# 髓心守護，同心共濟 #

近日，廣州市紅棉腫瘤和罕見病公益基金會，白雪世界與快樂島，骨髓瘤之家以及全球腫瘤醫生網于湖北省武漢市成功舉辦了——2023年多發性骨髓瘤患者關愛沙龍暨骨髓瘤患者CAR-T回輸5周年完全緩解（CR）醫患交流會！

活動當天主辦方特邀華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院張義成教授、李春蕊教授以及阮海濤護士長，及全國多地骨髓瘤患者及家屬線下參會。盡管暑期的武漢酷熱難當，卻也無法阻擋醫患攜手、同心共濟戰勝癌癥的決心。此外，本次活動同步線上直播，滿足了許多患者無法到場觀看需求，會議同時在線近3000人。

五年CR，高光時刻

活動當天尤其值得關注的是，主辦方特別邀請到一位特殊的多發性骨髓瘤病友高先生（化姓）現場參與活動。高先生（化姓）是一位與骨髓瘤搏斗抗爭了十多年的“資深病友”，從確診之初的標準治療，到多線復發、耐藥，生存期預估僅余6個月的情況下，幸運的參與了武漢同濟醫院全人源靶向BCMA CAR-T臨床試驗，并在完成CAR-T回輸后的療效評估中達到奇跡的完全緩解（CR）！

從生命之燈的熹微，到重獲新生的希望，作為高先生臨床治療的主要負責人李春蕊教授帶我們回顧了高先生的治愈之路……

李春蕊教授回顧說，2011年，家住湖北農村的高先生出現了全身多處骨痛，前往地方醫院檢查被告知“骨折”在家休養。但癥狀愈發加重，于是高先生來我院進行了詳細的身體檢查，最終在當年12月確診為多發性骨髓瘤。

確診時高先生的身體狀態已經非常差，全身多處骨折、癱瘓在床生活無法自理。當時他的心態接近崩潰，想到自己上有年邁的父母，下有年幼的女兒，高先生和家人都陷入了絕望。

在家人的鼓勵下，高先生開啟治療。從2011年~2017年，趙先生接受了多種標準治療方案花費百余萬，這對于一個普通的農村家庭來說更是雪上加霜。然而，這些治療方案并未有效控制疾病，高先生陷入多次復發耐藥的局面。

2018年，當時我院血液科醫護團隊在了解高先生的病情后，為他申請了全人源靶向BCMA CAR-T療法臨床試驗。高先生和家人決定作最后的嘗試。

然而，奇跡出現了！令所有人沒想到的是，高先生在接受CAR-T治療僅1個月的療效評估中就達到完全緩解（CR），這意味著高先生體內的靶病灶全部消失。高先生和家人也沒想到，當時他激動的說“同濟醫療團隊和CAR-T療法給了他第2次生命！此后每年，高先生都會定期來我院隨訪復查，保持緩解。

高先生隨訪第2年留影

高先生隨訪第4年留影

截至當下2023年，高先生已經完成5年隨訪，保持完全緩解無復發，并停止了一切抗腫瘤治療，無需使用藥物。

要知道癌癥5年無復發，就意味著“臨床治愈”的可能，這對萬千病友來說是一個強有力的激勵，也是一個值得銘記的時刻！同時，高先生的事例也讓骨髓瘤病友看到了CAR-T療法所展現的“生命奇跡”讓曾經生命進入倒計時的患者得以再度緩解、無癌生存回歸正常生活。

為了這一值得紀念的高光時刻，也讓更多患者正確了解CAR-T細胞療法，武漢同濟醫院的三位專家分別從CAR-T療法的現狀與展望、CAR-T如何治療多發性骨髓瘤，以及CAR-T治療的護理要點做了干貨分享。

一、CAR-T細胞療法現狀與展望

華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院–血液科主任張義成教授做開場致辭，并圍繞CAR-T細胞療法的現狀與展望做了前瞻性分享。

張義成教授提及，CAR -T療法的研發成功與獲批上市，創造了癌癥治愈的可能。目前，已經證實CAR -T療法在淋巴瘤、白血病、骨髓瘤等血液系統腫瘤的治療中較傳統療法展現出了優異的療效與安全性。尤其一些復發難治的患者，當生存期僅余數月，生命進入倒計時的階段，CAR-T療法也可展現奇跡挽救生命于水火。

正如我們熟知的世界上第一位接受 CAR T 治療的白血病 (ALL) 患兒–Emily Whitehead，時至今日她體內癌細胞已經完全消失，無癌生存回歸正常生活11年！

張義成教授感慨道“我們正進入一個通過改造免疫細胞的先進方式來治愈腫瘤的偉大時代，并且中國CAR-T研究已經超越美國成為臨床試驗最多的國家，領跑全球。尤其越來越多針對骨髓瘤治療的CAR-T臨床研究正在開展，其中BCMA是目前最先驗證成功的理想靶點”。

最后，張教授總結道“CAR-T治療血液腫瘤方興未艾，已上市或在研的CAR-T產品也在不斷開發新的適應癥。未來CAR-T細胞治療的創新將會改善細胞免疫治療在中國的臨床應用將進一步提高治療可及性惠及中國乃至全球患者”。

二、CAR-T如何治療骨髓瘤？幾步走？

華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院血液內科黨總支部書記醫療副主任李春蕊教授分享了CAR-T如何治療骨髓瘤，幾步走？

李春蕊教授說道“多發性骨髓瘤，也被稱作吃骨頭的癌癥，是第二常見的血液系統惡性腫瘤，約占全部血液系統腫瘤的10%，并介紹了中國骨髓瘤患者的臨床診斷和主要治療方案，以及面臨的治療困境和嚴峻形勢——盡管當下有可用的治療方法，但目前骨髓瘤仍然無法治愈，幾乎所有患者終將面臨復發、耐藥的難題！”

而CAR-T細胞療法作為近些年迅速崛起的血液腫瘤領域的創新“治愈”療法，讓更多的骨髓瘤患者走出絕境，“愈”見新生。

隨后，李春蕊教授深入淺出地介紹了什么是CAR-T療法，以及這種療法的獨特之處在于通過基因修飾技術，將帶有特異性抗原識別結構域及T細胞激活信號的遺傳物質轉入T細胞，使T細胞直接與腫瘤細胞表面的特異性抗原結合而被激活、增殖，從而發揮靶向殺傷腫瘤細胞的作用，也被稱為“活的藥物”。

但對于患者來說，最關心的莫過于CAR-T的療效和安全性。關于這點，李春蕊教授詳細解讀了“全球首個全人源靶向BCMA CAR-T（伊基奧侖賽）”的特點、療效與安全性：

伊基奧侖賽的獨特優勢

作為全球首個全人源靶向BCMA的CAR-T細胞治療產品，伊基奧侖賽注射液以慢病毒為基因載體轉染自體T細胞，具有獨特的全人源的“全表位設計”抗體，與人骨髓瘤細胞BCMA抗原結合緊密，可使多線治療失敗的復發和難治性多發性骨髓瘤患者達到快速、深度、持久的緩解。同時因其全人源化的抗體結構，帶來免疫原性較低和使CAR-T細胞在患者體內實現持久存續。

伊基奧侖賽的臨床療效

2023年ASCO大會公布：101例可評估的復發/難治性多發性骨髓瘤患者（以下簡稱“RRMM”)，均為至少經歷過3種及以上治療失敗的臨床難治性患者，接受伊基奧侖賽注射液回輸。總體緩解率（ORR）高達 96.0%（97/101），嚴格意義的完全緩解/完全緩解率（sCR/CR）高達74.3%（75/101），12個月的PFS率為78.8% (95% CI: 68.6–85.97)。95.0%（96/101）的受試者達到MRD陰性，而在既往未經過BCMA CAR-T治療的89例受試者中，ORR為 98.9%（88/89），其中CR/sCR率為78.7%（70/89），12個月的PFS率為84.4%。

伊基奧侖賽的安全性

103例受試者中，93.2%（96/103）受試者發生細胞因子釋放綜合征（CRS），絕大多數為1~2級輕度CRS，僅一例受試者發生3級及以上CRS。

李春蕊教授總結道“伊基奧侖賽作為我國自主研發，同時也是全球首款全人源靶向BCMA CAR-T，具有強效擴增能力和持久存續時間的臨床效果，可明顯改善骨髓瘤患者緩解深度和生存預后，且具有良好的安全性，為既往接受過三線或以上系統性治療的復發難治骨髓瘤成人患者帶來了新的希望！

值得一提的是，2023年6月30日，中國國家藥品監督管理局（NMPA）正式批準全球首個全人源BCMA CAR-T細胞免疫治療產品福可蘇?（伊基奧侖賽注射液）的新藥上市申請（NDA），用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，既往經過至少3線治療后進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫抑制劑）。伊基奧侖賽的獲批開創了復發難治骨髓瘤治療新紀元，意味著中國的CAR-T療法在世界舞臺綻放光芒！2023年6月30日，這是中國抗癌史上又一值得鐫刻的里程碑！

三、CAR-T治療骨髓瘤護理要點分享

會議第三部分，由華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院血液內科病區護士長–阮海濤老師分享了CAR-T治療骨髓瘤護理要點分享。

阮海濤護士長從事血液腫瘤患者臨床護理工作十余年，在CAR-T細胞免疫治療患者管理方面具有豐富的臨床護理經驗，在會議上詳細的介紹了CAR-T治療各階段（單采，清淋，回輸等）的注意事項及護理要點，并給出了飲食運動休息等康復方案，將患者的心理和身體的狀態調整到最佳，為臨床治療提供了堅實的基礎。

尾聲

高先生分享說“現在的自己會和好友一起釣魚，打牌，甚至還能下農田干干體力活，身邊的朋友和家人都忘記自己曾經是一個垂死掙扎的病人。能夠回到正常的生活我很珍惜，感謝我的家人，感謝臨床醫護工作者對我的照顧！”

高先生（化姓）與妻子的幸福瞬間

CAR-T細胞療法的出現對于血液腫瘤治療具有革命性意義，為血液腫瘤患者帶來了新的治療選擇和希望，尤其用于后線骨髓瘤患者可顯著提高緩解率并延長生存期，改善了患者治療效果和生存質量。未來隨著技術的發展，多種保險支付手段的完善，希望更多創新療法惠及更多患者……

加硒教授微信：623296388，送食療電子書，任選一本