“港澳藥械通”腫瘤新藥造福民眾——諾華乳腺癌創新藥Alpelisib獲批引進粵港澳大灣區

（2021年12月21日，中國深圳） 粵港澳大灣區“港澳藥械通”政策實施傳來好消息：諾華治療晚期乳腺癌的創新藥Piqray^?（Alpelisib）于日前順利獲批引進粵港澳大灣區的香港大學深圳醫院，內地患者可全球同步獲益于創新藥物。此次獲批的諾華Alpelisib是全球首個、海外目前唯一獲批用于治療激素受體（HR）陽性、人表皮生長因子受體2（HER2）陰性、PIK3CA突變晚期乳腺癌的口服藥品。

Alpelisib是繼試點之后獲批引進的創新乳腺癌治療藥品，滿足乳腺癌癥患者迫切的需求，并為中國患者帶來精準治療的新希望。

對于此次Alpelisib能夠快速地在粵港澳大灣區獲批用于定點醫院，諾華腫瘤（中國）總經理Isabel Afonso女士表示，“港澳藥械通”政策的實施，讓粵港澳大灣區乃至中國其他地區更多的患者有機會用上諾華治療乳腺癌的創新藥Alpelisib。以患者為中心是諾華的信念，我們以實際行動積極支持政府加速引進創新藥物的舉措。相信隨著 ‘港澳藥械通’新政的持續推進，創新性的藥械監管方式和合作模式還將讓更多中國患者獲益。”

Alpelisib填補乳腺癌PIK3CA突變領域的治療空白

乳腺癌是我國女性群體發病率最高的腫瘤，其中70%的患者是HR+/HER2-的乳腺癌，而PIK3CA是HR+/HER2-亞型乳腺癌中常見的突變基因之一¹，中國研究數據顯示，HR+/HER2-乳腺癌患者中有49.3%伴有PIK3CA的突變¹。眾多基礎與臨床研究均提示PIK3CA突變會導致PI3K/AKT/mTOR通路異常激活進而刺激腫瘤的增殖、轉移和侵襲，并且與治療應答不佳、預后不良、或內分泌治療耐藥相關²，從而使治療更具挑戰性。

Alpelisib是首款針對HR+/HER2-、PIK3CA突變的晚期乳腺癌的藥物，為口服小分子α特異性I類磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）抑制劑，在攜帶PIK3CA基因突變的乳腺癌細胞系中顯示出抑制PI3K通路的能力，并具有抑制細胞增殖作用。

資料顯示，最早的泛PI3K抑制劑藥物療效有限，毒性大³。Alpelisib作為新型PI3K抑制劑，可特異性靶向PI3Kα亞型。國際多中心隨機雙盲Ⅲ期臨床研究SOLAR-1研究結果表明，PI3K抑制劑Alpelisib聯合氟維司群可顯著改善PIK3CA突變患者的無進展生存期(PFS)，中位總生存期(OS)延長7.9個月，特別是在內臟轉移患者和ctDNA可檢測到PIK3CA突變的患者中優勢更為明顯。Alpelisib聯合氟維司群是PIK3CA突變患者的良好治療選擇。

“港澳藥械通”持續推進，更多患者用得上創新藥

Alpelisib等全球抗癌新藥之所以能夠迅速獲批引進粵港澳大灣區，與“港澳藥械通”政策的實施密不可分。“港澳藥械通”政策是系統性、整體性、協同性的改革創新，不僅在地域上橫跨粵港澳三地，還涉及進口審批、境外采購、進口通關、貯存配送、臨床使用等多個環節。

其中，2021年8月以來，《廣東省粵港澳大灣區內地臨床急需進口港澳藥品醫療器械管理暫行規定》、《廣東省衛生健康委辦公室關于核定粵港澳大灣區首批內地指定醫療機構的通知》、《粵港澳大灣區內地臨床急需進口港澳藥品醫療器械使用評審專家庫管理辦法（試行）》的發布，為政策在大灣區內地9市的擴展實施提供了制度保障，同時也讓中國內地腫瘤患者在香港大學深圳醫院等醫院可與國際接軌，享受到最新治療方案。

Alpelisib是歐美多地唯一獲批乳腺癌適應癥的PI3K抑制劑，并于2020年12月在香港獲批。本次通過“港澳藥械通”政策，Alpelisib已可在香港大學深圳醫院進行使用，在給內地的PIK3CA突變HR+晚期患者帶來新的治療希望的同時，醫療人員也可以積累更多的臨床治療經驗，為加快創新藥審批與落地提供依據。

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關于Alpelisib

Alpelisib是首款針對HR+/HER2-、PIK3CA突變的晚期乳腺癌的藥物，為口服小分子α特異性I類磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）抑制劑，在攜帶PIK3CA基因突變的乳腺癌細胞系中顯示出抑制PI3K通路的能力，并具有抑制細胞增殖作用。

2019年5月，美國FDA批準諾華Alpelisib與氟維司群聯合治療應用于內分泌治療期間或治療后出現疾病進展的HR+/HER2-、經FDA批準的檢測手段診斷為PIK3CA突變的晚期乳腺癌的絕經后女性和男性患者，打開了PI3K抑制劑在實體瘤應用的大門。此后，Alpelisib快速獲得了加拿大、歐盟等四十多個國家和地區相同適應癥的獲批。

參考文獻：

[1]Jia M, Liao N, et al. Breast Cancer. 2021 May;28(3):644-652.

[2]Li SY, Wang W, et al. Zhonghua Zhong Liu Za Zhi. 2011 Aug;33(8):605-8. Chinese. PMID: 22325221.

[3]Baselga J, et al. Lancet Oncol. 2017 Jul;18(7):904-916.

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2. 本文旨在傳遞醫藥前沿信息和研究進展，不構成對任何藥物的商業推廣或對診療方案的推薦。

3. 本文提及的部分藥物和/或適應癥尚未在中國獲批。