時間，對于每一個癌癥患者來說有著非凡的意義。因為每跨過一年，都意味著距離治愈又近了一步，而十年無癌，則意味著已經完全臨床治愈，這也是所有癌癥患者希望出現的奇跡。

提到Emily Whitehead，相信有很多病友都聽過她的大名。她是世界上第一位接受 CAR T 細胞治療的白血病 (ALL) 患兒，如今，她體內癌細胞已經完全消失了10年，連前美國總統奧巴馬都被她的抗癌經歷震撼而親自接見，她也成為這一史詩級療法的代言人被載入史冊。

每一年，艾米莉都會用拍照打卡的形式，宣告自己又成功的跨過一年。

今年，是艾米莉無癌生存的第十年。2022 年 5 月 10 日，艾米莉將慶祝自己成為首位接受 CAR T 細胞治療后成功治愈十周年。她已從十年前那個差點被死神奪去生命的光頭小女孩成為一個亭亭玉立的17歲花季少女。

2022

2012

Emily無疑是幸運的。但整個治療過程中，Emily展現的持續對抗病魔的勇氣，父母對醫生的信任，對臨床試驗的支持，都是治療獲得成功不可缺少的要素，他們堅持對病情的公開，也是帶給社會的滿滿正能量，給無數病友帶來戰勝癌癥的信心。

世界上第一位被CAR-T “治愈”的幸運兒Emily的故事

2010 年，活潑健康的5 歲女孩艾米莉突然被診斷為白血病，當時的選擇只有化療。但不幸的是，經過2年的化療后，還是無法控制瘋狂進展的病情，當時骨髓移植似乎是唯一的希望，可她的情況已經嚴重到無法接受任何治療。

醫生遺憾的通知艾米莉的父母，他們已經無能為力了，并建議將艾米莉帶回家，讓她在家人的陪伴下結束病痛的折磨。

但是艾米莉的父母拒絕放棄治療，他們開始四處尋找能夠挽救艾米莉的方法，最終他們決定前往治療兒童腫瘤最好的醫院之一–費城兒童醫院。

一切仿佛早有安排。

就在他們去醫院前一天，費城兒童醫院剛剛獲得批準，在兒童復發/難治性 ALL 患者中開展CAR-T療法的臨床實驗，而這個病的要死的小女孩仿佛注定被歷史銘記。

CAR-T療法當時并沒有在兒童腫瘤中進行過多的嘗試，只在三名成人中進行了臨床實驗，其中兩人得到了快速和完全的緩解。（目前也無癌生存十年，全球腫瘤醫生網醫學部做過專門的報道：緩解時間超十年！300萬一針的CAR-T療法為癌癥患者創下長生存“神話”！）而對于艾米莉來說，會不會起效，會不會更糟，一切都是未知的。

艾米莉的父母決定放手一搏，沒有比即將失去心愛的女兒更糟的結果了。

2012 年 3 月 1 日，Emily開始在費城兒童醫院接受CAR-T治療。

醫生先在她的脖子上放置了單采導管；她的 T 細胞被提取并送到實驗室進行生物工程改造和擴增。期間艾米莉被隔離接受了大劑量的化療，等待接受全新的CAR-T療法。

4月初，艾米莉體內提取的那些被改造和擴增的T細胞，已經成為了既攜帶著識別腫瘤的“導航頭”，又增強了殺傷腫瘤的“彈藥庫”的CAR-T細胞，被回輸到已經奄奄一息的艾米莉體內，這些CAR-T細胞，一旦遇見表達對應抗原的腫瘤細胞，便會被激活并再擴增，發揮其極大的特異殺傷力，致腫瘤于死地。

大家都以為Emily會像火中的鳳凰一樣從灰燼中重生。但大部分人不知道的是，Emily最初并沒有像大家期待的那樣涅槃重生，反而差點因為CAR-T療法引起的最嚴重的副作用-細胞因子釋放綜合征 (CRS) 喪命！

艾米莉的血壓下降到 53/29，體溫上升到 105°F，她的身體腫脹得面目全非，呼吸困難，醫生說她隨時可能死去。

就連June博士也說，Emily 活不過一夜，他希望Emily的父母停止所有ICU的干預，讓Emily舒適的離去。

June博士認為這場免疫療法革命因此結束，他甚至起草了相關的說明文件：“當試驗中的第一位患者死亡時，是因為被稱為細胞因子釋放綜合征的 5 級毒性。”所有的努力功虧一簣，一切也許要從零開始。

但幸運的是，大家都沒有放棄最后一絲希望。

在最后時刻，費城兒童醫院收到了艾米麗體內細胞因子的測試結果，盡管 Emily 有許多細胞因子異常，但最引人注目的異常白細胞介素 6 (IL-6) ，醫生們決定嘗試托珠單抗，這也是最后的一絲希望。

值得一提的是，如今，托珠單抗是 CRS 的標準治療方法，也是 FDA 批準用于治療該并發癥的唯一藥物。艾米麗的康復對整個CAR-T治療領域來說都是意義重大的，她作為實驗者為這項成功的療法踏平了前進的道路。

奇跡就這樣出現了，艾米莉終于安詳地睡了一夜。

之后她開始迅速好轉，23天后，令所有人驚喜的是，艾米莉的癌癥已經完全消失，檢測不到了。

如今，艾米莉已無癌十年，她的故事遠遠沒有結束。正是因為在她身上的實驗成功，才讓CAR-T療法順利的向前探索，改變了現在癌癥治療的格局。全球數百家制藥企業也在不斷開發創新，推出效果更好的CAR-T產品造福人類。

CAR-T療法為全球癌癥治療帶來變革

近年來，全球范圍內掀起了CAR-T療法研發的熱潮，因為誰先制造出療效更好、副作用更低的CAR-T治療技術，毫無疑問將會率先吃到第一只螃蟹，開啟腫瘤免疫治療的新紀元。目前?，FDA共批準了六款 CAR-T 療法，中國也上市了兩款CAR-T產品，全球共有7款CAR-T療法獲批！

01

2017.08

諾華于 2017 年率先推出了一種名為 Kymriah 的 CAR-T 療法。這種針對 B 細胞急性淋巴細胞白血病 (ALL) 的一次性治療在三個月后顯示出對無標準治療無反應患者的 83% 緩解率！

02

2017.10

吉利德是第二家將 CAR-T 療法推向市場的公司。這家大型制藥公司在 FDA 批準 Kite 的 CAR-T 細胞療法 Yescarta 前幾周收購了CAR-T 開發商 Kite Pharma。該療法使 72% 的侵襲性 B 細胞非霍奇金淋巴瘤患者獲得緩解。

03

2020.07

第三款CAR-T療法Tecartus獲批用于復發性或難治性套細胞淋巴瘤

04

2021.02

FDA 批準了第四個 CAR-T 細胞療法。Breyanzi 是由百時美施貴寶公司聯合 Juno Therapeutics 開發的，用于治療某些類型的非霍奇金淋巴瘤。雖然該療法治療后的完全緩解率為54%！

05

2021.03

一個月后，FDA 批準了第五款，也是首款針對BCMA靶點的CAR-T療法，用于多發性骨髓瘤。這就是由 Bluebird Bio 和 Bristol-Myers Squibb 開發的 Abecma 。

06

2021.06

國內首款CAR-T療法，復興凱特的阿基倫塞注射液上市，治療復發難治性淋巴瘤。

07

2021.09

第二款CAR-T療法，藥名巨諾的瑞基奧倫塞注射液在美國成功上市，治療復發難治性淋巴瘤。

08

2022.02

首款國產CAR-T療法在CARVYKTI美國成功上市，治療難治性骨髓瘤，定價為46.5萬美元。

關于CAR-T療法

CAR-T，全稱是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受體T細胞免疫療法。

研發人員說，CAR-T療法同時是細胞療法、基因療法和免疫療法。作為一種“活的”藥物，CAR-T療法與傳統藥物有著很大的區別。它屬于一種個體化定制特異性的過繼細胞免疫療法。它的問世，顛覆了迄今為止存在的所有形式的癌癥治療（手術，放療，化療，靶向，免疫治療）。

CAR-T治療，即通過對患者的免疫細胞進行改造，導入能編碼識別腫瘤特異性抗原的受體基因和幫助T細胞激活的各基因片段，形成CAR-T細胞，這些細胞既攜帶了識別腫瘤的“導航頭”，又增強了自己殺傷腫瘤的“彈藥庫”，改造后的T細胞經體外擴增培養后，被回輸到患者體內，一旦遇見表達對應抗原的腫瘤細胞，便會被激活并再擴增，發揮其極大的特異殺傷力，致腫瘤于死地。

除此之外，全球有超過500 項CAR-T 臨床試驗在進行。截至2020年6月，357個CAR-T試驗在中國，在美國有256個試驗，58個試驗在其他國家，中國CAR-T研究已經超越美國成為臨床試驗最多的國家，領跑全球！

國內患者如何接受CAR-T療法

1.在醫院接受正規治療。目前CAR-T療法已經在國內，美國，日本等多個國家獲批上市，國內患者可前往指定醫院進行正規治療。（價格高昂，如上文中幸存者接受的Kymriah市場定價為47.5萬美元，約300萬人民幣。需要病友根據經濟能力選擇，想了解的患者可登錄全球腫瘤醫生網）

2.參加臨床試驗。CAR-T療法目前無論是國內還是國外，價格都屬于“天價”，很少有家庭能承受，并且目前獲批的適應癥均為血液系統腫瘤，大部分實體瘤患者仍在苦苦等待！

好消息是，目前國內的CAR-T療法正在招募各類實體瘤和血液腫瘤患者，這意味著，大家有機會免費接受這種全球前瞻療法的治療。

經過近30年的發展，CAR-T細胞療法已成為腫瘤治療領域的一大新興支柱，迄今為止，CAR-T技術已經發展到了第五代，使用膜受體（第五代）的 CAR-T 細胞根據不同的原理起作用，還添加了安全門控系統，使CAR-T療法具有更好的安全性和更寬的治療窗口。

在個性化醫療的時代，無論是單一療法還是聯合療法，CAR-T無疑是醫藥領域火熱的研究對象，希望今后能夠取得更多突破，在血液腫瘤和實體瘤的治療上展現其獨特的實力！

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