對于「天價」藥物，你第一時間會想起什么藥物？

是曾經的癌癥靶向藥，每月的治療費用高達5萬一個療程；還是前陣子刷爆了朋友圈，120萬/針的癌癥細胞免疫治療藥物：CAR-T治療？

也許這些高昂的藥價已經是大部分人所能想象到的藥價「天花板」。

但真正昂貴的天價藥，幾乎全部出自于大洋彼岸的美國，且藥物都貴到讓人咋舌。

就在幾天前，世界最貴藥物「TOP10」榜單再次更新了。

全球第二！「天價藥物」榜單刷新

2023年6月22日，一款名為Elevidys的藥物獲得FDA加速批準。它被獲批用于治療杜氏肌營養不良（DMD）患者。

在這款藥物的定價公布后，高達320萬美元/療程的藥物價格（約合人民幣2306萬元）讓它迅速火上熱搜，夸張的價格讓所有人都感到震驚。

而隨后，大家才驚訝的發現Elevidys并非全球最昂貴的藥物，一款名為Hemgenix，用于乙型血友病的藥物以350萬/療程（約合人民幣2500萬元）的價格當選了全球最昂貴藥物，Elevidys只能屈居亞軍。

全球最昂貴藥物TOP5，均為基因治療

杜氏肌營養不良是一種罕見的遺傳性肌肉疾病，在嬰幼兒中發病率達1/3300，雖然它的發病率不算高，但是一旦患上這類疾病，致殘的幾率極高。

典型的杜氏肌營養不良癥早在2～3歲時就會出現癥狀，到了12～13歲時，絕大部分患者只能依賴輪椅生活，平均壽命不足20歲。在癥狀表現上，它比人人談之色變的「漸凍癥」惡性程度更高。

盡管可能是杜氏肌營養不良癥患者的「救命藥」，但「天價」的現狀依然限制著它的銷售。藥物上市后，有消息預測：今年內，可能只有59名患者可以用上Elevidys，總銷售額可能達到1.17億美元。

盡管受眾人群并不廣，我們依然認為：無論從患者角度出發還是新藥研發角度出發，Elevidys的上市都有著極為重要意義。它代表著新藥研發還在繼續，無論是否罕見病，研究者們還在為他們的健康而努力奮斗著；同時也意味著更多、更實惠的新藥正在路上了。

藥物價格「悖論」：期待更多天價藥上市，也期待高效實惠的藥物到來

為什么我們鼓勵Elevidys這樣的天價藥越多越好？這就要從一款新藥的誕生說起：

根據現行的藥物審批制度，一款藥物從研發到獲批上市，只有經歷了I-IV期，共四期臨床試驗對療效的驗證，才能獲批上市。

在全球最大的臨床試驗網站：https://www.clinicaltrials.gov/中，我們可以看到每年大概有上萬個臨床試驗正在開展。

而每年獲批的藥物大概有多少？以美國FDA批準上市的新藥為例，每年平均新上市藥物不超過20個。

10000:20，可想而知一款藥物的獲批上市到底有多難。每款藥物背后所承擔的研發費用可能動輒數十億美元！

為什么藥物會被定為天價？雖然藥物的生產成本大多微不可計，但藥廠花費的巨額研發成本都要從藥價中得到平衡。畢竟沒有天生的慈善家，如果無利可圖，藥廠們就會喪失研發新藥的動力。面對疾病，我們也就沒有了與之對抗的有力武器。

為了鼓勵新藥研發，保障藥廠們對藥物的研發投入，WTO組織為藥物專利設定了一個保護期，通常是10年-20年不等。只有在專利保護期結束后，其他廠商才可以仿照這個藥物的成分進行仿制。

只有走出原研藥的第一步，才會有后續的原研藥及時納入醫保，或是度過藥物專利保護期，我們才能有高效實惠的藥物到來。

掌握原研藥，才能牢牢握住我們自己的健康命脈

從原研藥物的角度出發，天價藥的出現，才是我們握住自己健康命脈的重要手段。

擁有新藥原研能力到底有多重要，我們可以從一個故事說起：

在非洲存在一種致命的傳染性疾病，被當地人稱作“昏睡病”：患者的中樞神經被感染之后，會導致患者精神錯亂、突發昏迷，最終死亡。這個致命疾病威脅著數百萬人口的生命。

幸運的是，一家法國制藥公司在研發抗癌藥物時，無意中發現一種叫“依氟鳥氨酸”的藥物成分，可以用于治療“昏睡病”，被非洲患者群體譽為“復活之藥”。

依氟鳥氨酸化學式

但由于這種治療方法漫長而昂貴，除了少數有錢人，大部分窮人都用不起。更糟糕的是，由于“昏睡病”只發生在最貧窮的非洲地區，患者雖多，買的起藥的人卻很少，持有專利的原研藥生產商干脆停止了生產。這回連少數非洲的有錢人也用不上藥了，只能無奈的“等死”。

有藥不生產，眼看著這種疾病威脅著幾百萬患者的生命，制藥廠卻對藥物生產置之不理——生產需要成本，但生產之后根本賣不出去。患者們和慈善機構都對此無能無力。

可很快，藥廠忽然恢復了這種藥物的生產，因為又有另一個研究機構發現了這種藥物的其他用處——加入護膚品中，它可以控制女性臉部的毛發生長。

數百萬條患者的生命，比不上女性護膚品中的一點點美容作用。從這個故事來看，“生命無價”這個定義，只是資本面前一個“正義的悖論”。

對這些非洲人民來說，只有真正掌握了原研藥物的核心專利技術，才能真正保障人民生存的權利。

不僅如此，原研藥的誕生也讓我們擁有了藥物的議價能力。以PD-1抑制劑為例，不管是Keytruda或是Opdivo，在中國自己的原研PD-1抑制劑面世后，其定價策略都轉向了全球最低。

原研藥物的重要性可見一斑。但與之矛盾的是，原研藥物的研發需要具備大量基礎科學的進步與雄厚的研發資金。在過去，中國始終不具備這樣的研發能力，能做的就只有承受高額的藥價與待藥物專利保護期過后進行仿制藥的制作。但20年的時間差，卻是所有患者生命不能承受之痛。

幸運的是，中國的醫療領域沒有讓我們等待太久！這群無雙的“國士”，中國的醫藥研究者們僅花費了短短二十年時間，就做到了發達國家們百年底蘊才可完成的工作。自主研發道阻且長，但我們取得的成就足以自豪，這也是我們必須堅持的道路。

自2018年開始，中國幾大制藥公司的研發投入都有增加。百濟神州研發投入6.79億美金，同比增加136%；恒瑞醫藥研發投入金額合計26.7億元，同比增加51.8%；復星醫藥研發投入約25億元，同比增長63.92%。中國的藥物研發正在迎頭趕上世界領先水平，可以驕傲的說，我們的原研藥物也將屹立于世界頂端，成為我們中國的驕傲。

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