兒童腫瘤是所有家庭的痛，而其中的兒童腦瘤更是讓父母感到無助和絕望。和兒童常見的白血病和淋巴瘤相比，腦瘤的進展速度極快，并且在早期就會沿大腦中的白質蔓延，很難確定腫瘤實際擴散的程度，這意味著要想完全切除幾乎是不可能的。

更不幸的是，大腦存在一層血-腦屏障，一般的藥物難以到達，近三十年來沒有一款新藥獲批，因此兒童腫瘤患兒的家庭常常陷入絕境。在全球兒童腦腫瘤呈高發趨勢的今天，迫切的需要救命的新藥物。

近期，美國上市的一款入腦效果良好，并且能夠治療腦瘤在內的25類惡性腫瘤的傳奇抗癌藥物給大家帶來了新的希望。

新型抗腫瘤藥物讓四歲女孩重回正常生活

在2020年美國癌癥研究協會（AACR）上，四歲腦瘤女孩卡姆登（Camden）的父母接受采訪時說，從醫生告訴我們孩子只剩下3~6個月的生命，到腫瘤從卡姆登體內全部消失，這一切都要感謝一款新型的抗腫瘤藥物臨床試驗。

四歲，即將綻放的生命面臨死亡

2018年夏天，4歲的卡姆登準備入睡的時候突然感到很不舒服，整夜都在反復的嘔吐，她的父母以為只是晚餐過量引起的。然而第二天早上，他們發現卡姆登情緒低落，反應遲鈍，身體僵硬…這和他們平常充滿活力，愛唱愛跳的女兒反差太明顯了，他們急忙去了醫院做全面的檢查。

兩周后，他們等來了晴天霹靂。醫生告訴他們，卡姆登嘔吐的原因是因為腦部有腫瘤，而且是惡性程度非常高的高級神經膠質瘤，生存期只有3~6個月。如果接受全腦放療生存期可能會延長一年，但是想到嚴重的副作用，卡姆登的父母拒絕了這種對于四歲女孩來說過于殘酷的治療方式。

治療成功！新型抗癌藥物將腫瘤在三個月內清除

當然，天底下沒有任何父母會放棄可以挽救孩子的機會，卡姆登的父母開始尋找各大知名的兒童腫瘤專家，尋求更好的治療方式，在醫生的建議下，他們為卡姆登做了基因檢測，同時，他們在考慮一項臨床試驗，這項試驗會先做手術切除腫瘤，之后進行放化療和干細胞治療，醫生說，這會給卡姆登增加10%的生存機會。

就在卡姆登即將接受大手術前的72小時，美國知名的兒童腫瘤醫院圣裘德兒童研究醫院的兒童神經腫瘤科醫生打來電話，興奮的告訴卡姆登的父母，基因檢測結果顯示卡姆登存在一種稱為ROS1融合蛋白突變，有一項新藥的臨床試驗正在測試專門針對ROS1融合的實體腫瘤，這款藥物當時的代號為RXDX-101，治療需要每天服用兩次藥物，持續三年。治療計劃聽起來太簡單了，卡姆登的父母簡直不敢相信。

現在，卡姆登已經服用RXDX-101兩年了，在治療前，MRI顯示她的腦部有三個明顯的腫瘤，在開始服用這種“神奇”的藥物三個月內，這三個腫瘤就消失了，而且沒有再復發的跡象。

卡姆登服用藥物的過程中出現了兩種比較明顯的副作用，體重增加和骨質脆弱，容易出現骨折。但是卡姆登的父母仍然非常感激這款藥物讓卡姆登可以正常的充實的生活，他們希望所有人知道這樣一款能夠戰勝致命癌癥的藥物已經問世了！

針對25種癌癥有效，廣譜抗癌藥恩曲替尼已上市

卡姆登參加的臨床試驗使用的藥物代號為RXDX-101藥物就是大名鼎鼎的恩曲替尼（Entrectinib），在2019年8月已經獲得了FDA的批準震撼上市，成為全球第三款不限癌種的廣譜抗癌藥！

上市時間及國家：

2019年6月18日，經PMDA批準在日本上市

2019年8月16日，經FDA批準在美國上市

劑型：口服膠囊100/200mg

與首款上市的NTRK抑制劑拉羅替尼不同，恩曲替尼針對的靶點和癌癥更多，不僅對NTRK1 / 2/3融合的患者有“特效”，同時對ROS1和ALK基因的融合和改變的癌癥也能發揮巨大的抗癌功效，并且還有超強的入腦效果，這意味著，對大部分藥物都束手無策的腦轉移，這款藥物也能完美應對。所以說，這是一款藥物是不分年齡，不分癌種，有效率超高的抗癌“特藥”。

雖然目前獲批的適應癥是NTRK融合陽性的實體瘤和ROS1融合陽性的非小細胞肺癌，但是卡姆登的案例已經讓我們見識到這款藥物也許對ROS1陽性的各類實體腫瘤都是有效的，我們期待進一步的臨床結果！

好消息！恩曲替尼國內臨床試驗開始招募，有望上市！

這款藥物已在國外上市，但每月17,050美元（近10萬人民幣）的天價治療費用對于大部分患者是無法承擔的。

好消息是，以前這些美國研發上市的抗癌新藥對于國內的患者來說遙不可及，近兩年隨著國家的重視，加快了各類抗癌藥物研發上市的審批速度，2020年羅氏公司宣布，“治愈系”抗癌藥恩曲替尼針對成人實體瘤的臨床試驗終于正式在國內開始招募患者了！兒童患者的招募也正在協商中，如果臨床試驗一切順利，相信這款抗癌“特藥”也將在國內上市，造福患者。

目前恩曲替尼在國內的招募仍在進行，由國內腫瘤領域權威的幾家醫院率先開展。做過基因檢測的病友，可以將報告發送至全球腫瘤醫生網醫學部申請，我們的專家將為您全面分析檢測報告，匹配能夠入組的臨床試驗，以及有無新藥可以使用。

1.請將基因檢測報告，診斷報告電子版或拍照發送至doctor.huang@globecancer.com,郵件中留下聯系方式，醫學部收到報告分析完畢后一個工作日內電話聯系。

2.直接致電全球腫瘤醫生網醫學部咨詢相關醫生。

附：恩曲替尼國內臨床招募進展

自恩曲替尼在國內開展招募以來，共有103例NTRK融合患者納入中國NTRK融合真實世界調查研究，這是國內首個對于NTRK融合突變的來自真實的醫療環境,反映實際診療過程和真實條件下的患者健康狀況的研究，意義非凡。

據招募方公布，截止目前，共入組篩查肺癌患者57例，軟組織腫瘤患者15例，結直腸癌患者11例，乳腺癌患者4例，膽管癌患者3例，頭頸部腫瘤患者2例，黑色素瘤患者2例，胃癌患者2例，食管癌患者1例，肝細胞癌患者1例，十二指腸腺癌患者1例，甲狀腺癌患者1例，涎腺腫瘤患者1例，膠質瘤患者1例，室管膜瘤患者1例。

其中最多的為NTRK1融合（59例），其次為NTRK3融合（24例），再次為NTRK2融合（19例）。

2020年中國研究團隊在AACR上以壁報交流形式公布至今為止中國人群最大隊列40例NTRK融合，其中肺癌18例（0.26%），乳腺癌4例（0.21%），結直腸癌5例（0.38%），軟組織腫瘤11例（3.53%），頭頸部腫瘤1例（0.38%）和其他腫瘤1例（0.05%），其中大部分已入組對應臨床試驗[2020AACR #38]。

非常值得一提的是，國內團隊在Oncologist（IF=5.252）上公布了全球第一例RFWD2-NTRK1和SPATA46-NTRK1融合。

以前這些美國研發上市的抗癌新藥對于國內的患者來說遙不可及，近兩年隨著國家的重視，加快了各類抗癌藥物研發上市的審批速度，讓更多國外的新藥好藥，也能造福國內的癌癥患者。希望這款藥物能盡快在國內完成臨床試驗，順利上市，造福患者。

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