今天早上，我們迎來一個重磅好消息！FDA批準傳奇生物的靶向BCMA CAR-T療法–Carvykti 上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）患者，這些患者既往接受過四種或四種以上的治療，包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑和抗CD38單克隆抗體，給晚期走投無路的患者帶來了新的選擇，同時它也有了自己的大名–西達基奧侖賽。

值得一提的是，這是首款國產的CAR-T免疫療法獲得FDA批準上市，意味著中國的CAR-T療法正式登上世界舞臺！2022年2月28日，這是中國抗癌史上又一值得鐫刻的里程碑！

總緩解率高達98%！中國CAR-T療法改寫歷史！

此次獲批是主要基于一項代號為CARTITUDE-1 1b/2期研究結果。這項數據非常振奮人心！

參加臨床實驗的97例臨床上已經沒有更好治療選擇的晚期多發性骨髓瘤患者，在接受了傳奇生物的這款CAR-T療法后，出現了早期、深度持久的緩解。總緩解率（ORR）竟然高達98%（95%CI：92.7-99.7），更值得一提的是，78%的患者獲得了嚴格的完全緩解（sCR，95%CI：68.8-86.1），這意味著即使是晚期患者，近80%在接受CAR-T治療后，病灶也完全消失了！此外，12個月的無進展生存率（PFS）為77%（95% CI，66.0%-84.3%），總生存（OS）率為89%（95% CI，80.2%-93.5%）。

傳奇生物CEO&CFO黃穎博士表示：“ 多發性骨髓瘤至今無法治愈，既往接受過多重治療的患者仍然面臨著預后不良和治療選擇有限。CARVYKTI?的獲批對于傳奇生物來說意義重大，這是我們自成立以來第一款獲批上市的產品。但更可喜的是，對于那些需要長期無治療間隔的患者而言，該藥物有潛力成為新的有效治療選擇。

”

多發性骨髓瘤是骨髓中的漿細胞惡性增殖引起的一種惡性腫瘤。大多數患者在接受初始治療后復發，并在接受免疫調節劑、蛋白酶體抑制劑和抗CD38抗體等主要藥物治療后預后不佳。

“

主要研究者西奈山醫學院血液腫瘤學教授Sundar Jagannath博士激動的說：該研究表明CARVYKTI?在即使經過多線治療后的多發性骨髓瘤患者群體中，同樣能提供深度持久的緩解。CARVYKTI?的獲批有望滿足這些巨大且尚未被滿足的患者需求。

初識西達基奧侖塞

藥品名稱：西達基奧侖賽（ciltacabtagene autoleucel、cilta-cel)

商品名稱：Carvykti

靶點：BCMA

適應癥：復發或難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）患者

價格：46.5萬美元(約293萬人民幣）

Carvykti（西達基奧侖賽）是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉基因對患者自身的T細胞進行修飾，以識別和消除表達BCMA的癌細胞。

BCMA主要表達于惡性多發性骨髓瘤B細胞、晚期B細胞和漿細胞的表面。CARVYKTI? 的CAR蛋白具有兩種BCMA靶向單域抗體，因此，對表達BCMA的癌細胞具有高親和力，在與BCMA表達細胞結合后，CAR可促進T細胞活化、擴增，繼而清除癌細胞。

2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨家許可和合作協議，以開發和商業化CARVYKTI?。2021年4月，傳奇生物宣布向歐洲藥品管理局提交上市許可申請，以尋求Cilta-cel的獲批， 用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤患者。除2019年12月在美國授予的突破性療法（BTA）外，Cilta-cel于2020年8月在中國被納入“突破性治療藥物”。美國FDA和歐洲EMA分別于2019年2月和2020年2月授予Cilta-cel孤兒藥的名稱。

關于傳奇生物

傳奇生物（NASDAQ: LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤細胞免疫療法研發、臨床、生產及商業化開發于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領域第一方陣，全球員工總數已逾1000人。目前與合作伙伴 Janssen Biotech,Inc（“楊森”）已將核心產品推至美國、歐洲藥品上市審評階段，有望解決多發性骨髓瘤治療的世界級難題。此外，公司還有多款在硏CAR-T療法，用于血液瘤、實體瘤及其它疑難疾病的治療。

精準殺傷腫瘤，CAR-T療法火遍全球！

近兩年，隨著多款CAR-T療法在國內外研發上市，全球的癌癥治療領域掀起了一陣“CAR-T熱”。幾乎所有人都了解到了這種種癌癥的“奇跡療法”。

CAR-T，全稱是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受體T細胞免疫療法。

研發人員說，CAR-T療法同時是細胞療法、基因療法和免疫療法。作為一種“活的”藥物，CAR-T療法與傳統藥物有著很大的區別。它屬于一種個體化定制特異性的過繼細胞免疫療法。它的問世，顛覆了迄今為止存在的所有形式的癌癥治療（手術，放療，化療，靶向，免疫治療）。

CAR-T治療，即通過對患者的免疫細胞進行改造，導入能編碼識別腫瘤特異性抗原的受體基因和幫助T細胞激活的各基因片段，形成CAR-T細胞，這些細胞既攜帶了識別腫瘤的“導航頭”，又增強了自己殺傷腫瘤的“彈藥庫”，改造后的T細胞經體外擴增培養后，被回輸到患者體內，一旦遇見表達對應抗原的腫瘤細胞，便會被激活并再擴增，發揮其極大的特異殺傷力，致腫瘤于死地。

截止目前，FDA共批準了六款 CAR-T 療法，中國也上市了兩款CAR-T產品——阿基侖賽注射液、瑞基奧侖賽注射液，而剛剛獲批的西達基奧侖賽是全球第七款獲批的CAR-T療法，同時也是全球第二款獲批的靶向BCMA的CAR-T療法。如想了解詳情的病友可以致電全球腫瘤醫生網醫學部。

美國上市的6款CAR-T療法

中國上市的2款CAR-T療法

01

2017.08

諾華于 2017 年率先推出了一種名為 Kymriah 的 CAR-T 療法。這種針對 B 細胞急性淋巴細胞白血病 (ALL) 的一次性治療在三個月后顯示出對無標準治療無反應患者的 83% 緩解率！

02

2017.10

吉利德是第二家將 CAR-T 療法推向市場的公司。這家大型制藥公司在 FDA 批準 Kite 的 CAR-T 細胞療法 Yescarta 前幾周收購了CAR-T 開發商 Kite Pharma。該療法使 72% 的侵襲性 B 細胞非霍奇金淋巴瘤患者獲得緩解。

03

2020.07

第三款CAR-T療法Tecartus獲批用于復發性或難治性套細胞淋巴瘤

04

2021.02

FDA 批準了第四個 CAR-T 細胞療法。Breyanzi 是由百時美施貴寶公司聯合 Juno Therapeutics 開發的，用于治療某些類型的非霍奇金淋巴瘤。雖然該療法治療后的完全緩解率為54%！

05

2021.03

一個月后，FDA 批準了第五款，也是首款針對BCMA靶點的CAR-T療法，用于多發性骨髓瘤。這就是由 Bluebird Bio 和 Bristol-Myers Squibb 開發的 Abecma 。

06

2021.06

國內首款CAR-T療法，復興凱特的阿基倫塞注射液上市，治療復發難治性淋巴瘤。

07

2021.09

第二款CAR-T療法，藥名巨諾的瑞基奧倫塞注射液在美國成功上市，治療復發難治性淋巴瘤。

08

2022.02

首款國產CAR-T療法在CARVYKTI美國成功上市，治療難治性骨髓瘤，定價為46.5萬美元。

國內的患者如何接受CAR-T療法？

CAR-T療法目前無論是國內還是國外，價格都屬于“天價”，很少有家庭能承受，并且目前獲批的適應癥均為血液系統腫瘤，大部分實體瘤患者仍在苦苦等待！

好消息是，目前國內的CAR-T療法正在招募各類實體瘤和血液腫瘤患者，這意味著，大家有機會免費接受這種全球前瞻療法的治療。

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