球的科學家都在快馬加鞭的研發，希望這一療法能夠在實體腫瘤中也發揮強勁的抗癌效果，而這一瓶頸被中國率先打破，給肺癌、胃癌、結直腸癌、肝癌、間皮瘤患者也帶來了全新的希望！

需要病友們一定要了解的是，除了經濟條件優越的患者可以接受已上市的CAR-T療法外，國內和國際上還有幾百項CAR-T臨床研究正在進行，如針對白血病、骨髓瘤、淋巴瘤等不同血液腫瘤都在招募患者，中國研究人員已做了很多開創性的工作，很多經濟條件有限病友通過全球腫瘤醫生網醫學部成功申請入組，獲得了更好的治療！

目前急招B細胞淋巴瘤、T細胞淋巴瘤、T細胞白血病（T-ALL）、急性淋巴細胞白血病、非霍奇金淋巴瘤、肝癌、胰腺癌、結直腸癌、間皮瘤、卵巢癌等各類實體瘤及血液瘤患者！想申請的病友可提交病歷至全球腫瘤醫生網醫學部進行評估。

此外，針對以下實體瘤靶點，國內的多項CAR-T療法正在進行臨床實驗：

正在進行CAR-T臨床實驗的癌癥類型

Claudin18.2：用于胃癌，胰腺癌等；

間皮素（mesothelin）：用于治療間皮瘤、胰腺癌、卵巢癌、肺癌；

CEA：用于治療肺癌、結腸癌、胃癌、乳腺癌和胰腺癌；

MUC-1：用于治療肝癌、肺癌、胰腺癌、結腸癌、胃癌;

GPC3：用于治療肝癌;

GUCY2C：用于結直腸癌；

EGFＲvII：用于治療神經膠質瘤、頭頸部腫瘤；

B7-H3：用于治療尤文肉瘤、橫紋肌肉瘤、腎母細胞瘤、神經母細胞瘤和髓母細胞瘤以及特別難以治療的腦干腫瘤（DIPG）；

PSMA：用于前列腺癌等。

CAR-T療法的問世給無數癌癥患者帶來希望，我們也期待這款療法能早日進入醫保，惠及更多家庭！

參考資料：

Francesca Del Bufalo, M.D., Biagio De Angelis, Ph.D.,et al.,GD2-CART01 for Relapsed or Refractory High-Risk Neuroblastoma.N Engl J Med 2023; 388:1328-1331.DOI: 10.1056/NEJMe2300317

本文為全球腫瘤醫生網原創，未經授權嚴禁轉載

加硒教授微信：623296388，送食療電子書，任選一本