手術，放化療是癌癥治療最重要的三種方式，而之后一旦出現進展，癌癥患者常常陷入無藥可用的絕境。近兩年，腫瘤精準治療領域的飛速發展正在不斷制造長生存的奇跡，“革命性”抗癌藥物拉羅替尼的上市每年可以幫助成千上萬的人，它已經給世界各地的患者來了新的希望。

IMAGE：BRIANA AYALA和她的腫瘤醫生TED LAETSCH博士。LAETSCH博士將BRIANA的腫瘤進行了TRK融合檢測，然后用LAROTRECTINIB成功治療了她。

11歲罹患罕見腫瘤命懸一線

Briana Ayala出生在美國德克薩斯州一個普通的家庭里。2016年，11歲的Briana突然發現背部疼痛，吃了布洛芬后并沒有明顯的好轉。于是父母帶她去了醫院進行詳細檢查，卻得到了一張讓全家人恐懼心碎的診斷-晚期癌癥。并且醫生說Briana的腫瘤是一種非常罕見的肉瘤，而且已經非常大，纏繞在主動脈和脊椎周圍，性命垂危。更糟的是，沒有醫生敢做這樣高風險的手術，因為一個不小心可能馬上就會讓她失去生命，

Briana的父母并沒有輕易放棄，他們打遍了全美國醫院的電話，終于找到了一線希望。德克薩斯大學西南醫學中心的Stephen Megison教授說他們可以完成手術。

Briana很堅強，Stephen教授團隊也非常出色，10 小時手術結束后，成功的將Briana從死神手中奪回。這場成功的手術也被該院譽為一次“英雄手術”，因為這是三刀合一的手術，需要把腫瘤取出來，把主動脈靜脈切成兩半，然后再重建主動脈。

手術化療后病情進展，醫生宣判“死刑”

但遺憾的是，手術只是給了Briana暫時緩解的機會，并沒有治愈她。她的體內還有五個小腫瘤，需要繼續接受化療。化療的巨大的痛苦并沒有換來理想的結果，腫瘤產生的液體積聚并侵襲到她的脊椎，她病得很重，腫瘤仍在持續增大。

全家人都陷入了巨大的恐慌和無助。Briana的父母回憶說：當時醫生說已經沒有希望了，她將會死去，他們這樣告訴我們三遍四遍…….

一切看起來都已經糟糕到了極點，但Briana的父母仍然抱著希望四處尋求新的治療方案。

“一個奇跡”！全新藥物成功擊退腫瘤

3月13日是個值得紀念的日子。因為他們接到了改變Briana命運的電話。

Briana的主治醫生Laetsch博士告訴他們，他把Briana的腫瘤組織切片送到權威的檢測公司進行基因檢測，發現Briana的癌癥有TRK融合，而當時有一項專門針對NTRK融合的新藥研究正在世界頂級的癌癥中心進行臨床實驗，但是這項試驗剛剛開始，一切都是未知的。

Briana的父母決定放手一搏，不會有比現在的情況更糟的了。

Briana參加了新藥物的1期臨床試驗，這款名為larotrectinib 的藥物能夠治療存在特定基因融合NTRK的所有的癌癥類型。她開始每天兩次服用該藥物。幸運的是，幾周之內，她的腹部疼痛和腫脹消失，掃描顯示她的腫瘤顯著縮小。

德克薩斯大學西南分校的研究人員表示，larotrectinib在1期臨床試驗中93％的兒科患者有效。（照片由比爾布蘭森/國家癌癥研究所提供）

Laetsch博士激動的說：“Briana很好，她已經完全恢復正常。除了不能長距離跑步，她可以做任何事情。我們已經在 17 名患者身上使用了這種藥物。他們中的一些人的腫瘤已經縮小了。這種療法對于腫瘤患者來說來說，確實是前所未有的。”

將近兩年后，Briana又回到了學校，和她的狗Goofy和家里的七只長尾鸚鵡一起玩耍。她也能夠拿起她的素描墊和她對紐約市時尚生涯的夢想。當時的手術成功是一個奇跡，如今這款藥物再次給了她重生的奇跡。

“這些是我們用拉羅替尼所看到的令人驚異的反應，”Laetsch博士說，“這就是我為什么如此興奮的原因。”

所有癌癥類型持續緩解時間超過4年！“傳奇”抗癌藥拉羅替尼有望在中國上市！

Briana并非larotrectinib試驗的唯一受益者。截至2018年2月，已有55名兒童和成人在全國各地的試驗地點參加了larotrectinib試驗。包括出生就確診肉瘤的女孩Rihanna，全球首位接受拉羅替尼治療的Nichol Miller，最小的腫瘤患者Aliyanna等等。這些患者中超過75％的患者反應良好，腫瘤縮小或消失。

2018年11月，Vitrakvi ?（拉羅替尼，larotrectinib，下文統稱拉羅替尼）正式獲批上市引起了全球轟動，因為這是全球首個不區分腫瘤來源用于初始治療的靶向藥，具有劃時代的意義。

這款藥物的最大看點在于它是一款針對特定基因突變，而不針對特定癌癥種類的抗癌新藥。其所能治療的NTRK基因融合實體瘤包括乳腺癌、結直腸癌、肺癌、甲狀腺癌等多達21種癌癥類型，同時對成人和兒童都可以使用。

在2021年6月6日的ASCO大會上，四項不同研究分析證實，拜耳公司的腫瘤精準治療藥物Vitrakvi?（larotrectinib）對于所有年齡，所有的癌癥類型具有強大且長期的臨床表現：

不管腫瘤類型如何，不論年齡大小，在所有NTRK融合的癌癥患者中，206例可評估的成人和兒童腫瘤患者擴大的匯總數據顯示：客觀緩解率（ORR）高達75%！并且持續緩解時間（DOR）平均長達4年（49.3個月）以上！值得一提的是，這項數據覆蓋了21類不同的癌癥類型，意味著拉羅替尼是一款名副其實的適用于幾乎所有實體瘤的廣譜抗癌“神藥”！

近日，國內傳來重磅喜訊，拉羅替尼在中國上市的腳步越來越近啦！

2021年5月20日，國家藥品監督管理局藥品評審中心（CDE）官網顯示，拜爾的精準治療藥物拉羅替尼新藥上市申請已獲得國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）受理。

值得一提的是，此次提交的申請包含全部三種劑型：100 毫克膠囊， 25 毫克膠囊，20-mg/mL 兒童口服溶液，這意味著不論是成人還是兒童實體瘤患者，只要存在NTRK融合，即將有機會用到這款救命新藥！讓我們一起期待這款藥物能盡快順利獲批上市！

（注：做了基因檢測的病友可以拿出報告看看，一旦存在NTRK融合，可以馬上聯系全球腫瘤醫生網醫學部申請是否有機會接受新藥治療，看不懂的病友也可以致電全球腫瘤醫生網醫學部解讀報告。）

注意！一定要檢測解鎖“生命之鑰”的靶點-NTRK

如果說拉羅替尼是一把鎖，NTRK基因就是打開這把鎖的“生命之鑰”，只要有NTRK的融合，相當于是打開了一扇希望的大門。

然而這把鑰匙卻不是每個患者都能獲得的。

首先是因為存在NTRK基因融合的患者并不多。比如，在中國常見的肺癌，乳腺癌，結直腸癌中，只有1%~5%的患者存在這種突變，而一些罕見的癌癥，比如嬰兒纖維肉瘤和分泌型乳腺癌，存在NTRK融合的頻率卻高達90%~99%。

其次，NTRK基因融合容易漏檢。研究人員發現，即使您使用非常好的基于DNA的NGS測試，您仍然可以錯過其中一些融合。這是因為檢測的內含子的長度受限，很難找到這些融合。最好的檢測方法是尋找一種既包含DNA，又具有RNA的分析的檢測，以便最大限度地提高檢測出這些融合的可能性。這并不是國內所有的檢測公司都能做到的。

國內患者如何接受治療？

目前拉羅替尼已在美國，日本，歐洲上市，但成人每年的費用為393,600美元（近260萬人民幣），此價格對于國內患者來說，堪稱天價。

值得慶幸是，中國的癌癥患者迎來了好時代，近年來我們國家大大提升了對于國際抗癌新藥的入市速度，并且加大了自主研發新藥的力度。除了即將上市的拉羅替尼，還有兩款美國的NTRK抑制劑及五款中國自主研發的NTRK抑制劑正式在國內獲批開展臨床試驗，正在招募患者，并且已經有大量NTRK融合的患者通過全球腫瘤醫生網醫學部成功入組并接受抗癌新藥治療，成功逆轉了病情，我們希望有更多的病友知道這個好消息，有更多的病友能夠獲益于這些新型的抗癌藥物，戰勝癌癥！詳情點擊：45類腫瘤存在“鉆石”靶點NTRK！全球13款新藥開啟廣譜抗癌新紀元！

隨著腫瘤學界在這些高效新藥以及基因檢測方面獲得了更多經驗，醫生將變得更加擅長為每位患者確定最有效的治療方案，

未來，在科學指導下，合理換藥，把癌癥變成慢性病，是我們的終極目標。

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