所有白血病患者移植前都需要化療？進展期MDS異基因造血干細胞移植前或不必化療

1分鐘秒懂要點

1）骨髓增生異常綜合征（MDS）異基因造血干細胞移植前化療或去甲基化治療療效并不優于最佳支持治療，兩組3年無復發生存率相似。

2）即便是經化療或去甲基化治療后達到完全緩解的MDS患者3年RFS與接受最佳支持治療后進行移植的MDS患者3年RFS相當。

3）移植前接受化療或去甲基化治療、年齡大、單體核型、診斷至移植時間長是導致RFS低的因素。

研究簡介

異基因造血干細胞移植是治療骨髓增生異常綜合征（MDS）的有效方法。移植前化療或去甲基化治療可能會減少移植后復發率，但同時也有增加感染、器官毒性增加的風險，導致無法接受后續的移植治療。國家血液臨床醫學研究中心、北京大學血液病研究所團隊報道了進展期MDS移植前接受最佳支持治療療效與移植前接受化療結果療效相當。研究納入了228例進展期MDS患者。其中162例（71.1%）接受了單倍型移植，66例（28.9%）接受了同胞全合移植。131例（57.5%）在移植前僅接受了最佳支持治療，49例（21.5%）接受了去甲基化治療，48例（21.1%）接受了化療聯合去甲基化治療。在228例中，IPSS評分中危-1、中危-2、及高危的病例分別占42例（18.4%），132例（57.9%）和54例（23.7%）。結果示：接受最佳支持治療組3年復發率顯著低于接受化療/化療聯合去甲基化治療組（2.7% vs. 14.7%），但兩組非復發死亡率、3年RFS、3年OS均相似。

多因素分析示，最佳支持治療組比化療/化療聯合去甲基化治療組提高OS和RFS，降低復發率，而非復發死亡相似。年齡大、單體核型、診斷至移植時間長是降低RFS和OS的危險因素。年齡大及診斷至移植時間長可增加非復發死亡率。

經過傾向性匹配分析（91例支持治療組和91例化療或化療聯合去甲基化組1：1匹配），兩組3年RFS相當，分別為81.9%和70.1%；支持治療組、化療組、化療聯合去甲基化組3年RFS亦相似，分別為81.9%、67.4%和72.7%。

【研究者解析】

MDS患者在移植前是否需要接受化療以橋接移植的問題一直存在爭議。本研究結果提示，對于進展期MDS患者移植前化療相比移植前接受最佳支持治療并未減少移植后復發率，并且兩組RFS及OS相似；甚至是化療后獲得完全緩解亦未給預后帶來益處。因此，建議對于進展期MDS患者診斷后應盡早接受異基因造血干細胞移植治療。

加硒教授微信：623296388，送食療電子書，任選一本