2018年，一款號稱“不限癌種、廣譜”的抗癌靶向藥物在美國上市，拉羅替尼成為有史以來第一個被批準的口服TRK抑制劑，兩年多以來，拉羅替尼在全球多個國家落地開花，而今年，終于傳來了即將進入中國的好消息。

5月20日，國家藥品監督管理局藥品評審中心（CDE）官網公示，三款拉羅替尼藥物申請在中國上市的請求，已經在受理當中，并且擬納入優先審評。

這就意味著，在不久的將來，只要存在NTRK融合，不限年齡，數以百萬計的癌癥患者都能從中受益。

一、兩個案例證實拉羅替尼實力

Anna Plaza的女兒蕾哈娜剛出生時就被檢查出患有腫瘤，嬰兒纖維肉瘤，右手臂上出現巨大腫包。這是一種惡性腫瘤，由于蕾哈娜的身上的腫瘤過大無法采取手術，醫生以化療的方式來處理，但并沒有起效。

就在Anna夫婦悲傷絕望之時，紀念斯隆·凱特琳醫院的兒童專家團隊給他們帶來了一個轉機。

專家團隊確定蕾哈娜所患癌癥是由NTRK基因突變引起的，而他們的團隊正由一款針對這一靶點突變的新藥物——Vitrakvi（拉羅替尼，larotrectinib），目前在臨床試驗階段。

Anna夫婦讓蕾哈娜接受了新藥物試驗，令人震驚的是，三天后，蕾哈娜手臂上的腫瘤竟然出現肉眼可見的縮小！由于腫瘤縮小，切除手術也可以進行了，現在的小蕾哈娜經過手術后體內已無腫瘤殘留，手臂功能也沒有受到任何影響。

2014年，美國一名61歲老人Keith Taggart被確診患有唾液腺癌，臉上不斷出現腫塊，一年時間內一共接受了四次手術卻依舊無法控制住病情。

2016年，Keith的病情迅速惡化，癌細胞開始擴散蔓延到肺、肝和腎。醫生告訴他有兩個選擇，一是化療，生存期約為一個月，二是接受專門針對NTRK基因融合的靶向藥臨床試驗。Keith決定放手一搏，開始接受新靶向藥拉羅替尼的治療。

僅僅4天，他的腫瘤就縮小了一大半，一個月后，CT掃描結果顯示，他之前身上的多個腫瘤現在只剩一個并且在不斷縮小。靶向藥像變魔術一般讓腫瘤消失了，如今，Keith的生活工作已恢復正常，他希望這款抗癌藥物能夠造福更多的患者。

二、不限癌種，只認突變

堪稱“治愈系”的抗癌藥物拉羅替尼給全球范圍的腫瘤醫生和患者帶來了新希望。這款藥物主要有三大優勢。不限癌種、總緩解率高達75，而且能快速持久相應。

存在NTRK融合的乳腺癌、肺癌、嬰兒纖維肉瘤、結直腸癌、甲狀腺癌、胰腺癌、膽管癌等17種癌癥類型皆可使用。

在各種腫瘤的治療中，拉羅替尼的臨床數據都非常振奮人心。

3項臨床試驗（NCT02122913、NCR02576431和NCT02637687）的分析結果顯示，拉羅替尼治療肉瘤整體緩解率72%，2年無進展生存率52%。這也意味著一半以上的患者兩年內病情都不再發生進展。

《新英格蘭雜志》發表的拉羅替尼相關療效和安全性研究顯示，4例接受藥物試驗的非小細胞肺癌患者中有3例出現持續反應。2019年的NCCN 指南已將拉羅替尼納入NTRK融合陽性非小細胞肺癌一線治療。

2020年ASCO大會分析了NTRK融合消化道腫瘤患者的試驗結果，總緩解率為43%，其中結腸癌患者總緩解率為50%。

2018年3月柳葉刀雜志公布的最新研究數據顯示，拉羅替尼對部分兒童腫瘤的有效率高達93%。

拉羅替尼對于難治的罕見癌癥也有超乎想象的效果。一個患有纖維肉瘤的16個月嬰兒在接受拉羅替尼試驗的三周后，MRI顯示腫瘤體積縮小90%。據《臨床乳腺癌》雜志報道，經過6周的拉羅替尼治療后，分泌性乳腺癌患者PETCT顯示大半腫瘤已消散。

拉羅替尼治療效果尤其突出，但同時也是價格不菲，成年人使用該藥每年費用為393600美元（約260萬人民幣），兒童每年11000美元（約7萬人民幣）。

目前這昂貴的價格是國內普通家庭難以承受的，如果拉羅替尼真正落地中國，恐怕價格也不低。

目前拉羅替尼在我國已開展臨床試驗志愿者招募，另外還有兩款美國的NTRK抑制劑及五款中國自主研發的NTRK抑制劑正在臨床試驗中，大家可以看看自己的基因檢測報告，看看是否存在NTRK融合，說不定還能爭取到免費用藥的機會。

拉羅替尼總緩解率高達75%，它無疑是具有“革命性”的新型抗癌藥物，將給無數的癌癥患者帶來新的希望，但同時也價格不菲。有意愿參與藥物試驗的患者可以抓緊此次免費用藥機會。#健康明星計劃##謠零零計劃##腫瘤科普排位賽#

參考資料：

[1]《“不限癌種”靶向抗癌藥！拜耳Vitrakvi治療各年齡段&各類腫瘤TRK融合癌療效持久，已在中國申請上市！》生物谷.2021-05-22

[2]《橫跨17大癌癥！廣譜抗癌藥拉羅替尼治療各類癌癥的臨床數據匯總》.環宇達康國際醫訊. 2021-01

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