拯救兒童腫瘤患者，這3大創新療法在中國啟動臨床招募了！

世衛組織資料顯示，惡性腫瘤已成為兒童第二大死因。而在中國，根據國家兒童腫瘤監測中心發布的研究數據顯示，過去3年，我國共有超12萬名兒童和青少年被診斷為癌癥。由于認知不足、誤診、缺乏早期篩查機制和醫保覆蓋，大部分孩子的治療預后遠低于發達國家，成為摧毀無數幸福家庭的噩夢！更糟的是，長期以來，兒童腦瘤可選擇的治療方案除了手術放化療外則寥寥無幾，臨床上迫切需要權威的指導和更多的治療方案。

值得振奮的是，近年來兒童腫瘤癌癥治療領域不斷涌現出“特效”藥物和前瞻療法。泛癌種靶向藥，CAR-T療法，質子治療等兒童腫瘤的“特效”療法讓一些患兒成功擺脫癌癥，重回正常生活！兒童腫瘤治療正處在一個令人興奮時代！2023年，這3款新療法已在中國啟動臨床招募，給孩子們帶來全新生機！

一、關愛天使！兒童腫瘤質子治療救助項目

在歐美日等發達國家癌癥中，質子治療已成為兒童惡性腫瘤廣泛應用的標準治療手段之一。而在中國，但由于費用高昂，未納入醫保等諸多因素，這項先進的治療技術沒有得到有效應用與推廣。無數的中國的兒童腫瘤患者家庭在盼望著接受質子治療，重獲新生！

為認真貫徹響應《關于開展兒童血液病、惡性腫瘤醫療救治及保障管理工作的通知》（國衛醫發〔2019〕50 號）、《山東省人民政府辦公廳關于健全重特大疾病醫療保險和救助制度的實施意見》（魯政辦發〔2022〕12 號）等文件精神，體現社會對兒童腫瘤患者的關愛，緩解患者家庭的經濟負擔，為兒童腫瘤患者提供質子治療費減免，國內知名腫瘤中心聯合全球腫瘤醫生網開展“關愛天使”兒童腫瘤質子治療救助活動！

報名條件

• 全國范圍內3-18歲實體腫瘤患者。
• 此次減免治療費的救助活動的針對病種為髓母細胞瘤、腦室管膜瘤、橫紋肌肉瘤、顱內生殖細胞瘤。以上病種作為常見的兒童腫瘤，質子治療的治愈率高，術后副作用小。
• 其他類型的癌癥患兒可以申請質子治療大額救助。
• 請提交資料至全球腫瘤醫生網醫學部

二、11年無癌！CAR-T療法為兒童血液腫瘤患者帶來新生

提到Emily Whitehead，相信有很多病友都聽過她的大名。她是世界上第一位接受 CAR T 細胞治療的白血病 (ALL) 患兒，如今，她體內癌細胞已經完全消失了11年，連前美國總統奧巴馬都被她的抗癌經歷震撼而親自接見，她也成為這一史詩級療法的代言人被載入史冊。

每一年，艾米莉都會用拍照打卡的形式，宣告自己又成功的跨過一年。2023 年 5 月 10 日，艾米莉慶祝自己成為首位接受 CAR T 細胞治療后成功治愈11周年。她已從十年前那個差點被死神奪去生命的光頭小女孩成為一個亭亭玉立的18歲花季少女。

在全球癌癥細胞免疫治療領域，CAR-T療法無疑是獨占鰲頭。因為CAR -T療法的研發成功，創造了”治愈“癌癥的奇跡，也讓科學家們看到了基于T細胞的強大抗癌實力。

CAR-T，全稱是“嵌合抗原受體-T細胞”免疫療法。CAR-T中的T，指的就是所有人體內都有的免疫細胞–殺手T細胞。而這種療法是將患者體內殺傷力及數量都不足的T細胞提取出來，通過先進的基因工程技術，為T細胞裝載能精準識別癌細胞的“導航頭”，同時將這種帶著”GPS導航頭“的T細胞擴增為數億級別戰斗力倍增的免疫大軍，這些細胞被回輸到患者體內，一旦遇見腫瘤細胞，便會被激活并再擴增，發揮其極大的特異殺傷力，致腫瘤于死地。

截止目前，FDA共批準了6款 CAR-T 療法，中國也上市了3款CAR-T產品，全球共有8款CAR-T療法獲批！

目前全球范圍已有眾多的患者被CAR-T療法治愈。全球首批接受CAR-T療法的幸存者，有三位至今持續緩解時間超過十年！這是目前已知的最長的CAR-T治療后的響應時間！

好消息是，目前國內的CAR-T療法正在招募兒童及青少年CD19陽性復發/難治B細胞急性淋巴細胞白血病患者，這意味著，兒童腫瘤患者有機會免費接受這種全球前瞻療法的治療，這是中國患兒家庭的福音！

治療2個周期腫瘤完全消失！檢測到這一靶點就有救了

一名嬰兒在4個月大的時候被確診為原發性脊柱高級別膠質瘤，由于無法手術，先接受了化療，在 72 周的長春新堿、環磷酰胺、順鉑和依托泊苷的治療后，效果比較理想，病情控制穩定。但不幸的是，3歲時腫瘤出現進展。醫生做了全面基因組測序分析后發現，竟然幸運的存在ETV6-NTRK3基因融合。

當時，一種名為 larotrectinib (拉羅替尼，Vitrakvi?; 代號LOXO-101) 的藥物，能敲除由 TRK 融合產生的蛋白質，大幅擊退癌癥，正在進行臨床試驗，于是這位幸運的小患者開始接受拉羅替尼的治療，令所有人都沒想到的是，拉羅替尼就像是這種惡性腫瘤的克星一樣，幾天內，腫瘤開始迅速縮小。短短2個周期的治療后，腫瘤全部消失，達到完全反應（CR）！22 個周期后的復查仍沒有疾病跡象（圖 2B）并且沒有明顯的不良反應。截至數據發表時，已持續治療15.7 個月，并且治療仍在進行中。

2018年底，隨著“治愈系”抗癌神藥拉羅替尼的震撼上市，部分兒童腫瘤患者也迎來了春天，因為這款針對17種實體瘤有效的藥物專門在兒童腫瘤種種做了臨床試驗，進一步被證實該藥在部分兒童癌癥患者達到了93%的治療應答！而使用這個藥的前提就是需要有NTRK融合。

2022年4月13日，全球首個不區分腫瘤來源的廣譜靶向藥-larotrectinib（硫酸拉羅替尼膠囊，Vitrakvi ?，下文統稱拉羅替尼）終于獲得中國國家藥品監督管理局批準正式上市，用于治療患有NTRK基因融合的局部晚期或轉移性實體瘤的成人和兒童患者！同時也有了響當當的大名-維泰凱?。

近日，另一種劑型——口服溶液的相同適應癥也正式得到了上市的批準，但是溶液劑型能提高兒童用藥的依從性，用藥劑量也更加精準，讓深受病痛折磨的兒童也有了更多的治療選擇。

值得慶幸是，中國的癌癥患者迎來了好時代！目前拉羅替尼針對成人實體瘤和兒童實體瘤的兩項試驗仍在國內進行臨床招募，已經有大量NTRK融合的患者通過全球腫瘤醫生網醫學部成功入組并接受抗癌新藥治療，成功逆轉了病情，我們希望有更多的病友知道這個好消息，有更多的病友能夠獲益于這些新型的抗癌藥物，戰勝癌癥！

現在，我們有很多的治療選擇。腫瘤學家可以更精準地選擇具有更好結果和更好耐受性的療法，對患者來說更是一件好事。越來越多兒童腫瘤患者將在科學指導和精準醫療指導下，獲得更長的生存期甚至達到臨床治愈。

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