作為父母，永遠不希望聽到“你的孩子得了癌癥”這句話。當Anna不到五歲的時候被確診為一種非常罕見的皮膚癌，4次手術后腫瘤仍在向更深的面部組織侵襲，面臨毀容。幸運的是，全美排名第一的兒童中心提供了一種全新的靶向藥物治療，如今，她可以去學校并重回正常的生活。

2020年，Anna的父母突然發現女兒臉上的一顆痣出現了變化并開始生長，保險起見，他們去醫院進行了切除并做了活檢。結果令他們大吃一驚，Anna臉上的“痣”被確診為一種罕見的兒童皮膚癌，稱為斯皮茨樣黑色素瘤。他們從未想過自己甜美、活潑的女兒竟會如此不幸，更沒想過一顆小小的“痣”竟有可能奪走女兒的生命！

2021年初，他們前往全球知名的兒童腫瘤中心–圣裘德兒童研究醫院接受了手術，盡可能完整的切除全部腫瘤。術后Anna順利的康復了，但前哨淋巴結活檢的結果顯示其中一個淋巴結呈陽性，這說明體內還存在癌細胞，醫生決定密切監測。

5月，Anna的父母發現女兒的手術疤痕上出現了兩個深色色素結節，進行了第3次廣泛而深的切除和活檢，再次證實了惡性黑色素瘤細胞，但邊緣尚不清楚。因此又對臉頰進行了第4次手術清除了所有癌細胞。

但是醫生嚴肅的告訴Anna的父母，這種惡性腫瘤的侵襲性非常強，并且生長的非常快，一旦需要再次更激進的手術，Anna將面臨嚴重毀容。

為了給Anna尋找更好的治療方案，醫生用手術組織進行了全基因組測序，來匹配適合的靶向或免疫治療方案。幸運的是，Anna的腫瘤存在一種特殊的基因突變類型– NTRK 基因融合。

醫生興奮的說，Anna有救了，因為針對這種罕見的突變類型，2018年11月，一款名為 larotrectinib (拉羅替尼，Vitrakvi?; 代號LOXO-101) 的藥物已震撼上市，能敲除由 TRK 融合產生的蛋白質，大幅擊退癌癥。全世界已有成千上萬的腫瘤患者獲益。

接受拉羅替尼的治療后，Anna對這款藥物的耐受性很好，目前她重返學校并盡可能正常地生活。（注：為保護患者隱私，文中均使用化名，病情及治療經過略有刪減，想查看原文獻的可以點擊文末鏈接。）

可治療25類癌癥，“傳奇”抗癌藥拉羅替尼已上市！

拉羅替尼帶來這個幸運案例并不是個例，這個全球首款不區分腫瘤來源的靶向藥物的問世已經幫助了世界各地成千上萬的腫瘤患者：

1.IV 期肺癌

晚期肺癌SOSTM1-NTRK1融合，接受拉羅替尼治療 6 周后，不僅最大的那個病灶明顯縮小（6 × 5 cm 至 4.6 × 4.2 cm），全身的腫瘤數量也出現了驟減（肺部病灶由之前掃描的100個減少到25個），75個病灶消失！

肺及縱隔病灶：治療前 治療6周 治療20周

2.結直腸癌

晚期腸癌TPR-NTRK1基因融合，接受拉羅替尼治療5周后，腹部CT顯示，最大的轉移灶已經迅速從9.6cm縮小到3.9cm，達到了手術根治的標準，術后所有標本均為癌陰性（達到完全病理緩解）！此后長達26個月（2年多）的時間，沒有任何疾病復發的跡象。

這樣的案例數不勝數….

值得所有中國病友們振奮的是，2022年4月13日，全球首個不區分腫瘤來源的廣譜靶向藥-larotrectinib（硫酸拉羅替尼膠囊，Vitrakvi ?，下文統稱拉羅替尼）終于獲得中國國家藥品監督管理局批準正式上市，用于治療患有NTRK基因融合的局部晚期或轉移性實體瘤的成人和兒童患者！

該藥的最大看點在于，它是一款針對特定基因突變，而不針對特定癌癥種類的抗癌新藥。因此，只要基因檢測存在有NTRK的融合，不管是什么類型的癌癥，不論早期還是晚期，不論成人還是兒童，都可以嘗試拉羅替尼。

研究證實，拉羅替尼可治療成人和兒童腫瘤25種存在NTRK融合的不同的腫瘤類型，最常見的是：軟組織肉瘤（STS [43%]，包括嬰兒纖維肉瘤 [18%] 和其他 類型[25%]）、甲狀腺（11%）、肺癌（10%）、唾液腺（9%）和結腸直腸（7% ）等。

（注：做了基因檢測的病友可以拿出報告看看，一旦存在NTRK融合，可以馬上聯系全球腫瘤醫生網醫學部。）

1年治療費260萬？國內多家癌癥中心免費提供藥物

不得不說，拉羅替尼對于一些特定患者的臨床效果驚人，但是患者最關心的價格又如何呢？

目前，口服膠囊形式的Larotrectinib在美國的定價為每月32,800美元，每年393600美元（約260多萬人民幣），此價格對于患者來說，堪稱天價。國內的價格暫未公布。

值得慶幸是，中國的癌癥患者迎來了好時代！目前拉羅替尼針對成人實體瘤和兒童實體瘤的兩項試驗仍在國內進行臨床招募，已經有大量NTRK融合的患者成功入組并接受抗癌新藥治療：

國內IV期肺癌患者徐女士，基因檢測顯示NCOR2-NTRK1融合，成功入組拉羅替尼在國內的臨床試驗，成為了國內首批吃螃蟹的幸運兒，免費接受這款藥物的治療，每年剩下了超260萬的治療費！

更驚喜的是，

這款藥物真的讓她創造了生存的奇跡！2020年3月，治療6個月時，CT掃描顯示徐女士的部分病灶明顯縮小甚至消失了

！截至文獻發表時，徐女士依然接受拉羅替尼的治療，狀態良好。（注：為保護患者隱私，文中均為化名）

還有大量的患者成功申請接受新藥治療，成功逆轉了病情，我們希望有更多的病友知道這個好消息，有更多的病友能夠獲益于這些新型的抗癌藥物，戰勝癌癥！詳情點擊：橫跨45類癌癥！15款實體瘤“NTRK明星藥物”信息匯總

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