軟組織肉瘤是間充質來源的罕見惡性腫瘤，約占成人癌癥的 1%，雖然和肺癌，乳腺癌相比并不常見，但是這是一種異質性極強的復雜腫瘤，目前已知的亞型超過了100種，每一種都具有不同的臨床表現。

不管是罹患哪一種，晚期患者臨床上的治療方案都非常有限。

手術，放化療，靶向治療后陷入絕境！

70歲的M女士，因為腹部突然疼痛前往醫院檢查，CT結果顯示，她的子宮里長了一個7.3 × 5 × 6.5 cm的大腫塊，已經有網球那么大了，最終確診為高級別梭形細胞肉瘤。

M女士馬上接受了手術切除了整個病灶，但鑒于這種腫瘤的侵襲性和高復發風險，M女士又接受了輔助化療。

但不幸的是，經歷的痛苦的副作用，強效的化療方案仍然沒有扼殺全部的癌細胞，手術后的15個月，腫瘤就復發了。

這時，醫生建議M女士進行基因檢測，看看是否能接受靶向治療。M女士將組織標本送到全球知名的癌癥基因檢測公司Foundation Medicine進行了檢測，

結果顯示，M女士竟然存在一種IQGAP-NTRK3融合，NTRK是近兩年火遍癌友圈的鉆石靶點，針對NTRK融合的兩款“治愈系”藥物拉羅替尼和恩曲替尼也震撼了整個醫學界。

于是M女士參加了NTRK抑制劑 entrectinib的臨床試驗（ClinicalTrials.gov標識符：NCT02568267）。

但不幸的是，M女士在治療后沒有出現像其他患者病灶消失的奇跡，僅4周，她肝臟的腫瘤就出現了進展，M女士不得不再次接受手術切除肝臟的病灶，接著開始使用帕唑帕尼，病情仍在持續進展，她不得不加上姑息性放療，承受了巨大的痛苦，即便如此，癌癥仍然瘋狂的在體內蔓延，死神在一步步接近。

放手一搏！最后的嘗試讓病灶消退！

在手術，放化療，靶向治療后仍然進展的情況下，臨床上的標準治療方案基本上都用盡了。面臨絕境M女士決定放手一搏，再嘗試另外一款針對NTRK的抑制劑拉羅替尼，另醫生震驚的是，奇跡發生了，M女士在接受了拉羅替尼治療后，病情穩定且耐受性良好。

截止文獻發表時，M女士已接受了18個月的治療，病情沒有任何進展的跡象，距離初步診斷已經4.1年，不得不說，精準醫學的發展讓肉瘤這種惡性程度極高的腫瘤患者也能獲得長生存的機會！

無進展生存超2年！拉羅替尼顯著延長肉瘤患者生存期

拉羅替尼可以算作近兩年腫瘤領域最大的變革之一，它讓“廣譜抗癌”夢想照進了現實。拉羅替尼的上市，拯救了成千上萬不幸的家庭，同時也在國際臨床研究中不斷刷新在各類腫瘤中的戰績！

近期，根據3項臨床試驗（NCT02122913、NCR02576431和NCT02637687）的分析結果，公布了拉羅替尼在難治性NTRK融合陽性的肉瘤患者中取得的臨床數據，再次引起了轟動。

客觀緩解率（ORR）：

這3項研究中共納入25例肉瘤成年患者，接受拉羅替尼治療的整體客觀緩解率（ORR）為72%。其中：

在19例軟組織肉瘤患者中，整體緩解率達到了68%，包括3例完全緩解（16%）和10例部分緩解（53%）；

此外，在4例胃腸道間質瘤患者中，整體緩解率達到了100%!其中包括1例完全緩解（25%）和3例部分緩解（75%）；

在2例骨肉瘤患者中，整體緩解率為50%。

無進展生存期（PFS）

整體來說，所有患者的中位無進展生存期為28.3個月；24個月無進展生存率52%。

中位生存期（mOS）

中位隨訪21.4個月時，患者的中位總生存期44.4個月，24個月生存率為91%。而在軟組織肉瘤患者中，24個月生存率為89%。

相信這些讓臨床醫生振奮的數據病友們可能看不懂，在這里再給大家分享一個國外報道的真實案例：

這個拿著手機拍照的女人叫Nichol Miller，她正不可置信的看著最新的CT結果，趕緊拍下來分享給自己的丈夫。因為就在幾個月前，坐在輪椅上的她，腫瘤已經填滿了雙肺的90%，連呼吸都困難，需要一直吸氧才能維持，醫生都已經宣布她的生命即將走到盡頭。而正是拉羅替尼完全改變了她的生死！

2014年秋天，Nichol Miller被診斷出腿部患有高級別的軟組織肉瘤之后，她在波特蘭家附近的俄勒岡健康與科學大學醫院接受了最好的全身化療和手術，但是都無法阻止快速擴散的癌癥。

幸運的是，醫生沒有放棄她。她的醫生重新對她的腫瘤樣本進行了全面的基因組測序。他們發現她的腫瘤有一個罕見的突變，稱為NTRK基因融合，并且幸運的入組了拉羅替尼的臨床試驗。

在開始每天兩次服用這種藥的三天內，米勒的病情奇跡好轉！

可以坐下來并完整地講話；

一個月后，她呼吸完全正常了；

到了六個星期，她可以騎馬了；

…..

一切都在不停不停的好轉。

現在，她的隨訪掃描結果顯示，在過去三年她都已經沒有癌癥的跡象！

對17類癌癥有效，拉開“廣譜抗癌”的序幕

作為全球首款獲批上市的NTRK抑制劑，拉羅替尼身上的“光環”非常耀眼。2018年11月26日，FDA加快批準了拉羅替尼上市，用于治療NTRK融合突變的局部晚期或轉移性實體瘤成人和兒童患者，這些患者可能缺乏標準治療方案，或在接受其他治療后病情持續進展。

整體緩解率高、完全緩解率高、緩解持續時間長、患者從治療中持續獲益時間長，拉羅替尼完全符合患者對于一款靶向治療藥物的期待，再加上廣譜抗癌的特性，也因此被稱為“治愈系”的藥物。

臨床數據已經證實對17種實體腫瘤有效，其中常見的肺癌的客觀緩解率75%，甲狀腺癌和纖維肉瘤高達100%！當然這個數據還在后續的研究中不斷刷新，并且這款藥物是不區分腫瘤來源的，也就是說不管是腫瘤出現在什么難治的部位，也不管是不是出現了轉移，只要存在NTRK（1/2/3）融合，都可以使用這款藥物。

拉羅替尼臨床試驗中各類癌癥的有效率和持續緩解時間

遍地開花！八大泛癌種抗癌新藥國內中心試驗開啟

目前拉羅替尼已在美國，日本，歐洲上市，但成人每年的費用為393,600美元（近260萬人民幣），此價格對于國內患者來說，堪稱天價。

值得慶幸是，中國的癌癥患者迎來了好時代，除了拉羅替尼，還有兩款美國的NTRK抑制劑恩曲替尼及TPX0005，另外還有五款中國自主研發的NTRK抑制劑正式在國內獲批開展臨床試驗，正在招募患者，

并且已經有大量NTRK融合的患者通過醫學部成功入組并接受抗癌新藥治療，成功逆轉了病情，我們希望有更多的病友知道這個好消息，有更多的病友能夠獲益于這些新型的抗癌藥物，戰勝癌癥！

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