癌癥腫瘤康復-廣東愛硒健康管理有限公司官網2023年8月14日，美國食品藥物監督管理局（FDA）批準注射用美法侖/肝輸送系統用于葡萄膜黑色素瘤的肝臟定向治療，患者需存在侵襲肝臟未及50%的不可切除性肝轉移，且不存在肝外病灶或肝外病灶僅局限于骨骼、淋巴結、皮下組織或肺部等適合切除或放療的部位。該批準主要基于FOCUS研究。
研究簡介
FOCUS研究（NCT02678572）是一項單臂、多中心、開放標簽試驗。共納入91例伴不可切除肝轉移的葡萄膜黑色素瘤患者。若患者腫瘤的致命部分位于肝臟，則允許存在骨、皮下部位、淋巴結或肺部等部位的局限性肝外轉移灶。主要排除標準為肝實質轉移≥50%，Child-Pugh B級或C級肝硬化，或乙型或丙型肝炎感染。入組患者每6至8周接受1次美法侖的肝臟定向治療，總共接受6次治療。研究的主要療效終點為根據RECIST v1.1評估的客觀緩解率（ORR）和緩解持續時間（DOR）。
結果顯示，在91例入組的的患者中，ORR為36.3%（95% CI: 26.4%, 47%），中位DOR為（95% CI: 8.3, 17.7）。
安全分析顯示，最常見（≥20%）的不良反應或實驗室異常為血小板減少、疲勞、貧血、惡心、肌肉骨骼疼痛、白細胞減少、腹痛、中性粒細胞減少、嘔吐、丙氨酸轉氨酶升高、活化部分凝血活酶時間延長、天冬氨酸轉氨酶升高、血液堿性磷酸酶升高和呼吸困難。
推薦劑量
FDA推薦美法侖的劑量為3 mg/kg（基于理想體重），單次治療期間的最大劑量為220 mg。
此外，處方信息中有出血、肝細胞損傷和血栓栓塞等嚴重圍術期并發癥的黑框警告，以及嚴重感染、出血或癥狀性貧血等骨髓抑制方面的黑框警告。
參考資料：
1. FDA approves melphalan as a liver-directed treatment for uveal melanoma. News release. FDA. August 14, 2023.
撰寫：Squid
排版：Squid
執行：Squid
本平臺旨在為醫療衛生專業人士傳遞更多醫學信息。本平臺發布的內容，不能以任何方式取代專業的醫療指導，也不應被視為診療建議。如該等信息被用于了解醫學信息以外的目的，本平臺不承擔相關責任。本平臺對發布的內容，并不代表同意其描述和觀點。若涉及版權問題，煩請權利人與我們聯系，我們將盡快處理。
加硒教授微信：623296388，送食療電子書，任選一本