肺癌、纖維瘤、骨髓瘤、尿路上皮癌4中新藥申請上市，獲批！

治療1型神經纖維瘤，Koselugo上市

4月11日，美國FDA宣布批準阿利斯康公司和默沙東公司共同開發的Koselugo上市，治療2歲及2歲以上的1型神經纖維瘤病（NF1）兒童患者，這些患者攜帶有表現出癥狀和/或進行性，不能通過手術治療的叢狀神經纖維瘤（PN）。Koselugo是首款獲得FDA批準治療這種在生命早期就使人衰弱的罕見疾病藥物。

1型神經纖維瘤病（NF1）：發病率約為每3000名新生兒中1例，是一種罕見，不可治愈的遺傳性疾病。NF1是因為合成神經纖維瘤蛋白的NF1基因發生突變引起的。

Koselugo的獲批是基于其在美國國家癌癥研究所開展的一項臨床試驗研究結果，參與該試驗的NF1兒童患者攜帶無法通過手術治療的叢狀神經纖維瘤。

試驗結果顯示，Koselugo的治療使患者的總緩解率（ORR）達到66%，所有患者均為部分緩解，這意味著沒有患者的腫瘤完全消失。在這些患者中，82%的患者緩解持續時間達到了12個月或更長。

治療尿路上皮癌，替雷利珠單抗國內獲批

4月11日，百濟神州自主研發的抗PD-1抗體藥物百澤安(通用名：替雷利珠單抗注射液)，已經獲得國家藥品監督管理局(NMPA)的批準，可用于既往接受過治療的局部晚期或轉移性尿路上皮癌治療，成為國內首個且唯一獲批用于尿路上皮癌治療的免疫腫瘤藥物。

這是替雷利珠單抗注射液繼2019年12月底獲批上市用于治療復發或難治性經典型霍奇金淋巴瘤(R/R cHL)后的第二個適應癥，也是首項獲批的實體瘤適應癥。

從此次獲批適應癥來看，尿路上皮癌是指從腎臟出口到尿道的上皮性結構發生腫瘤，約90%~95%來源于膀胱，是常見的一種膀胱癌。

據公開信息顯示，膀胱癌已成為全球第10大常見腫瘤。今年3月，百濟神州公布了替雷利珠單抗注射液的價格，建議售價為10,688元/支(100mg)

狙擊小細胞肺癌！阿斯利康Imfinzi獲美國FDA批準

阿斯利康宣布，其PD-L1抑制劑Imfinzi獲得美國FDA批準，與依托泊苷加卡鉑或順鉑聯用，一線治療廣泛期小細胞肺癌成人患者。

FDA的批準是基于3期臨床試驗CASPIAN的積極結果，該試驗顯示，與標準化療相比，Imfinzi組合療法給患者的總生存期帶來統計學顯著和具有臨床意義的改善。

阿斯利康公司開發的Imfinzi是一款人源化抗PD-L1單克隆抗體，它通過防止PD-L1與PD-1和CD80受體的結合，解除免疫抑制，增強人體免疫系統對抗癌癥的能力。

它已經獲得FDA批準，治療經治晚期膀胱癌患者，和經治3級（stage 3）無法切除的非小細胞肺癌（NSCLC）患者。

在Imfinzi組合療法組中，患者死亡風險降低了27%（HR=0.73；95% CI 0.59-0.91；p=0.0047），中位OS為13.0個月，而化療對照組為10.3個月。

結果還顯示，Imfinzi組合療法組患者確認的客觀緩解率（68%）與對照組（58%）相比有所增加。

治療多發性骨髓瘤，靶向BCMA的CAR-T療法遞交ide-cel上市申請

百時美施貴寶和bluebird bio公司聯合宣布，已向美國FDA遞交其CAR-T療法idecabtagene vicleucel（ide-cel，又名bb2121）的生物制品許可申請，用于治療復發/難治性多發性骨髓瘤患者。ide-cel是首款遞交上市申請的靶向BCMA的CAR-T療法。

B細胞成熟抗原（BCMA）是一種在多發性骨髓瘤的癌細胞上普遍表達的蛋白質，它是這種侵襲性血液癌癥的重要潛在靶點。

ide-cel可以識別并與多發性骨髓瘤細胞表面的BCMA結合，進而導致CAR-T細胞增殖和分化，并隨后對表達BCMA的細胞進行殺傷。

此前，ide-cel已獲得FDA授予的突破性療法資格，并獲得歐洲藥品管理局的PRIME認定。

該項上市申請的遞交是基于名為KarMMa的關鍵性單臂、開放標簽2期臨床試驗的積極結果，參與該試驗的R/R MM患者都已經至少接受過免疫調節藥物（IMiD）、蛋白酶體抑制劑（PI）、和抗CD38抗體的治療，

并且對療法產生耐藥性。其中94%的患者對抗CD38抗體療法產生耐藥性，84%的患者具有三重耐藥性。

試驗結果表明，在總計128名能夠評估療效的患者中，患者的客觀緩解率（ORR）達到73.4%，完全緩解率（CR）達到31.3%。在中位隨訪時間為11.3個月時，這些患者的無進展生存期（PFS）達到8.6個月。

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