晚期癌癥治療成功重返校園，一款“神奇”藥物顯著縮小惡性腦瘤

Danika已經持續緩解18個月了，而且效果非常顯著！2次手術后復發的面臨絕境的6歲女孩，如今又變回了一個正常的小學生，放學后去上芭蕾舞課，游泳和小狗玩耍。她的父母接受采訪時激動的說道：“這一切都要歸功于一款“神奇”藥物，成功縮小了腫瘤。

晚期癌癥治療成功重返校園，一款“神奇”藥物顯著縮小致命腦瘤

Danika在4歲時突然出現了嘔吐，在醫院詳細檢查后發現她的腦部有個高爾夫球大小的腫瘤，并且是一種惡性程度很高的腦瘤。

2020 年 9 月，Danika 接受了一次 8 小時的手術，不幸的是，因為腫瘤靠近她的腦干，所以只能做一個小的減瘤手術。更糟的是，僅僅過了7周，她的癥狀再次出現，早上開始嘔吐出現劇烈疼痛，核磁結果顯示腫瘤已經長回來的毀滅性消息。Danika再次接受了長達10小時的手術。

醫生說，這類惡性的腫瘤很快會再次長出來，而Danika無法再接受第3次手術了，全家人都陷入了絕望。

醫生們討論了各種可行的治療方案，在做了全面基因組測序分析后驚喜的發現，Danika竟然幸運的存在NTRK基因融合。當時，一種名為 larotrectinib (拉羅替尼，Vitrakvi?; 代號LOXO-101) 的藥物，能敲除由 TRK 融合產生的蛋白質，大幅擊退癌癥，并已經上市。

于是Danika開始接受拉羅替尼的治療，令所有人都沒想到的是，拉羅替尼就像是這種惡性腫瘤的克星一樣，1個月后，腫瘤已經迅速縮小了33%！

目前，她已經堅持了 18 個月，結果非常顯著。Danika 只服用一種藥物就能使腫瘤保持穩定，她又變成了一個普通的小女孩，放學后去上芭蕾舞課，游泳和在戶外與小狗玩耍。

（注：為保護患者隱私，文中部分使用化名，病情及治療經過略有刪減，想查看原文獻的可以點擊文末鏈接。）

一年260萬？“天價”抗癌藥拉羅替尼已在中國上市

相信看完Danika的案例大家都想知道，這究竟時款什么藥物，適合哪些患者？如何接受治療？

拉羅替尼帶來這個治療奇跡并不是個例，這個全球首款不區分腫瘤來源的靶向藥物的問世已經幫助了世界各地成千上萬的腫瘤患者：

1.IV 期肺癌

33歲的安娜·穆尼茲 (Anna Muniz) 接受拉羅替尼治療后，她的掃描結果顯示，體內已經沒有任何活動性疾病的證據！原文鏈接：路的盡頭有光！“特殊”的肺癌患者遇到“特殊”的藥物，腫瘤完全緩解！

2.罕見肉瘤

Rihanna出生時，右側手臂上就有一個巨大的腫物，確診為纖維肉瘤。拉羅替尼治療3天后，腫瘤迅速消退，剩余的所有腫瘤都被切除，并且胳膊的功能沒有收到任何影響。現在她已經快4歲了，醫生說她已經完全沒有腫瘤的跡象。 原文鏈接：腫瘤完全消失！“革命性”藥物讓癌癥在3天內迅速消退，對17類癌癥有效

3.致命腦瘤

Kristian在16個月確診為腦干高級別膠質瘤，拉羅替尼治療后幾周內，核磁共振掃描顯示腫瘤已經停止生長。現在他正在順利的康復中。

這樣的案例數不勝數….

值得所有中國病友們振奮的是，2022年4月13日，全球首個不區分腫瘤來源的廣譜靶向藥-larotrectinib（硫酸拉羅替尼膠囊，Vitrakvi ?，下文統稱拉羅替尼）終于獲得中國國家藥品監督管理局批準正式上市，用于治療患有NTRK基因融合的局部晚期或轉移性實體瘤的成人和兒童患者！

研究證實，拉羅替尼可治療成人和兒童腫瘤25種存在NTRK融合的不同的腫瘤類型，最常見的是：軟組織肉瘤（STS [43%]，包括嬰兒纖維肉瘤 [18%] 和其他 類型[25%]）、甲狀腺（11%）、肺癌（10%）、唾液腺（9%）和結腸直腸（7% ）等。因此，只要基因檢測存在有NTRK融合，不管是什么類型的癌癥，不論早期還是晚期，不論成人還是兒童，都可以嘗試拉羅替尼。

不得不說，拉羅替尼對于一些特定患者的臨床效果驚人，但是患者最關心的價格又如何呢？

目前，口服膠囊形式的Larotrectinib在美國的定價為每月32,800美元，每年393600美元（約260多萬人民幣），此價格對于患者來說，堪稱天價。國內的價格暫未公布。

值得慶幸是，中國的癌癥患者迎來了好時代！目前拉羅替尼針對成人實體瘤和兒童實體瘤的兩項試驗仍在國內進行臨床招募，已經有大量NTRK融合的患者成功入組并接受抗癌新藥治療：

國內IV期肺癌患者徐女士，基因檢測顯示NCOR2-NTRK1融合，成功入組拉羅替尼在國內的臨床試驗，成為了國內首批吃螃蟹的幸運兒，免費接受這款藥物的治療，每年剩下了超260萬的治療費！

更驚喜的是，這款藥物真的讓她創造了生存的奇跡！2020年3月，治療6個月時，CT掃描顯示徐女士的部分病灶明顯縮小甚至消失了！截至文獻發表時，徐女士依然接受拉羅替尼的治療，狀態良好。（注：為保護患者隱私，文中均為化名）

還有大量的患者通過全球腫瘤醫生網醫學部成功申請接受新藥治療，成功逆轉了病情，我們希望有更多的病友知道這個好消息，有更多的病友能夠獲益于這些新型的抗癌藥物，戰勝癌癥！詳情點擊：橫跨45類癌癥！15款實體瘤“NTRK明星藥物”信息匯總

Larotrectinib的批準反映了使用生物標志物指導藥物研發和靶向遞送藥物領域的重大進展。此外，多款針對NTRK的藥物臨床證實效果顯著，并且都是廣譜抗癌藥物，對很多不同腫瘤都有效，因此需要提醒大家的是，即使是標準治療方案失敗，也可以嘗試進行基因檢測，一旦存在ALK,ROS1，NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合，有望獲得寶藏之“鑰”！也期待這些藥物能早日獲批納入醫保，給更多的病友帶來希望。

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