不滿3歲的孩子竟然經歷了4次手術,最后一次手術后沒有自發睜眼…當所有人都認為這個小生命最終沒能戰勝死神時,這款革命性的抗癌藥再次創下奇跡,將她從死神手中奪回,如今她已經快7歲,和同齡的孩子一樣享受快樂的童年時光。癌癥只是她人生中的一個小插曲,她的未來會有更多精彩等待開啟。
2015年,剛滿1歲的Anna左腳突然長了一個硬化的腫塊,觀察了一段時間后腫塊急劇增長,已經有網球那么大 (3.8 × 5.8 × 4.3 cm),包裹了足底三分之二,可以清晰的看到腫塊里復雜交錯的血管。Anna的父母趕緊帶她去醫院檢查,最終診斷為嬰兒纖維肉瘤,一種惡性程度極高,預后極差的腫瘤。
醫生說雖然腫瘤沒有出現轉移,但因為生長位置復雜,無法手術,只能先進行藥物治療,遺憾的是,第一次的基因檢測沒有發現可用的靶向藥物。
為了盡快控制住快速增長的腫瘤,1歲多的Anna開始接受不同化療方案痛苦的治療。當腫瘤有些縮小的時候,醫生為她做了第一次手術,但無法切除所有的腫瘤,手術后的切緣是陽性的。5個月后腫瘤快速回來了,醫生做了第二次手術后及時進行了化療,順利的控制住了病情。
然而不幸的是,21個月后,Anna出現了呼吸道感染,再次檢查時發現腫瘤已經侵襲到了肺部,醫生做了第3次手術,將左下葉切除,完全拿掉了腫瘤,并進行了淋巴結清掃術。但僅過了4個月,Anna又出現了顱內高壓的現象,核磁顯示腫瘤早已轉移到了腦部,已經有乒乓球那么大,并且足底的病灶也開始再次增長。醫生做了第四次手術切除了部分腦腫瘤,但術后Anna的情況非常糟糕,沒有自發睜眼,瞳孔不等,肢體痙攣…更糟的是,術后僅3周,腫瘤就長回來了,左腳的隆起也越來越大….這一切的跡象都意味著Anna脆弱的生命進入了倒計時。
作為最后的嘗試,醫生再次對Anna腫瘤組織進行全基因組測序,看看是否有可用的靶向治療方案。當檢測結果出來的那一刻,醫生興奮的宣布,孩子有救了。
基因檢測報告顯示Anna存在特定的 TPM3-NTRK1融合。這是一種非常罕見的突變類型。2018年,一種名為 larotrectinib (拉羅替尼,Vitrakvi?; 代號LOXO-101) 的藥物已震撼上市,能敲除由 TRK 融合產生的蛋白質,大幅擊退癌癥。全世界已有成千上萬的腫瘤患者獲益。
2019年2月,Anna開始接受拉羅替尼治療(口服溶液,100 mg/m 2) 。這款藥物的起效時間震驚了所有人,僅14 天出現迅速的臨床改善,足底的腫瘤以肉眼可見的速度縮小。3周后,頭顱 MRI 顯示腦部病灶大幅縮小。在開始使用 larotrectinib 后 5 個月,足部病變已完全消退,胸部 CT 未顯示肺部復發跡象!
這篇文獻發表的時候,Anna已經 6 歲零 7 個月,接受 larotrectinib 治療 2年,體內沒有活動性疾病跡象,腫瘤帶來的運動和認知功能正在逐漸好轉。這款傳奇藥物為她打開了全新的人生。
(注:為保護患者隱私,文中部分使用化名,病情及治療經過略有刪減,想查看原文獻的可以點擊文末鏈接。)
一年260萬?“天價”抗癌藥拉羅替尼已在中國上市
相信看完Anna的案例大家都想知道,這究竟時款什么藥物,適合哪些患者?如何接受治療?
拉羅替尼帶來這個治療奇跡并不是個例,這個全球首款不區分腫瘤來源的靶向藥物的問世已經幫助了世界各地成千上萬的腫瘤患者:
1.IV 期肺癌
33歲的安娜·穆尼茲 (Anna Muniz) 接受拉羅替尼治療后,她的掃描結果顯示,體內已經沒有任何活動性疾病的證據!原文鏈接:路的盡頭有光!“特殊”的肺癌患者遇到“特殊”的藥物,腫瘤完全緩解!
2.晚期腸癌
43歲的晚期腸癌患者M大嬸手術后復發,盆腔長出10cm左右的大瘤子,腹膜上也出現了大大小小的轉移灶,還出現了結直腸癌極晚期的癥狀–惡性腹水。接受拉羅替尼治療后5周,最大的轉移灶已經迅速從9.6cm縮小到3.9cm,近60%,其他病灶明顯縮小,已經達到了手術根治的標準。手術后奇跡上演,M大嬸竟然獲得完全病理緩解,腫瘤全部清除!
3.致命腦瘤
Danika在4歲時確診惡性程度很高的腦瘤,拉羅替尼治療后持續緩解 18 個月,她又變回了一個普通的小女孩,放學后去上芭蕾舞課,游泳和在戶外與小狗玩耍。
這樣的案例數不勝數….
值得所有中國病友們振奮的是,2022年4月13日,全球首個不區分腫瘤來源的廣譜靶向藥-larotrectinib(硫酸拉羅替尼膠囊,Vitrakvi ?,下文統稱拉羅替尼)終于獲得中國國家藥品監督管理局批準正式上市,用于治療患有NTRK基因融合的局部晚期或轉移性實體瘤的成人和兒童患者!
研究證實,拉羅替尼可治療成人和兒童腫瘤25種存在NTRK融合的不同的腫瘤類型,最常見的是:軟組織肉瘤(STS [43%],包括嬰兒纖維肉瘤 [18%] 和其他 類型[25%])、甲狀腺(11%)、肺癌(10%)、唾液腺(9%)和結腸直腸(7% )等。因此,只要基因檢測存在有NTRK融合,不管是什么類型的癌癥,不論早期還是晚期,不論成人還是兒童,都可以嘗試拉羅替尼。
(注:做了基因檢測的病友可以拿出報告看看,一旦存在NTRK融合,可以馬上聯系全球腫瘤醫生網醫學部申請)
不得不說,拉羅替尼對于一些特定患者的臨床效果驚人,但是患者最關心的價格又如何呢?
目前,口服膠囊形式的Larotrectinib在美國的定價為每月32,800美元,每年393600美元(約260多萬人民幣),此價格對于患者來說,堪稱天價。國內的價格暫未公布。
值得慶幸是,中國的癌癥患者迎來了好時代!目前拉羅替尼針對成人實體瘤和兒童實體瘤的兩項試驗仍在國內進行臨床招募,已經有大量NTRK融合的患者成功入組并接受抗癌新藥治療:
國內IV期肺癌患者徐女士,基因檢測顯示NCOR2-NTRK1融合,成功入組拉羅替尼在國內的臨床試驗,成為了國內首批吃螃蟹的幸運兒,免費接受這款藥物的治療,每年省下了超260萬的治療費!
更驚喜的是,這款藥物真的讓她創造了生存的奇跡!2020年3月,治療6個月時,CT掃描顯示徐女士的部分病灶明顯縮小甚至消失了!截至文獻發表時,徐女士依然接受拉羅替尼的治療,狀態良好。(注:為保護患者隱私,文中均為化名)
還有大量的患者通過全球腫瘤醫生網醫學部成功申請接受新藥治療,成功逆轉了病情,我們希望有更多的病友知道這個好消息,有更多的病友能夠獲益于這些新型的抗癌藥物,戰勝癌癥!詳情點擊:橫跨45類癌癥!15款實體瘤“NTRK明星藥物”信息匯總
Larotrectinib的批準反映了使用生物標志物指導藥物研發和靶向遞送藥物領域的重大進展。此外,多款針對NTRK的藥物臨床證實效果顯著,并且都是廣譜抗癌藥物,對很多不同腫瘤都有效,因此需要提醒大家的是,即使是標準治療方案失敗,也可以嘗試進行基因檢測,一旦存在ALK,ROS1,NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合,有望獲得寶藏之“鑰”!也期待這些藥物能早日獲批納入醫保,給更多的病友帶來希望!
參考資料:Eliana M Caran,Fabricio T Romagnol,et al.Targeted Therapy Using the Selective Tropomyosin Kinase Receptor Inhibitor Larotrectinib in an Infant with Infantile Fibrosarcoma with a TPM3–NTRK1 Gene Fusion with Lung and Central Nervous System Metastases: Case Report.https://www.sciencerepository.org/targeted-therapy-using-the-selective-tropomyosin-kinase-receptor-inhibitor_COR-2021-3-103#_
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