2018年,一款號稱“不限癌種、廣譜”的抗癌靶向藥物在美國上市,拉羅替尼成為有史以來第一個被批準的口服TRK抑制劑,兩年多以來,拉羅替尼在全球多個國家落地開花,而今年,終于傳來了即將進入中國的好消息。
5月20日,國家藥品監督管理局藥品評審中心(CDE)官網公示,三款拉羅替尼藥物申請在中國上市的請求,已經在受理當中,并且擬納入優先審評。
這就意味著,在不久的將來,只要存在NTRK融合,不限年齡,數以百萬計的癌癥患者都能從中受益。
一、 兩個案例證實拉羅替尼實力
- 1、3天內腫瘤迅速消退,拉羅替尼幫她爭取了手術機會
Anna Plaza的女兒蕾哈娜剛出生時就被檢查出患有腫瘤,嬰兒纖維肉瘤,右手臂上出現巨大腫包。這是一種惡性腫瘤,由于蕾哈娜的身上的腫瘤過大無法采取手術,醫生以化療的方式來處理,但并沒有起效。
就在Anna夫婦悲傷絕望之時,紀念斯隆·凱特琳醫院的兒童專家團隊給他們帶來了一個轉機。
專家團隊確定蕾哈娜所患癌癥是由NTRK基因突變引起的,而他們的團隊正由一款針對這一靶點突變的新藥物——Vitrakvi(拉羅替尼,larotrectinib),目前在臨床試驗階段。
Anna夫婦讓蕾哈娜接受了新藥物試驗,令人震驚的是,三天后,蕾哈娜手臂上的腫瘤竟然出現肉眼可見的縮小!由于腫瘤縮小,切除手術也可以進行了,現在的小蕾哈娜經過手術后體內已無腫瘤殘留,手臂功能也沒有受到任何影響。
- 2、生存期僅剩一個月,拉羅替尼把他的癌癥“變沒了”
2014年,美國一名61歲老人Keith Taggart被確診患有唾液腺癌,臉上不斷出現腫塊,一年時間內一共接受了四次手術卻依舊無法控制住病情。
2016年,Keith的病情迅速惡化,癌細胞開始擴散蔓延到肺、肝和腎。醫生告訴他有兩個選擇,一是化療,生存期約為一個月,二是接受專門針對NTRK基因融合的靶向藥臨床試驗。Keith決定放手一搏,開始接受新靶向藥拉羅替尼的治療。
僅僅4天,他的腫瘤就縮小了一大半,一個月后,CT掃描結果顯示,他之前身上的多個腫瘤現在只剩一個并且在不斷縮小。靶向藥像變魔術一般讓腫瘤消失了,如今,Keith的生活工作已恢復正常,他希望這款抗癌藥物能夠造福更多的患者。
二、不限癌種,只認突變
堪稱“治愈系”的抗癌藥物拉羅替尼給全球范圍的腫瘤醫生和患者帶來了新希望。這款藥物主要有三大優勢。不限癌種、總緩解率高達75,而且能快速持久相應。
存在NTRK融合的乳腺癌、肺癌、嬰兒纖維肉瘤、結直腸癌、甲狀腺癌、胰腺癌、膽管癌等17種癌癥類型皆可使用。
在各種腫瘤的治療中,拉羅替尼的臨床數據都非常振奮人心。
- 1、肉瘤
3項臨床試驗(NCT02122913、NCR02576431和NCT02637687)的分析結果顯示,拉羅替尼治療肉瘤整體緩解率72%,2年無進展生存率52%。這也意味著一半以上的患者兩年內病情都不再發生進展。
- 2、非小細胞肺癌
《新英格蘭雜志》發表的拉羅替尼相關療效和安全性研究顯示,4例接受藥物試驗的非小細胞肺癌患者中有3例出現持續反應。2019年的NCCN 指南已將拉羅替尼納入NTRK融合陽性非小細胞肺癌一線治療。
- 3、胃腸道腫瘤
2020年ASCO大會分析了NTRK融合消化道腫瘤患者的試驗結果,總緩解率為43%,其中結腸癌患者總緩解率為50%。
- 4、兒童癌癥
2018年3月柳葉刀雜志公布的最新研究數據顯示,拉羅替尼對部分兒童腫瘤的有效率高達93%。
- 5、部分罕見癌癥
拉羅替尼對于難治的罕見癌癥也有超乎想象的效果。一個患有纖維肉瘤的16個月嬰兒在接受拉羅替尼試驗的三周后,MRI顯示腫瘤體積縮小90%。據《臨床乳腺癌》雜志報道,經過6周的拉羅替尼治療后,分泌性乳腺癌患者PETCT顯示大半腫瘤已消散。
三、 價格不菲,抓住最后的免費用藥的機會
拉羅替尼治療效果尤其突出,但同時也是價格不菲,成年人使用該藥每年費用為393600美元(約260萬人民幣),兒童每年11000美元(約7萬人民幣)。
目前這昂貴的價格是國內普通家庭難以承受的,如果拉羅替尼真正落地中國,恐怕價格也不低。
目前拉羅替尼在我國已開展臨床試驗志愿者招募,另外還有兩款美國的NTRK抑制劑及五款中國自主研發的NTRK抑制劑正在臨床試驗中,大家可以看看自己的基因檢測報告,看看是否存在NTRK融合,說不定還能爭取到免費用藥的機會。
拉羅替尼總緩解率高達75%,它無疑是具有“革命性”的新型抗癌藥物,將給無數的癌癥患者帶來新的希望,但同時也價格不菲。有意愿參與藥物試驗的患者可以抓緊此次免費用藥機會。#健康明星計劃##謠零零計劃##腫瘤科普排位賽#
參考資料:
[1]《“不限癌種”靶向抗癌藥!拜耳Vitrakvi治療各年齡段&各類腫瘤TRK融合癌療效持久,已在中國申請上市!》生物谷.2021-05-22
[2]《橫跨17大癌癥!廣譜抗癌藥拉羅替尼治療各類癌癥的臨床數據匯總》.環宇達康國際醫訊. 2021-01
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