越來越多的抗癌新藥和新技術問世,讓我們看到,戰勝癌癥的那天已經不遠了!
2018年,“革命性”的抗癌藥物-拉羅替尼在美國獲批上市,這款新型的抗癌藥物每年可以幫助成千上萬的人,這些患者中超過75%的患者反應良好,腫瘤縮小或消失。無論是成人還是兒童,拉羅替尼已經給各類晚期癌癥患者帶來了新的希望。
2020年,這款被譽為“治愈系”的抗癌藥拉羅替尼針對成人實體瘤的臨床試驗終于正式在國內開始招募患者了!這意味著,中國患者也終于有機會免費用上這款美國的抗癌“特藥”!而近日,全球腫瘤醫生網醫學部再次得到好消息,拉羅替尼的兒童腫瘤臨床試驗也正式開始招募患者了,中國的孩子們也終于等到了這款救命新藥!
(注:做了基因檢測的病友和家長可以拿出報告看看,一旦存在NTRK融合,可以馬上聯系全球腫瘤醫生網醫學部申請是否有機會接受新藥治療,看不懂的病友也可以致電全球腫瘤醫生網醫學部解讀報告。)
客觀緩解率93%!拉羅替尼讓兒童腫瘤患者重獲新生!
一項公布在權威腫瘤學雜志柳葉刀上的數據顯示,拉羅替尼治療部分兒童癌癥患者達到了93%的治療應答!這對兒童腫瘤患者來說無疑是重獲新生的機會。
圖片來源:柳葉刀
01
嬰兒纖維肉瘤:拉羅替尼讓巨大腫瘤在3天內消退!
對于NTRK融合的患者來說,拉羅替尼是一款“革命性”的新藥。
蕾哈娜(Rihanna)一家前往紐約治療,隨處可見她的抗癌奇跡宣傳牌
Anna Plaza的女兒蕾哈娜(Rihanna)剛剛出生時,右側手臂上就有一個巨大的腫物,幾乎和她的腦袋一樣大。相信所有的父母看到這一幕都會心碎。
所有人都不知道出了什么問題。也不知道該怎么辦,他們只知道這是一個腫塊。新生的喜悅伴隨著一場災難到來了。。。
Anna夫婦馬上帶著孩子去了大醫院,活檢顯示,蕾哈娜(Rihanna)竟然生來就患有一種罕見的腫瘤,稱為嬰兒纖維肉瘤,這是一種惡性軟組織腫瘤,患病的通常都是1歲以下的嬰兒,在1歲以下的兒童中發現。
因為腫瘤過于巨大,無法馬上手術,于是醫生選擇了化療方案,但是對蕾哈娜來說并沒有起效。Anna夫婦傷心欲絕,感到馬上就要失去蕾哈娜(Rihanna)了。
最終,他們抱著一線希望帶著孩子來到了紀念斯隆·凱特琳醫院(MSK)。MSK 兒童專家團隊最終確定蕾哈娜(Rihanna)的癌癥是由一個名為NTRK的基因突變引起的,這種基因通常與其他基因發生融合,導致癌癥的惡性增長。
在他們正在研究的藥物中有一款新藥物-Vitrakvi是專門針對這一靶點突變的,目前正在進行臨床試驗,Anna夫婦決定放手一搏,即便無效,對于藥物的研發也是一種貢獻。
Vitrakvi的兒童劑型是一種口服糖漿,早晚各一次,服用起來非常方便。
但是令Anna夫婦震驚的是,三天后,蕾哈娜(Rihanna)的巨大腫瘤就以肉眼可見的速度迅速縮小,他們帶著蕾哈娜(Rihanna)來到醫院,醫生們也驚呆了!他們從未見過藥物起效的速度如此之快。腫瘤已經長了幾個月了,然而,一周內就快速消退了!
五個月后,外科醫生來會診后,高興的告訴他們,如果腫瘤沒有縮小,手術會影響蕾哈娜(Rihanna)的手臂功能,甚至需要截肢,導致她無法正常生活,但是現在腫瘤已經縮小了,可以通過手術將腫瘤完全切除,并且不會影響她日后的生活。
手術非常順利,蕾哈娜(Rihanna)剩余的所有腫瘤都被切除,并且胳膊的功能沒有受到任何影響。現在她已經快4歲了,醫生說她已經完全沒有腫瘤的跡象。 原文鏈接:“革命性”藥物讓癌癥在3天內迅速消退,對17類癌癥有效
02
惡性腦瘤:拉羅替尼一線治療腫瘤消退!
兒童腫瘤是所有家庭的痛,而其中的兒童腦瘤更是讓父母感到無助和絕望。和兒童常見的白血病和淋巴瘤相比,腦瘤的進展速度極快,并且在早期就會沿大腦中的白質蔓延,很難確定腫瘤實際擴散的程度,這意味著要想完全切除幾乎是不可能的。更不幸的是,大腦存在一層血-腦屏障,一般的藥物難以到達,近三十年來沒有一款新藥獲批,因此兒童腫瘤患兒的家庭常常陷入絕境。拉羅替尼的上市,為兒童腦瘤患者帶來了新的希望。
據統計,NTRK融合在腦腫瘤出現的頻率在兒童和成人中差異較大,在3~40%之間,多形性膠質母細胞瘤中最常見的是NTRK2融合。
一名18個月大的沙特阿拉伯女嬰確診為膠質母細胞瘤,手術后按個月復發,因為她的父母知道生存期并不樂觀,所以拒絕了副作用過大的放化療,在基因檢測后發現存在ETV6-NTRK3融合,于是決定入組拉羅替尼臨床試驗,一線接受拉羅替尼治療,第8周,MRI顯示腫瘤明顯消退,未見不良反應。
03
兒童肉瘤:拉羅替尼24小時起效擊退腫瘤
任何人都看不出,三年前,2歲的米歇爾因為頸部巨大的惡性腫瘤無法正常呼吸,離死神僅一步之遙。而經過一款“神奇”的藥物治療后,2020年最新的采訪時,她的父母激動地說,米歇爾體內已經沒有任何病灶了,現在她已經重回正常生活!原文鏈接:“傳奇”抗癌藥24小時擊退腫瘤!對17類癌癥有效!已上市
圖片來源:洛杉磯兒童醫院
針對17類成人癌癥有效,拉羅替尼給各類癌癥患者帶來奇跡!
FDA基于卓越的臨床數據批準拉羅替尼上市!在TRK融合癌患者的三項大型實體瘤臨床試驗匯總數據顯示,針對17類實體瘤,拉羅替尼的總緩解率(ORR)高達75%,其中22%的患者完全緩解。
Larotrectinib在多種腫瘤類型中都有一致的有效性(圖片來源:拉羅替尼官網)
01
挑戰“癌王”:81歲高齡的晚期胰腺癌幾乎全部消失
一位81歲高齡的老爺子,確診時已是胰腺癌晚期。手術后不到半年就復發了,只能接受化療,但胰腺癌侵襲性太強了,各種化療方案根本阻擋不住病情的瘋狂進展,癌癥很快轉移到了肝臟上,出現3個大小不一的病灶。
老爺子的身體每況愈下,家屬也不抱太大希望了。命懸一線的時候,醫生為他做了全基因組測序,在結果出來的那一刻,醫生興奮的告訴老爺子,他或許有救了!報告上寫著存在SEL1L-NTRK1融合蛋白,這意味著老爺子能接受美國最新上市的“治愈系”抗癌藥-拉羅替尼的治療。對于存在NTRK融合的患者來說,拉羅替尼是一款能夠改變生死的新藥。而更幸運的是,老爺子成功入組了臨床試驗,可以免費接受治療。
這一次,即便是面對最難治的“癌王”,拉羅替尼也顯示出了強大的抗癌能力!我們直接說結果,在接受拉羅替尼治療一年后,影像學檢查顯示,老爺子肝臟病變幾乎完全消失(圖2)。并且如此高齡的他對治療完全耐受,既沒有調整劑量也沒有出現明顯的不良反應。在文獻發表時,患者接受了larotrectinib治療已經13個月了。相信老爺子在現代精準醫學的治療下能長命百歲!
02
肺癌腦轉移:一線治療,腦部腫瘤幾乎全部消失
一位78歲的女性既往沒有接受過任何治療的晚期肺癌患者,確診時已經出現了嚴重的腦轉移,拒絕接受化療,基因檢測后發現存在EPS15-NTRK融合。
接受拉羅替尼治療后,肺部的病灶縮小了34%。腦部的轉移灶幾乎全部消失(減少95%)。
03
唾液腺癌:用藥四天腫瘤迅速縮小
在2019年的美國AACR(美國癌癥研究協會)年會上,Keith Taggart分享了拉羅替尼將他從死神手中救回的經歷,觸動了無數的病友。
2014年,61歲的Keith Taggart的臉頰上出現了一個豌豆大小的腫塊,開始,作為一名律師,Keith只是感覺影響美觀,在家庭醫生的建議下他去了口腔醫院并做了活檢,最終被確診為唾液腺癌,據美國癌癥協會統計,這種類型的癌癥非常罕見,占所有癌癥病例的不到1%。通常會出現下巴和臉頰無痛的小腫塊,或面部肌肉疼痛或麻木。
幸好腫瘤并不大也沒有擴散,手術是Keith最好的選擇,手術切除了腫塊后,Keith還接受了7周的放療來清除殘余的癌細胞。
但不幸的是,Keith的腫瘤就像是種在他身上的魔咒,每次他剛從手術中恢復,腫瘤就會重新長回來。他去了全球癌癥治療排名第一的MD安德森癌癥中心,在一次又一次的手術后,他的醫生遺憾的告訴他無法再進行手術了,因為腫瘤發展的速度超乎想象,手術無法及時清除一次次爆發的腫瘤,在一次全身掃描后,Keith絕望了,腫瘤已經侵襲了他所有重要的臟器,包括肺,肝和腎臟…
醫生告訴他,他現在的第一治療選擇是化療,可以多活三四個星期;第二個選擇是參加一項新藥的臨床試驗,這就是當時還未被大家熟知的拉羅替尼。
Keith決定放手一搏,順利入組后,Keith開始每天兩次服用一種叫做Larotrectinib(最初代號為LOXO-101)的靶向藥,讓人無法想象的是,這款藥物就像是Keith腫瘤的克星,讓腫瘤細胞聞風而逃!僅僅4天后,Keith的頸部,面部和胸部的腫瘤縮小了大半,以至于他已經摸不到了。一個月后的CT掃描顯示,除一個腫瘤外,其他所有腫瘤均消失。僅剩的那個也縮小了65%!并且隨著時間的流逝,它不斷縮小。現在他已經恢復健康。
Keith說,我開始開始接受化療已經是五年前的事,如今我已經再也不必接受化學治療了,只要拉羅替尼能使我遠離癌癥,我就繼續服用。現在,我已經重回正常生活,并且生活質量很好。我去健身房,每天在跑步機上跑步兩英里,自從開始臨床試驗以來,我從未因為癌癥而錯過一天的工作。
“我感謝這款藥物讓我重生,而我能做的就是多參加病友交流,讓更多的人知道這款藥物,另外做基因檢測在能讓我抓住臨床試驗這根救命稻草,這非常重要,希望有更多的患者能像我一樣幸運。”
擴散!“天價”抗癌藥拉羅替尼中國臨床試驗招募已開啟(成人&兒童)
這樣的案例還有很多很多,我們無法在一篇文章中一一介紹,值得慶幸是,中國的癌癥患者迎來了好時代,拉羅替尼目前已經在國內正式開展臨床招募,有些NTRK融合的患者已經通過全球腫瘤醫生網醫學部成功接受了拉羅替尼的治療,并成功逆轉了病情,我們希望有更多的病友知道這個好消息,有更多的病友能夠獲益于這些新型的抗癌藥物,戰勝癌癥!
適合患者:
經組織學或細胞學確診為局部晚期或轉移性實體瘤,而且根據Foundation Medicine, Inc.或CLIA認證或同等機構認可的當地診斷實驗室采用任何核酸類診斷檢測方法進行的檢測,該腫瘤攜帶一種預計分別轉化成具有一個NTRK1/2/3基因重排,且不同時存在第二種致癌因素(例如EGFR、KRAS)。
做過基因檢測的病友,請將報告發送至全球腫瘤醫生網醫學部,我們的專家將為您全面分析檢測報告,評估是否能夠入組臨床試驗,以及有無新藥可以使用。
科技的進步,拉羅替尼 Vitrakvi(larotrectinib)等新藥物的研發成功是抗癌史上的一次飛躍,我們期待中國也能自主研發這類抗癌特藥,將會惠及到更多的中國老百姓。更期盼人類最終完全攻克癌癥的那一天!
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