2018年，當醫生告訴J先生他得了和喬布斯一樣的“絕癥”–胰腺神經內分泌癌，并且腫瘤已經有橙子那么大（11公分）包繞在主動脈周圍無法手術時，他知道自己離死亡已經不遠。幸運的是，他成功找到了3種全新的藥物治療方案并且不斷好轉，2018-2023，J先生已幸存5年！

對于大部分晚期癌癥患者來說，一旦臨床標準治療方案用盡，生命就進入了倒計時，通常是3~6個月，一般不會超過一年。但所有的癌癥患者都會期望，腫瘤完全消失，重新回到正常的生活的奇跡會發生在自己身上。

近年來，隨著抗癌新藥新技術的紛紛問世，這樣的奇跡降臨在越來越多的晚期患者身上。對于沒有有效治療方法的晚期患者，通過參加新療法臨床試驗，他們已經成功的打敗了癌癥，成為幸存者。而他們的故事也鼓舞著無數的病友們，給大家帶來了戰勝癌癥的信心和決心！

從等待死亡到幸存5年！這些“救命”新藥讓晚期患者成功打敗罕見“胰腺癌”！

2018年春天，家住紐約的J先生突然出現了劇烈的胃痛，他去了醫院的急診，醫生認為是主動脈栓塞，J先生和家人馬上去了美國知名的癌癥中心–紀念斯隆凱瑟琳進行詳細的檢查。

最終的檢查結果讓全家人陷入了絕望，J先生得了和喬布斯一樣難治的腫瘤–胰腺神經內分泌癌，這種罕見的類型大約僅占胰腺癌的 1% ，預后極差。更糟的是，他的腫瘤已經有橙子那么大（11公分），并且纏繞在動脈周圍，根本無法手術。

為了控制病情的進展，J先生馬上開始進行了化療，同時醫生進行了全基因組測序，尋找效果更好的靶向治療方案。

第一次找到“救命藥”-拉羅替尼，重回正常生活

拉羅替尼（Vitrakvi ?，larotrectinib，下文統稱拉羅替尼）是全球首個不區分腫瘤來源用于初始治療的靶向藥，2018年在美國獲批上市曾讓整個醫療界和癌友圈沸騰，這在腫瘤治療史上是一個振奮人心的里程碑。自此，無論多么罕見難治的癌癥類型，無論長在什么部位，無論是否擴散…對于存在NTRK融合的患者來說，拉羅替尼是一款可能改變生死的新藥。

幸運的是，基因檢測報告顯示J先生存在特定的NTRK融合。這是一種非常罕見的突變類型。2018年，一種名為 larotrectinib (拉羅替尼，Vitrakvi?; 代號LOXO-101) 的藥物已震撼上市，能敲除由 TRK 融合產生的蛋白質，大幅擊退癌癥。全世界已有成千上萬的腫瘤患者獲益。

化療結束后，J先生開始接受拉羅替尼的治療，這款藥物在J先生身上發生了奇跡，拉羅替尼治療的大約兩年時間里，J先生幾乎沒有癌癥跡象，這期間他退休了，過上了向往的愜意、積極的生活，包括打輪滑曲棍球和騎長途自行車！

注：做了基因檢測報告的病友，快看看自己的報告是否存在ROS1或NTRK融合，一旦存在可以馬上提交至全球腫瘤醫生網醫學部看看是否有機會接受新藥治療。

第二次找到救命藥-LOXO-195，腫瘤再次縮小

LOXO-195（Selitrectinib）是全新一代的NTRK抑制劑，TRK基因突變的癌癥患者會對一代TRK抑制劑（如拉羅替尼和恩曲替尼）產生抗性，因此LOXO-195等二代抑制劑被研發用于治療TRK基因耐藥突變的癌癥患者，不僅保持對野生型TRKA/C超強的抑制，還對突變型TRKA-G595R、TRKA-G667C和TRKC-G623R展示很強的抑制。

2020年，醫生最擔心的事情發生了，J先生對拉羅替尼產生了耐藥，體內的腫瘤再次瘋長，更糟糕的是，腫瘤已經轉移到了肝臟。

幸運的是，LOXO 這家公司當初在研發拉羅替尼的同時，針對其抗藥性，已經開發了下一代藥物LOXO-195。

于是J先生在接受了肝臟的消融術后順利參加了LOXO-195（Selitrectinib）的I/II 期試驗，響應良好，腫瘤再次縮小。

第三次找到救命藥-repotrectinib，奇跡再次出現

Repotrectinib(瑞普替尼，代號TPX-0005)是美國TP Therapeutics公司研發的第二代ALK/ROS1/TRK抑制劑，也是新一代的廣譜抗癌藥，有望在2023年上市！

萬萬沒想到的是，僅6個月，J先生的惡性腫瘤就再次出現耐藥，當時臨床上已經沒有更好的藥物，只能重新回到傳統的化療方案，但出現了多種嚴重的并發癥，包括血栓和左四肢的血腫，醫生告訴J先生的家人，建議進入臨終關懷，這讓全家人陷入了絕望。

就在大家四處尋求希望的是時候，醫生告訴他們一個好消息，一種新一代的NTRK藥物repotrectinib啟動臨床試驗，但是他的條件已不能入組，醫生為他申請了“同情護理”獲得了這種藥物，這是美國的一種涉及為病情嚴重且沒有其他選擇的患者提供一種新的、目前未經批準的處方藥的政策。

在申請藥物期間，J先生的病情迅速惡化，他需要多次輸血，出現了肝功能衰竭和其他并發癥，體重也下降了大約 60 磅，并出現嚴重感染！

當J先生的妻子拿到藥物后，醫生說，要么看著他死去，要么嘗試“救命”新藥。

奇跡再次出現，J先生在用藥一周內病情再次顯著改善。

截至目前，J先生的狀態良好，將在 2023 年 7 月 6 日慶祝自己幸存五年。

J先生的妻子激動的分享找到新藥的經驗：“一定要去正在進行新藥臨床研究的大型癌癥中心，要去找最優秀的醫生做最好研究的地方。”

醫生還計劃在即將出版的醫學雜志上刊登J先生的案例，詳細介紹他腫瘤中基因突變的鑒定如何幫助他獲得最終的救命藥物。

（注：為保護患者隱私，文中部分使用化名，病情及治療經過略有刪減，想查看原文獻的可以點擊文末鏈接。）

新一代靶向藥紛紛登場，NTRK+患者迎來續命新希望

除了上面的幸存者和突破性治療進展，近年來，癌癥治療領域不斷涌現出“特效”藥物和前瞻療法，讓曾經是“天方夜譚”的治愈奇跡出現在越來越多的病友身上。

除了LOXO-195和repotrectinib，放眼全球，各大藥企也紛紛開展針對這一靶點的新藥研發。值得一提的是，中國的抗腫瘤新藥也登上世界舞臺。近期，多款中國自主研發的第二代泛 TRK 抑制劑展現出卓越的潛力。

1.疾病控制率高達100%！國研2代“不限癌種”靶向藥ICP-723宣戰NTRK實體瘤

ICP-723是我國自主研發的新一代NTRK抑制劑，可以治療攜帶NTRK融合基因的晚期或轉移性實體瘤，包括乳腺癌、結直腸癌、肺癌、甲狀腺癌等，以及對第一代NTRK抑制劑拉羅替尼和恩曲替尼耐藥的患者。最新數據顯示：6例NTRK融合患者中，總客觀緩解率（ORR，靶病灶縮小30%以上）為66.7%（4例），疾病控制率（DCR）高達100%，這意味著6例NTRK融合陽性的患者在接受ICP-723治療后，病情都得到了有效控制，病灶穩定或顯著縮小。

2.腫瘤縮小近90%！持續緩解超300天！二代TRK抑制劑VC004療效喜人

VC004作為一款全新二代TRK抑制劑，當前處于臨床研究階段。臨床療效方面，截至2022年4月，所有NTRK融合突變患者均實現不同程度的腫瘤緩解，安全性與耐受性良好。其中1例患者在連續服藥幾周后，腫瘤直接縮小近90%！目前持續緩解時間超過300天，且仍然保持腫瘤不增大無新發的良好狀態！

此外，國研二代NTRK抑制劑TQB-3811、HG030、XZP-5955、TL139等多款針對NTRK的藥物臨床證實效果顯著，并且都是廣譜抗癌藥物，對很多不同腫瘤都有效，因此需要提醒大家的是，即使是標準治療方案失敗，也可以嘗試進行基因檢測，一旦存在ALK,ROS1，NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合，就可以嘗試這些特效的廣譜抗癌藥。做過基因檢測的病友，可以將報告發送至全球腫瘤醫生網醫學部申請，我們的專家將為您全面分析檢測報告，匹配能夠入組的臨床試驗，以及有無新藥可以使用。

希望這些藥物都能盡快在國內完成臨床試驗，順利上市，造福患者。

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