FDA快訊｜retifanlimab獲批用于轉移性或復發性局部晚期默克爾細胞癌

MCC是一種少見的侵襲性皮膚惡性腫瘤，以較高的局部復發率、淋巴結轉移率為特點，預后不良，出現遠處轉移的患者5年生存率約為14%。隨著免疫檢查點抑制劑（ICIs）的興起和廣泛應用，ICIs已成為MCC治療的重要手段。Retifanlimab是一種靶向PD-1的人源化IgG4單克隆抗體，FDA的批準主要基于其在II期POD1UM-201試驗（NCT03599713）中的數據。

POD1UM-201研究是一項開放標簽、單臂、多中心臨床試驗，旨在評估retifanlimab在既往未接受過晚期疾病全身治療的、轉移性或復發性局部晚期MCC患者中的療效和安全性。患者每四周接受一次retifanlimab 500mg靜脈注射，直到疾病進展或不可接受的毒性，為期24個月。研究主要終點是根據RECISTv1.1標準評估的客觀緩解率（ORR）；次要終點包括緩解持續時間（DOR）、疾病控制率（DCR）、無進展生存期（PFS）和總生存期（OS）、安全性和藥代動力學。

在可評估療效的患者（n=65）中，中位隨訪時間為7.5個月，retifanlimab單藥治療的ORR為52%，完全緩解（CR）率為18%（12/65），部分緩解（PR）率為34%（22/65）。在獲得緩解的患者中（n=34），DOR范圍為1.1至24.9+個月，76%（26/34）的患者DOR為6個月及以上，62% （21/34） 的患者DOR 為12個月及以上。

安全性分析納入了105例MCC患者，最常見的不良反應為疲勞、肌肉骨骼疼痛、瘙癢、腹瀉、皮疹、發熱和惡心。22%接受retifanlimab治療的患者經歷嚴重不良反應。最常見的嚴重不良反應包括疲勞、心律失常和肺炎。

Retifanlimab的推薦劑量為500mg，每4周靜脈輸注30分鐘，直至疾病進展、出現不可耐受的毒性或治療持續最長至24個月。