新年剛過，雖然國內還籠罩在肺炎疫情的陰霾下，但是國際上對于抗癌藥物的審批和上市絲毫沒有慢下腳步，好消息不斷。1月份已有3款抗癌藥物獲批上市，分別是用于治療膀胱癌的pembrolizumab，胃腸間質瘤的AYVAKIT和上皮肉瘤的tazemetostat。而2月份，已有多款藥物獲得優先審批稱號，如全球首個MET靶向藥capmatinib，胃腸間質瘤新藥Avapritinib，乳腺癌新藥圖卡替尼，小細胞肺癌新藥lurbinectin。昨天，FDA又傳來好消息，授予阿特珠單抗（Tecentriq）一線治療非小細胞肺癌優先審批。

FDA將于今年6-8月左右公布對這些藥物的最終審批結果。這意味著，如果一切順利，2020年的中下旬將有多款抗癌新藥呈井噴式獲批上市，將給癌友們帶來更多治療的選擇和希望！

五大抗癌藥物獲FDA優先審批，上市在即！

全球腫瘤醫生網醫學部將2月份獲得優先審批的五大抗癌藥物的信息做了盤點，便于病友們參考。

注釋*優先審查：FDA對確定有可能在嚴重疾病的治療，預防或診斷方面提供重大改進的藥物給予優先審查

01全球首款METex14抑制劑-Capmatinib

藥物名稱：Capmatinib（卡馬替尼 INC280）

生產廠家：諾華

優先審批時間：2020年2月11日

FDA預計裁定時間：6個月內

適應癥：治療攜帶MET外顯子14跳躍突變的轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）患者，包括一線治療（初治）患者和先前接受過治療（經治）的患者

NSCLC約占肺癌診斷的85％。METex14突變發生在3-4％的新診斷晚期NSCLC病例中，這是一種預后特別差的肺癌，目前尚無批準的針對METex14突變的晚期NSCLC的療法。

2020年2月11日，FDA已受理MET抑制劑capmatinib（INC280）的新藥申請（NDA）并授予了優先審查，正被評估用于治療攜帶MET外顯子14跳躍突變的轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）患者，包括一線治療（初治）患者和先前接受過治療（經治）的患者。

此次優先審批是基于II期臨床研究GEOMETRY mono-1的陽性結果，共97例患者入組：

（1）在初治患者（28例，先前沒有接受過治療）中，總緩解率（ORR）為67.9%，疾病控制率（DCR）為96.4％，中位緩解持續時間（DOR）為11.14個月，中位無進展生存期為9.69個月。

（2）在經治患者（69例，先前已接受過治療，88.4%含鉑化療）中，總緩解率ORR為40.6%，疾病控制率（DCR）為78.3％，中位緩解持續時間DOR為9.72個月，中位無進展生存期為5.42個月。

（3）約有一半的腦轉移患者對capmatinib應答（13人中有7人；54％）。在這些患者中，有4例完全消除了腦部病變（31％），顱內疾病控制率DCR為92.3％（12/13）。

如果獲得批準，卡馬替尼將是第一個專門針對METex14突變的晚期肺癌的治療方法。

02死亡風險降低85%，胃腸間質瘤迎來新藥-ripretinib

藥物名稱：ripretinib（瑞普替尼 DCC-2618）

生產廠家：Deciphera Pharmaceuticals

優先審批時間：2020年2月13日

FDA預計裁定時間：2020年8月13日

適應癥：晚期胃腸道間質瘤（GIST）患者

目前，高達85％的GIST腫瘤在PDGFRA和KIT這兩個基因突變之一。這些突變導致異常KIT和PDGFRA蛋白的產生，從而驅動癌癥。瑞普替尼是一種KIT和PDGFRα激酶開關控制抑制劑。

FDA授予優先審批是基于INVICTUS 3期研究的積極結果，在該研究中，瑞普替尼與安慰劑相比，疾病進展或死亡的風險降低了85％（HR，0.15， P <.0001）。中位無進展生存期（PFS）為6.3個月，而安慰劑組僅為1.0個月，瑞普替尼組的總緩解率（ORR）為9.4％，而安慰劑組為0％（ P = .0504）。

除了即將獲批的瑞普替尼，目前，胃腸間質瘤目前已獲批了四款藥物：Avapritinib，伊馬替尼，舒尼替尼，瑞格菲尼。

03乳腺癌新藥-圖卡替尼

藥物名稱：tucatinib（圖卡替尼）

生產廠家：Genetics

優先審批時間：2020年2月13日

FDA預計裁定時間：2020年8月20日

適應癥：聯合曲妥珠單抗和卡培他濱用于治療局部晚期無法切除或轉移性HER2陽性乳腺癌的患者，包括腦轉移瘤患者，這些患者已分別或聯合接受至少三種先前的HER2指導藥物

與拉帕替尼和neratinib一樣，tucatinib是一種口服TKI。然而，tucatinib僅阻斷HER2，與其他針對多種受體的藥物相比，導致皮疹和腹瀉等脫靶效應更少。

此次優先審批是基于一項名為HER2CLIMB II期試驗的數據，結果表明，在未經手術切除的局部晚期或轉移性HER2陽性乳腺癌患者中，經嚴格預處理的患者與單獨使用曲妥珠單抗和卡培他濱相比，曲妥替尼三聯體可使死亡風險降低34％。

曲妥替尼三聯藥物組合的中位總生存期（OS）為21.9個月而曲妥珠單抗和卡培他濱單獨治療的中位總生存期（OS）為17.4個月。圖卡替尼組和對照組的1年和2年OS發生率分別為76％和62％，45％和27％。

值得注意的是，圖卡替尼還具有很好的入腦活性，三聯藥物將腦轉移患者的疾病進展或死亡的風險降低了52％。乳腺癌新藥圖卡替尼獲FDA優先審批！上市在即！

04小細胞肺癌新藥-Lurbinectin

藥物名稱：Lurbinectin（盧比卡丁）

生產廠家：PharmaMar

優先審批時間：2020年2月18日

FDA預計裁定時間：2020年8月16日前

適應癥：治療含鉑治療后進展的小細胞肺癌（SCLC）患者

Lurbinectedin是PharmaMar自主研發的海鞘素衍生物，它是RNA聚合酶II的抑制劑，能夠與DNA雙螺旋結構上的小溝共價結合。RNA聚合酶II在腫瘤細胞轉錄過程中往往過度活化， lubrinectedin 可使得腫瘤細胞在有絲分裂過程中畸變、凋亡、最終減少細胞增殖。

此次優先審批基于II期籃子試驗（NCT02454972）的結果，其中lurbinectin在鉑類化療進展的患者中達到35.2％的總緩解率（ORR），其中105例患者中的37例部分響應，另外35名患者病情穩定，疾病控制率達到了68.6％（95％CI，58.8％-77.3％）。

如果Lurbinectedin獲得批準，這將成為30年來小細胞肺癌的首個新化療方案。喜訊！小細胞肺癌新藥Lurbinectin獲FDA優先審批，上市在即！

05非小細胞肺癌一線治療新方案-阿特珠單抗

藥物名稱：Tecentriq（阿特珠單抗）

生產廠家：羅氏

優先審批時間：2020年2月19日

FDA預計裁定時間：2020年6月19日前

適應癥：治療含鉑治療后進展的小細胞肺癌（SCLC）患者

昨日，羅氏（Roche）宣布，美國FDA授予其重磅PD-L1抑制劑Tecentriq（atezolizumab）優先審評資格，作為一線單藥療法，治療PD-L1高表達，且無EGFR或ALK基因突變的晚期非鱗狀和鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）患者。FDA將在今年6月19日之前做出批準決定。

此次優先審批是基于3期臨床研究IMpower110的結果，該研究顯示，在PD-L1高表達患者中，與化療相比，Tecentriq單藥治療使中位總生存期（OS）延長了7.1個月（20.2個月VS13.1個月；HR=0.595，95% CI：0.398-0.890；p=0.0106）。

阿特珠單抗(Atezolizumab)是一種單克隆抗體，可靶向PD-L1蛋白。阿特朱單抗與腫瘤細胞和腫瘤浸潤性免疫細胞上表達的PD-L1結合，阻斷其與PD-1和B7.1受體的相互作用。通過抑制PD-L1，可以激活T細胞消滅腫瘤細胞。

上周，Tecentriq剛在中國獲批上市（阿替利珠單抗，商品名泰圣奇），聯合化療用于一線治療廣泛期的小細胞肺癌。

獲批癌種：

以上是2020年2月紛紛獲得優先審批的藥物盤點，我們期待這五款重磅藥物能順利通過FDA的審批，早日上市造福患者。

我們處在一個充滿奇跡的時代，快速發展的醫療科技給人類帶來了新的希望。

曾經，癌癥是不治之癥。但隨著抗癌手段的不斷更新，尤其是分子靶向藥物等新一代治療方法的出現，人類全面戰勝癌癥的那天不再遙不可及，讓我們一起見證這一天的來臨！