2023年5月10日，Emily 已經 11 年沒有癌癥了！

時間，對于每一個癌癥患者來說有著非凡的意義。因為每跨過一年，都意味著距離治愈又近了一步，而跨過10年，則意味著已經完全臨床治愈，這也是所有癌癥患者希望出現的奇跡。

11年無癌！世界上第一位被CAR-T “治愈”的幸運兒Emily18歲了

提到Emily Whitehead，相信有很多病友都聽過她的大名。她是世界上第一位接受 CAR T 細胞治療的白血病 (ALL) 患兒，如今，她體內癌細胞已經完全消失了11年，連前美國總統奧巴馬都被她的抗癌經歷震撼而親自接見，她也成為這一史詩級療法的代言人被載入史冊。

每一年，艾米莉都會用拍照打卡的形式，宣告自己又成功的跨過一年。

今年，是艾米莉無癌生存的第11年。2023 年 5 月 10 日，艾米莉慶祝自己成為首位接受 CAR T 細胞治療后成功治愈11周年。她已從十年前那個差點被死神奪去生命的光頭小女孩成為一個亭亭玉立的18歲花季少女。

2023

Emily無疑是幸運的。但整個治療過程中，Emily展現的持續對抗病魔的勇氣，父母對醫生的信任，對臨床試驗的支持，都是治療獲得成功不可缺少的要素，他們堅持對病情的公開，也是帶給社會的滿滿正能量，給無數病友帶來戰勝癌癥的信心。

然而，今年的照片將是最后一張照片。

艾米莉的父母說，作為一個家庭，我們不再以癌癥發生后的歲月為標準。艾米麗現在已成年，她已準備好繼續她的生活，超越癌癥，并以更多方式改變世界。艾米麗現在被認為已經痊愈，并且最近慶祝了她的 18 歲生日。她期待幾周后高中畢業，今年秋天她將在賓夕法尼亞州立大學上大學。關于她的抗癌故事，大家可以閱讀這篇文章：世界上第一位被CAR-T “治愈”的幸運兒Emily無癌十年

全球癌癥治療變革–CAR-T療法十年里程碑事件

Emily無疑是幸運的。但這個時刻并不僅僅對她意義重大，這也是醫學領域的一個重要里程碑，這意味著CAR-T療法將給全球帶來歷史性的變革。我們在為Emily慶祝的同時，也一起回顧下CAR-T療法披荊斬棘，走向巔峰的十年。

01

2012：第一位兒科患者接受 CAR-T

2012 年 4 月，Emily 成為第一個接受實驗性新型 CAR-T 細胞療法的兒科患者。在兩次復發并用盡所有標準治療后，她參加了一項評估 CAR-T 藥物 Kymriah 治療急性淋巴細胞白血病的 I 期臨床試驗。她的 T 細胞被提取出來并用 CAR 進行基因改造，然后將這些靶向 CAR-T 細胞的癌細胞重新注入她的血液中。 2012 年 5 月，這個歷史性的時刻，Emily被證實癌癥被完全清除，此后一直處于緩解狀態。

02

2014：FDA 授予 CAR-T “突破性療法”稱號

2014 年 7 月，諾華成為第一家獲得FDA突破性治療指定的 CAR-T 細胞療法的制藥公司，當時代號為 CTL019 的 CAR-T療法是全球領先的，早期臨床數據顯示 CTL019 治療成人和兒童患者復發/難治性急性淋巴細胞白血病結果積極。此后，全世界都注意到了這些曾鮮為人知的療法的挽救生命的潛力。

03

2017：FDA 批準前兩種 CAR-T療法：

Kymriah 和 Yescarta

2017 年是 CAR-T 具有里程碑意義的一年，因為兩種CAR-T療法獲批上市。

2017年8月，諾華推出的名為 Kymriah 的 CAR-T 療法獲批上市。這種針對 B 細胞急性淋巴細胞白血病 (ALL) 的一次性治療在三個月后顯示出對無標準治療無反應患者的 83% 完全緩解率！

2017年10月，FDA批準了第二款CAR-T療法。吉利德是第二家將 CAR-T 療法推向市場的公司。這家大型制藥公司在 FDA 批準 Kite 的 CAR-T 細胞療法 Yescarta 前幾周收購了CAR-T 開發商 Kite Pharma。該療法使 72% 的侵襲性 B 細胞非霍奇金淋巴瘤患者獲得緩解，其中51%的患者獲得完全緩解。

04

2019：中國研發新型CAR-T療法率先突破實體瘤瓶頸

在實體腫瘤領域，我們國家領跑全球，取得備受世界矚目的成績，研發出了國際上首個靶向Claudin18.2的實體瘤CAR-T療法。

2019 ASCO年會上,中國研發的CAR-Claudin18.2 T 細胞治療胃癌/胰腺癌的臨床數據震撼全場，靶向claudin18.2 CAR T細胞治療12例轉移性腺癌(胃癌7例，胰腺癌5例)，總客觀緩解率為33.3%，未發生嚴重不良事件、治療相關死亡或嚴重神經毒性。

05

2020：中國CAR-T細胞療法-CT041在美國獲批臨床

2020年5月，FDA批準了CT041人源化抗claudin18.2自體嵌合抗原受體CAR-T細胞用于治療claudin18.2陽性的胃，胃食管連接處或胰腺腺癌患者的研究新藥（IND）許可！這意味著由中國自主研發的，世界上第一個針對claudin18.2靶向的CAR-T細胞療法-CT041將正式在美國開展臨床試驗，中國的CAR-T療法登上世界舞臺！

這項多中心，1b期臨床試驗評估自體CT041細胞療法在晚期胃癌或胰腺癌中的安全性和有效性。

此外，2020年7月，第三款CAR-T療法Tecartus獲得FDA批準用于復發性或難治性套細胞淋巴瘤。

06

2021：FDA批準兩款CAR-T療法

盡管全球都籠罩在新冠疫情的陰霾下，但CAR-T 在血液惡性腫瘤的臨床開發和監管認可絲毫沒有停下腳步。

2021年2月，FDA 批準了第四個 CAR-T 細胞療法。Breyanzi 是由百時美施貴寶公司聯合 Juno Therapeutics 開發的，用于治療某些類型的非霍奇金淋巴瘤。雖然該療法治療后的完全緩解率為54%！

2021年3月，FDA 批準了第五款，也是首款針對BCMA靶點的CAR-T療法，用于多發性骨髓瘤。這就是由 Bluebird Bio 和 Bristol-Myers Squibb 開發的 Abecma 。

07

2021：中國開啟CAR-T細胞治療元年

2021年，中國的腫瘤患者終于迎來了細胞免疫治療元年！兩款CAR-T療法先后獲批。

2021年6月，國內首款CAR-T療法，復興凱特的阿基倫塞注射液上市，治療復發難治性淋巴瘤。這是第一個獨立開發的 CAR-T，并在美國獲得 1 類生物制劑產品地位。

該批準是根據 RELIANCE 研究，也是中國當時最大的 CAR-T 臨床研究。據報道，總的客觀緩解率（ORR） 為 77.6%，完全緩解率（CR ）為 51.7%。

2021年9月，第二款CAR-T療法，藥明巨諾的瑞基奧倫塞注射液在中國成功上市，治療復發難治性淋巴瘤。

08

2022：首款國產CAR-T療法Carvykti在美國獲批上市

FDA批準傳奇生物的靶向BCMA CAR-T療法–Carvykti 上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）患者，這些患者既往接受過四種或四種以上的治療，包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑和抗CD38單克隆抗體，給晚期走投無路的患者帶來了新的選擇，同時它也有了自己的大名–西達基奧侖賽。值得一提的是，這是首款國產的CAR-T免疫療法獲得FDA批準上市，意味著中國的CAR-T療法正式登上世界舞臺！2022年2月28日，這是中國抗癌史上又一值得鐫刻的里程碑！

總緩解率（ORR）竟然高達98%（95%CI：92.7-99.7），更值得一提的是，78%的患者獲得了嚴格的完全緩解（sCR，95%CI：68.8-86.1），這意味著即使是晚期患者，近80%在接受CAR-T治療后，病灶也完全消失了！

09

2022：沈琳教授團隊實體瘤CAR-T療法

成果登頂《nature medicine》

2022年5月9日，國內胃腸道領域享負盛名的北京大學腫瘤醫院沈琳教授團隊開展的Claudin18.2 CAR-T（CT041）療法最新1 期試驗中期結果在國際權威學術期刊《Nature Medicine》在線發表，顯示 CT041 具有顯著的療效和出色的耐受性，總體客觀緩解率（ORR）高達48.6%，再次引起轟動！

這是距離2021年ESMO大會上公布數據后，再次讓全球矚目！這款由中國自主研發的，世界上第一個獲得臨床試驗許可（IND）的針對claudin18.2靶向的CAR-T細胞療法-CT041已經成功登上世界舞臺！中國的抗癌新藥研究閃耀全球！驕傲！客觀緩解率高達48.6%！沈琳教授團隊實體瘤CAR-T療法成果發表

10

2022：CAR-T 患者緩解 10 年

2022 年5 月 10日標志著 Emily Whitehead 10 周年，她是第一位接受 CAR-T 治療其 ALL 的兒科患者，已經擺脫癌癥——這對于她和全球都是具有里程碑意義的時刻，值得慶祝。

此外，全球首批接受CAR-T療法的幸存者，還有有兩位成人患者至今持續緩解時間超過十年！這是目前已知的最長的CAR-T治療后的響應時間！對兩名患者的分析也登上了國際頂級期刊《Nature》上。CAR-T療法已成為人類攻克癌癥歷史上最值得鐫刻的里程碑之一，為癌癥患者創下了長生存“神話”。全球腫瘤醫生網醫學部也做了相關報道：緩解時間超十年！300萬一針的CAR-T療法為癌癥患者創下長生存“神話”！

2023精彩預告！3大CAR-T療法即將上市

01

白血病–赫基侖賽（CAR-T）

藥品信息

藥物名稱：赫基侖賽

研發公司：合源生物

藥物介紹：赫基侖賽是一款靶向CD19 CAR-T細胞治療產品，用于治療成人復發或難治性B細胞型急性淋巴細胞白血病（r/r B-ALL）。臨床數據顯示：赫基侖賽注射液對于r/r B-ALL患者顯示了持久的高緩解率（ORR達82.1%）。2022年12月，NMPA已正式受理赫基侖賽注射液（擬定）的新藥上市申請。

CDE受理時間：2022年12月

02

骨髓瘤–伊基侖賽（CAR-T）

藥品信息

藥物名稱：伊基侖賽

研發公司：信達生物/馴鹿生物

藥物介紹：伊基侖賽由信達生物和馴鹿生物聯合開發的全人源靶向BCMA的自體CAR-T細胞療法，2022年6月，伊基侖賽的上市申請被NMPA受理并被納入優先審評，用于治療復發/難治性多發性骨髓瘤。值得一提的是，這是國內首款申請上市的靶向BCMA的自體CAR-T細胞產品。

CDE受理時間：2022年6月

03

骨髓瘤–澤沃基奧侖賽（CAR-T）

藥品信息

藥物名稱：澤沃基奧侖賽（zevorcabtagene autoleucel）

研發公司：科濟藥業

藥物介紹：澤沃基奧侖賽是一款全人抗自體BCMA CAR-T細胞治療產品，用于治療復發/難治多發性骨髓瘤。2022年10月，澤沃基奧侖賽的上市申請獲得NMPA受理，并被擬納入優先審評。

CDE受理時間：2022年10月

中國CAR-T療法領跑全球，造福患者！

曾經，這種先進的治療技術一直掌握在醫療發達國家，很多病友只能苦苦等待國內的臨床試驗審批等一列流程走完，但是癌癥患者真的等不起，有無數的病友們在等待中遺憾離開。這一切將被改寫！

據2020年發表在頂級期刊《Nature》的文獻顯示，截止到2020年6月30日，截至2020年6月，357個CAR-T試驗在中國，在美國有256個試驗，58個試驗在其他國家，中國CAR-T研究已經超越美國成為臨床試驗最多的國家，領跑全球！

好消息是，目前國內的CAR-T療法正在招募各類實體瘤和血液腫瘤患者，這意味著，大家有機會免費接受這種全球前瞻療法的治療，這是中國患者的福音！（注：部分項目已停止招募，詳情咨詢全球腫瘤醫生網醫學部評估匹配）

經過近30年的發展，CAR-T細胞療法已成為腫瘤治療領域的一大新興支柱，迄今為止，CAR-T技術已經發展到了第五代，使用膜受體（第五代）的 CAR-T 細胞根據不同的原理起作用，還添加了安全門控系統，使CAR-T療法具有更好的安全性和更寬的治療窗口。在個性化醫療的時代，無論是單一療法還是聯合療法，CAR-T無疑是醫藥領域火熱的研究對象，希望今后能夠取得更多突破，在血液腫瘤和實體瘤的治療上展現其獨特的實力！

加硒教授微信：623296388，送食療電子書，任選一本